筋萎縮性側索硬化症患者におけるアクタールの安全性と忍容性を調査する研究
2016年11月8日 更新者：Mallinckrodt
この 8 週間の無作為化非盲検評価では、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における Acthar の将来の研究のための用量選択を知らせるために、Actar の 4 つの異なる投薬レジメンの急性安全性と忍容性を調べます。 この研究では、将来の研究の設計に役立つ探索的エンドポイントとして、ALSFRS-R 合計スコアの平均変化率も調査します。
この研究には最大 40 人の患者が登録され、オプションの 28 週間の非盲検延長期間に加えて、3 週間の治療漸減および 1 週間のフォローアップ期間が含まれます。 8 週の終了後、その時点で安全で忍容性があると見なされる治療群に登録された患者は、非盲検延長期間に進むことができます。 研究に登録されたすべての患者に対して、3 週間の治療漸減とフォローアップ訪問が計画されており、患者がオプションの非盲検延長期間を継続する場合は、8 週目または 36 週目から開始されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Questcor Investigational Site
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- Questcor Investigational Site
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- Questcor Investigational Site
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Questcor Investigational Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Questcor Investigational Site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Questcor Investigational Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Questcor Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Questcor Investigational Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Questcor Investigational Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Questcor Investigational Site
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Questcor Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Questcor Investigational Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Questcor Investigational Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
- Questcor Investigational Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Questcor Investigational Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Questcor Investigational Site
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Questcor Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントを提供できる。
- 臨床的に確定された ALS、臨床的に可能性が高い検査室でサポートされた ALS、臨床的に可能性が高い ALS、または改訂された El Escorial 基準に基づく臨床的に可能性がある ALS の診断。
- -症状の発症から3年以内のALS患者。 症状の発症は、最初の筋力低下または構音障害の日付として定義されます。
- -直立遅い肺活量（SVC）が予測の60％以上。
- リルゾールおよび/または Nuedexta® を服用している場合は、スクリーニング前に安定したレジメンが 30 日以上必要です。
- -医学的に（独立して、または介護者の支援を受けて）、研究薬の皮下（SC）注射および併用薬の制限への順守を含む研究手順を順守できる。
除外基準:
- ALSの診断を混乱させたり曖昧にしたりする可能性のある運動ニューロン機能不全との関連があることが知られている病状。
- -気管切開、横隔膜ペーシング、またはALS関連の呼吸機能障害（予測される肺活量の60％未満、夜間の酸素飽和度低下、および/または夜間の低換気）の治療のための任意のタイプの補助換気（バイレベル気道陽圧など）の継続的な必要性。 その他の理由で人工呼吸器を使用している患者には、メディカル モニターの承認が必要です。 （酸素補給は可能です）。
- 主要な精神障害の記録された診断または証拠。
- -臨床的に明らかな認知障害および/または行動障害 治験責任医師の意見では、研究手順に従う患者の能力を損なう。
治療法および/または投薬:
- -アクタールまたは他のブタタンパク質製品に対する以前の過敏症の病歴。
- -慢性の全身性コルチコステロイドの使用、20 mgを超えるプレドニゾンまたは同等の全身性コルチコステロイドとして定義されます 無作為化前の6か月以内に4週間以上連続して服用。 局所、吸入、または関節内コルチコステロイドは許可されています。
- -研究に登録されたら、生または生弱毒化ワクチンによる計画された治療。
- -スクリーニング前の30日以内の別の治療（薬物またはデバイス）調査研究への参加。
- 1型または2型糖尿病、または現在血糖降下薬を服用している患者。
Acthar 処方情報、付録 D セクション 4 による禁忌：強皮症、骨粗鬆症、全身性真菌感染症、単純眼ヘルペス、最近の手術、消化性潰瘍の病歴または存在、うっ血性心不全、制御不能な高血圧、原発性副腎皮質機能不全、または副腎皮質機能亢進.
- この研究の目的のために、骨粗鬆症は、骨デンシトメトリー（DXA）で腰椎および/または大腿骨頸部のTスコア≤-2.5の病歴、または薬物療法を必要とする骨粗鬆症、または非外傷性の低影響の病歴として定義されます股関節または脊椎骨折、または患者が骨粗鬆症の病歴を報告した。
- この研究の目的のために、消化性潰瘍の病歴は、スクリーニング前の≤6か月と定義されています。
- この研究の目的のために、制御されていない高血圧は、スクリーニング期間中に少なくとも 5 分間隔で 3 回以上の座位測定値で平均収縮期血圧 ≥ 140 mmHg および拡張期血圧 ≥ 90 mmHg として定義されます。
- この研究の目的のために、うっ血性心不全はニューヨーク心臓協会の機能分類 III-IV と定義されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Acthar 80 U (1.0 mL) SC 週 2 回
Acthar (レポジトリ コルチコトロピン注射) 80 U (1.0 mL) SC 週 2 回
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Acthar は SC を週 2 回 (80 U または 56 U) または毎日 (24 U または 16 U) 8 週間与えられる
他の名前：
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実験的：Acthar 24 U (0.3 mL) SC 毎日
Acthar (レポジトリ コルチコトロピン注射) 24 U (0.3 mL) SC 毎日
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Acthar は SC を週 2 回 (80 U または 56 U) または毎日 (24 U または 16 U) 8 週間与えられる
他の名前：
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実験的：Acthar 56 U (0.7 mL) SC 週 2 回
Acthar (レポジトリ コルチコトロピン注射) 56 U (0.7 mL) SC 週 2 回
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Acthar は SC を週 2 回 (80 U または 56 U) または毎日 (24 U または 16 U) 8 週間与えられる
他の名前：
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実験的：Acthar 16 U (0.2 mL) SC 毎日
Acthar (レポジトリ コルチコトロピン注射) 16 U (0.2 mL) SC 毎日
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Acthar は SC を週 2 回 (80 U または 56 U) または毎日 (24 U または 16 U) 8 週間与えられる
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治験薬の中止を必要とした、または併用薬で制御できなかった有害事象（AE）のある被験者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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8週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治験薬の中止を必要とした有害事象のある被験者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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8週目までのベースライン
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併用薬で制御できなかった有害事象のある被験者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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8週目までのベースライン
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治療下で自殺傾向にある被験者の割合
時間枠：36週目までのベースライン
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36週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年7月1日
一次修了 (実際)
2014年11月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月19日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2017年1月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月8日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QSC01-ALS-01
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