이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

점액다당류증 유형 7(MPS 7) 환자의 연구 약물 UX003 재조합 인간 베타-글루쿠로니다아제(rhGUS) 효소 대체 요법의 안전성, 효능 및 용량을 평가하기 위한 공개 라벨 1/2상 연구

2018년 12월 12일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

점액다당증 유형 7(MPS 7) 환자에서 UX003 rhGUS 효소 대체 요법의 안전성, 효능 및 용량을 평가하기 위한 공개 라벨 1/2상 연구

UX003-CL201은 MPS 7 환자에서 UX003의 안전성, 효능 및 용량을 36주 동안 격주로(QOW) 정맥 내(IV) 투여하고 추가로 최대 36주 동안 평가하는 공개 라벨 1/2상 연구입니다. 선택적 지속 기간부터. 5세에서 30세 사이의 최대 5명의 참가자가 등록되어 UX003으로 치료됩니다.

초기 12주 치료 기간에 이어 최적 용량을 평가하기 위해 24주 강제 용량 적정 기간이 뒤따를 것입니다. 초기 치료 기간과 강제 용량 적정 기간을 모두 완료한 참가자는 36주 연속 기간 동안 치료를 계속합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 1단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Manchester, 영국
        • Manchester Academic Health Science Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 백혈구 또는 섬유아세포 글루쿠로니다제 효소 분석 또는 진단을 확인하는 유전자 검사를 기반으로 MPS 7의 진단이 확인되었습니다.
  • 요중 글리코사미노글리칸(uGAG) 배설이 정상보다 최소 2배 증가했습니다.
  • 5세 이상 30세 이하 포함(20세 이상 30세 이하 대상자 약 2명).
  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세 미만(또는 지역에 따라 16세) 미만인 피험자의 경우, 법적 권한을 위임받은 대리인이 서면 동의(필요한 경우) 및 서면 동의서를 제공합니다. 연구의 성격이 설명되었고 연구 관련 절차 이전에.
  • 성적으로 활발한 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 스크리닝 전 적어도 1년 전에 난관 결찰을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.

제외 기준:

  • 성공적인 골수 또는 줄기 세포 이식을 받았거나 기증자 세포로 감지할 수 있는 정도의 키메라 현상이 있습니다.
  • rhGUS 또는 이의 부형제에 대한 알려진 과민성으로 조사자의 판단에 피험자를 부작용 위험이 증가된 상태로 만듭니다.
  • 연구 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(자신 또는 파트너).
  • 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(약물 또는 장치 또는 조합)의 사용, 또는 연구 중 언제든지 모든 예정된 연구 평가를 완료하기 전에 임의의 조사 제제에 대한 요구.
  • 연구자의 의견에 따라 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요하거나 안전한 연구 참여를 허용하지 않을 수 있는 중증도 및 예리한 상태를 가집니다.
  • 조사자의 관점에서 피험자가 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 안전에 영향을 미칠 수 있는 동시 질병 또는 상태를 가짐.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: UX003

연구의 초기 14주 치료 기간 동안 참가자는 12주 동안 격주로(QOW) 2 mg/kg UX003을 받았습니다. 14주차에 참가자는 UX003 요법을 계속하고 다음과 같이 1, 4 및 2mg/kg UX003 QOW의 용량 순서로 추가 24주 동안 강제 용량 적정 기간을 시작합니다. 14주; 그 다음 22주부터 시작하여 8주 동안 4 mg/kg UX003; 그런 다음 30주차부터 시작하여 8주 동안 2 mg/kg UX003. 24주 강제 용량 적정 기간 이후 치료(지속 기간)를 계속하는 참가자는 38주부터 시작하여 최대 추가 36주 동안 2 mg/kg UX003 QOW를 받았습니다.

연구의 첫 번째 단계 후 약물 치료를 계속하기로 선택한 참가자는 장기 연장 단계로 전환되어 74주차부터 시작하여 최대 168주 동안 UX003 4mg/kg으로 치료를 받습니다.
의약품: UX003

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소변 글리코사미노글리칸(uGAG) 더마탄 설페이트의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 14주차, 22주차, 30주차, 38주차, 72주차 및 연구 종료(132주차까지)
액체 크로마토그래피-질량 분석법/질량 분석법-더마탄 설페이트에 의해 측정된 바와 같이 소변 크레아티닌 농도로 정규화된 uGAG 농도의 기준선으로부터 백분율 변화.
기준선, 14주차, 22주차, 30주차, 38주차, 72주차 및 연구 종료(132주차까지)
UGAG 콘드로이틴 설페이트의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선, 14주차, 22주차, 30주차, 38주차, 72주차 및 연구 종료(132주차까지)
액체 크로마토그래피-질량 분석법/질량 분석법-콘드로이틴 설페이트로 측정했을 때 소변 크레아티닌 농도로 정규화된 uGAG 농도의 기준선으로부터 백분율 변화.
기준선, 14주차, 22주차, 30주차, 38주차, 72주차 및 연구 종료(132주차까지)
UGAG가 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: 132주까지
액체 크로마토그래피-질량 분석법/질량 분석법-더마탄 황산염 또는 콘드로이틴 황산염으로 측정했을 때 소변 크레아티닌 농도로 정규화된 uGAG 농도가 50% 이상 감소한 참가자.
132주까지
치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE), 사망 및 연구/치료 중단이 있는 참가자 수
기간: 최대 242주 + 30일. SAE는 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 마지막 ​​연구 방문 후 30일까지 기록되었습니다. 심각하지 않은 AE는 정보에 입각한 동의 시점부터 마지막 ​​연구 방문까지 기록되었습니다.
부작용(AE): 약물 관련 여부에 상관없이 피험자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생. SAE: 임의의 용량에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE 또는 의심되는 유해 반응: 사망; 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적인 또는 상당한 무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 상당한 장애; 선천적 기형/출생 결함. 조사자의 의견으로는 다른 중요한 의학적 이벤트도 SAE로 간주될 수 있습니다. AE는 그것이 첫 번째 투약 시 또는 그 이후에 발생하고 첫 번째 투약 이전에 존재하지 않았거나 첫 번째 투약 시 존재했지만 연구 동안 중증도가 증가한 경우 TEAE로 간주되었습니다. 치료와 관련이 있을 가능성이 있거나 가능성이 있거나 확실히 관련이 있는 것으로 기록된 사건은 관련된 것으로 분류되었습니다. AE 심각도는 National Cancer Institute의 Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 4.03을 사용하여 등급을 매겼습니다.
최대 242주 + 30일. SAE는 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 마지막 ​​연구 방문 후 30일까지 기록되었습니다. 심각하지 않은 AE는 정보에 입각한 동의 시점부터 마지막 ​​연구 방문까지 기록되었습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
강제 용량 적정 요법을 사용하여 총 uGAG 배설에 의해 결정된 허용 용량
기간: 36주차
장기 연장 단계를 위한 UX003 QOW의 용량 선택은 3명의 참가자 모두가 연구의 첫 번째 단계의 강제 용량 적정 기간을 완료하기 전 36주차의 예비 효능 분석을 기반으로 했습니다.
36주차
6분 도보 테스트(6MWT)에서 36주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 36주차
6분 동안 걸은 총 거리(미터)는 각 시험일에 한 번 측정되었습니다. 검사는 American Thoracic Society(ATS 2002)에서 제정한 관리 지침에 따라 미리 측정된 보행 코스를 사용하여 수행되었습니다. 걸을 수 없는 참가자는 이 테스트를 생략할 수 있습니다.
기준선, 36주차
예상 정상 걸은 거리의 백분율
기간: 36주
6분 동안 걸은 총 거리에서 예측된 정상적인 걸은 거리(게시된 규범 데이터를 기반으로 함)의 백분율입니다.
36주
3분 계단 오르기 테스트(3MSCT)에서 36주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 36주차
3분 동안 올라간 계단의 수는 사용 가능한 병원 계단을 사용하여 각 시험일에 한 번 평가되었습니다. 계단을 오르지 못하는 참가자는 이 테스트를 생략할 수 있습니다.
기준선, 36주차
폐기능 검사(폐활량계)에서 36주차에 기준선에서 변경
기간: 기준선, 36주차
미국 흉부 학회/유럽 호흡기 학회(ATS/ERS) 지침에 따라 침습적 환기 지원이 필요하지 않거나 기관절개술을 받은 참가자에게 다음 폐활량계 검사를 실시했습니다: 강제 폐활량(FVC), 1초간 강제 호기량( FEV1), 1분 내 최대 자발적 환기(MVV1). 침습적 환기는 기관내관을 사용하여 적용되는 모든 형태의 환기 지원으로 정의됩니다.
기준선, 36주차
신장 및 체중에 대한 성장 속도의 36주차 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 36주차
성장 속도(남성은 18세 이하, 여성은 15세 이하)는 인체측정치로부터 계산하고 가능한 경우 전처리 성장 속도와 비교했습니다. Z-점수 및 백분위수는 질병 통제 센터(CDC) 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 36주차
36주차 기준선에서 어깨 가동 범위의 변화(고니어메트리)
기간: 기준선, 36주차
굴곡과 신전 모두에서 최대 수동 어깨 가동 범위는 고니오미터를 사용하여 도 단위로 측정됩니다.
기준선, 36주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 수석 연구원: Simon Jones, MD, Univeristy of Manchester

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 14일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 12월 12일

마지막으로 확인됨

2018년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX003-CL201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

점액다당류증 유형 7에 대한 임상 시험

UX003에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다