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Um estudo para explorar a segurança e tolerabilidade do Acthar em pacientes com esclerose lateral amiotrófica

8 de novembro de 2016 atualizado por: Mallinckrodt

Esta avaliação aberta e randomizada de 8 semanas examinará a segurança aguda e a tolerabilidade de 4 regimes de dosagem diferentes de Acthar para informar a seleção de dose para estudos futuros de Acthar em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS). O estudo também investigará a taxa média de mudança na pontuação total da ALSFRS-R como um ponto final exploratório para ajudar a projetar estudos futuros.

Este estudo incluirá até 40 pacientes e incluirá um período opcional de extensão aberta de 28 semanas, mais uma redução gradual do tratamento de 3 semanas e um período de acompanhamento de 1 semana. Após a conclusão da semana 8, os pacientes inscritos em um grupo de tratamento considerado seguro e tolerável naquele momento têm a opção de continuar no período de extensão aberto. Uma redução gradual do tratamento de 3 semanas e uma visita de acompanhamento estão planejadas para todos os pacientes incluídos no estudo, começando na semana 8 ou na semana 36 se um paciente continuar no período de extensão aberto opcional.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

43

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Questcor Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de fornecer consentimento informado.
  • Diagnóstico de ELA clinicamente definida, ELA clinicamente provável com suporte laboratorial, ELA clinicamente provável ou ELA clinicamente possível com base nos critérios revisados ​​do El Escorial.
  • Pacientes com ELA ≤ 3 anos desde o início dos sintomas. O início dos sintomas é definido como a data da primeira fraqueza muscular ou disartria.
  • Capacidade vital lenta (CVL) em pé ≥ 60% do previsto.
  • Se estiver tomando riluzol e/ou Nuedexta®, é necessário regime estável por ≥ 30 dias antes da triagem.
  • Medicamente (independente ou com assistência de cuidador) capaz de cumprir os procedimentos do estudo, incluindo injeções subcutâneas (SC) da medicação do estudo e adesão às restrições concomitantes de medicação.

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição médica conhecida por ter uma associação com disfunção do neurônio motor que possa confundir ou obscurecer o diagnóstico de ELA.
  • Traqueostomia, estimulação do diafragma ou necessidade contínua de ventilação assistida de qualquer tipo (por exemplo, pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis) para tratamento de disfunção respiratória relacionada à ELA (capacidade vital < 60% do previsto, dessaturação noturna e/ou hipoventilação noturna). Pacientes em ventilação assistida por outros motivos requerem aprovação do Monitor Médico. (Oxigênio suplementar é aceitável).
  • Diagnóstico registrado ou evidência de transtorno psiquiátrico maior.
  • Comprometimento cognitivo e/ou comportamental clinicamente evidente que, na opinião do investigador, prejudicaria a capacidade do paciente de cumprir os procedimentos do estudo.

  • Terapias e/ou Medicamentos:

    1. História de sensibilidade prévia ao Acthar ou outros produtos de proteína suína.
    2. Uso crônico de corticosteroide sistêmico, definido como > 20 mg de prednisona ou corticosteroide sistêmico equivalente tomado por mais de 4 semanas consecutivas em 6 meses antes da randomização. Corticosteroides tópicos, inalatórios ou intra-articulares são permitidos.
    3. Tratamento planejado com vacinas vivas ou vivas atenuadas uma vez inscrito no estudo.
  • Participação em outro estudo investigativo terapêutico (medicamento ou dispositivo) dentro de 30 dias antes da triagem.
  • Diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2, ou pacientes em uso de medicamentos hipoglicemiantes.

  • Contraindicação de acordo com as informações de prescrição do Acthar, Apêndice D, Seção 4: esclerodermia, osteoporose, infecções fúngicas sistêmicas, herpes simples ocular, cirurgia recente, história ou presença de úlcera péptica, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada, insuficiência adrenocortical primária ou hiperfunção adrenal cortical .

    1. Para os propósitos deste estudo, a osteoporose é definida como história de coluna lombar e/ou escore T do colo do fêmur ≤ -2,5 na densitometria óssea (DXA), OU osteoporose que requer terapia farmacológica, OU história de traumatismo de baixo impacto não traumático fratura de quadril ou vertebral, OU paciente relatou história de osteoporose.
    2. Para os fins deste estudo, a história de úlcera péptica é definida como ≤ 6 meses antes da triagem.
    3. Para os propósitos deste estudo, hipertensão não controlada é definida como pressão arterial sistólica média ≥ 140 mmHg e pressão arterial diastólica ≥ 90 mmHg em ≥ 3 leituras sentadas feitas com pelo menos 5 minutos de intervalo durante o período de triagem.
    4. Para os propósitos deste estudo, insuficiência cardíaca congestiva é definida como classe funcional III-IV da New York Heart Association.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Acthar 80 U (1,0 mL) SC duas vezes por semana
Acthar (Injeção de Corticotropina de Repositório) 80 U (1,0 mL) SC duas vezes por semana
Medicamento: Injeção de corticotropina repositora
Acthar administrado SC duas vezes por semana (80 U ou 56 U) ou diariamente (24 U ou 16 U) por 8 semanas
Outros nomes:
  • ACTH
  • Acthar
  • Gel de ACTH
  • H.P. Acthar gel
Experimental: Acthar 24 U (0,3 mL) SC diariamente
Acthar (Injeção de Corticotropina de Repositório) 24 U (0,3 mL) SC diariamente
Medicamento: Injeção de corticotropina repositora
Acthar administrado SC duas vezes por semana (80 U ou 56 U) ou diariamente (24 U ou 16 U) por 8 semanas
Outros nomes:
  • ACTH
  • Acthar
  • Gel de ACTH
  • H.P. Acthar gel
Experimental: Acthar 56 U (0,7 mL) SC duas vezes por semana
Acthar (Injeção de Corticotropina de Repositório) 56 U (0,7 mL) SC duas vezes por semana
Medicamento: Injeção de corticotropina repositora
Acthar administrado SC duas vezes por semana (80 U ou 56 U) ou diariamente (24 U ou 16 U) por 8 semanas
Outros nomes:
  • ACTH
  • Acthar
  • Gel de ACTH
  • H.P. Acthar gel
Experimental: Acthar 16 U (0,2 mL) SC diariamente
Acthar (Injeção de Corticotropina de Repositório) 16 U (0,2 mL) SC diariamente
Medicamento: Injeção de corticotropina repositora
Acthar administrado SC duas vezes por semana (80 U ou 56 U) ou diariamente (24 U ou 16 U) por 8 semanas
Outros nomes:
  • ACTH
  • Acthar
  • Gel de ACTH
  • H.P. Acthar gel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos com eventos adversos (EAs) que exigiram a descontinuação do medicamento do estudo ou não puderam ser controlados com medicação concomitante
Prazo: Linha de base para a semana 8
Linha de base para a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos com eventos adversos que exigiram a descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Linha de base para a semana 8
Linha de base para a semana 8
Proporção de indivíduos com eventos adversos que não puderam ser controlados pela medicação concomitante
Prazo: Linha de base para a semana 8
Linha de base para a semana 8
Proporção de Sujeitos com Tratamento Suicídio Emergente
Prazo: Linha de base até a semana 36
Linha de base até a semana 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Mallinckrodt

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de julho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

24 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de novembro de 2016

Última verificação

1 de novembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • QSC01-ALS-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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