Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k prozkoumání bezpečnosti a snášenlivosti Actharu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

8. listopadu 2016 aktualizováno: Mallinckrodt

Toto 8týdenní randomizované, otevřené hodnocení bude zkoumat akutní bezpečnost a snášenlivost 4 různých dávkovacích režimů přípravku Acthar, aby poskytlo informace o výběru dávky pro budoucí studie přípravku Acthar u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Studie bude také zkoumat průměrnou rychlost změny v celkovém skóre ALSFRS-R jako průzkumný cílový bod, který pomůže navrhnout budoucí studie.

Do této studie bude zařazeno až 40 pacientů a bude zahrnovat volitelnou 28týdenní otevřenou prodlouženou dobu plus 3týdenní postupné snižování léčby a 1týdenní období sledování. Po dokončení 8. týdne mají pacienti zařazení do léčebné skupiny, která je v té době považována za bezpečnou a tolerovatelnou, možnost pokračovat v otevřeném prodlouženém období. Pro všechny pacienty zařazené do studie je plánováno 3týdenní snižování léčby a následná návštěva, počínaje buď v týdnu 8, nebo v týdnu 36, pokud pacient pokračuje do volitelného otevřeného prodlouženého období.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Questcor Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
  • Diagnostika klinicky definitivní ALS, klinicky pravděpodobné laboratorně podporované ALS, klinicky pravděpodobné ALS nebo klinicky možné ALS na základě revidovaných kritérií El Escorial.
  • Pacienti s ALS ≤ 3 roky od nástupu příznaků. Nástup příznaku je definován jako datum první svalové slabosti nebo dysartrie.
  • Vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 60 % předpokládané hodnoty.
  • Pokud užíváte riluzol a/nebo Nuedexta®, je vyžadován stabilní režim po dobu ≥ 30 dnů před screeningem.
  • Zdravotně (buď nezávisle nebo s pomocí pečovatele) schopni vyhovět studijním postupům, včetně subkutánních (SC) injekcí studované medikace a dodržovat omezení souběžné medikace.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav, o kterém je známo, že má souvislost s dysfunkcí motorických neuronů, která by mohla zmást nebo zatemnit diagnózu ALS.
  • Tracheostomie, brániční stimulace nebo trvalá potřeba asistované ventilace jakéhokoli typu (např. dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách) pro léčbu respirační dysfunkce související s ALS (vitální kapacita < 60 % předpokládané, noční desaturace a/nebo noční hypoventilace). Pacienti na asistované ventilaci z jiných důvodů vyžadují souhlas od Medical Monitor. (Přídavný kyslík je přijatelný).
  • Zaznamenaná diagnóza nebo důkaz závažné psychiatrické poruchy.
  • Klinicky evidentní kognitivní a/nebo behaviorální poškození, které by podle názoru výzkumníka narušilo schopnost pacienta dodržovat postupy studie.

  • Terapie a/nebo léky:

    1. Anamnéza předchozí citlivosti na Acthar nebo jiné prasečí proteinové produkty.
    2. Chronické užívání systémových kortikosteroidů, definované jako > 20 mg prednisonu nebo ekvivalentního systémového kortikosteroidu užívané déle než 4 po sobě jdoucí týdny během 6 měsíců před randomizací. Lokální, inhalační nebo intraartikulární kortikosteroidy jsou povoleny.
    3. Plánovaná léčba živými nebo živými atenuovanými vakcínami po zařazení do studie.
  • Účast v jiné terapeutické studii (léčivo nebo zařízení) během 30 dnů před screeningem.
  • Diabetes mellitus 1. nebo 2. typu nebo pacienti, kteří v současné době užívají hypoglykemické léky.

  • Kontraindikace podle informací o předepisování Acthar, Příloha D, oddíl 4: sklerodermie, osteoporóza, systémové plísňové infekce, oční herpes simplex, nedávná operace, anamnéza nebo přítomnost peptického vředu, městnavé srdeční selhání, nekontrolovaná hypertenze, primární adrenokortikální insuficience nebo hyperfunkce kůry nadledvin .

    1. Pro účely této studie je osteoporóza definována jako anamnéza T-skóre bederní páteře a/nebo krčku stehenní kosti ≤ -2,5 na kostní denzitometrii (DXA), NEBO osteoporóza vyžadující farmakologickou léčbu, NEBO anamnéza netraumatického nízkého dopadu zlomenina kyčle nebo obratle, NEBO pacient udával v anamnéze osteoporózu.
    2. Pro účely této studie je peptický vřed v anamnéze definován jako ≤ 6 měsíců před screeningem.
    3. Pro účely této studie je nekontrolovaná hypertenze definována jako průměrný systolický krevní tlak ≥ 140 mmHg a diastolický krevní tlak ≥ 90 mmHg na ≥ 3 odečtech v sedě odebraných s odstupem alespoň 5 minut během období screeningu.
    4. Pro účely této studie je městnavé srdeční selhání definováno jako funkční třída III-IV podle New York Heart Association.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acthar 80 U (1,0 ml) SC dvakrát týdně
Acthar (injekce kortikotropinu z úložiště) 80 U (1,0 ml) SC dvakrát týdně
Lék: Injekce kortikotropinu z úložiště
Acthar podávaný SC dvakrát týdně (80 U nebo 56 U) nebo denně (24 U nebo 16 U) po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Experimentální: Acthar 24 U (0,3 ml) SC denně
Acthar (Injekce kortikotropinu z úložiště) 24 U (0,3 ml) SC denně
Lék: Injekce kortikotropinu z úložiště
Acthar podávaný SC dvakrát týdně (80 U nebo 56 U) nebo denně (24 U nebo 16 U) po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Experimentální: Acthar 56 U (0,7 ml) SC dvakrát týdně
Acthar (injekce kortikotropinu z úložiště) 56 U (0,7 ml) SC dvakrát týdně
Lék: Injekce kortikotropinu z úložiště
Acthar podávaný SC dvakrát týdně (80 U nebo 56 U) nebo denně (24 U nebo 16 U) po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Experimentální: Acthar 16 U (0,2 ml) SC denně
Acthar (Injekce kortikotropinu z úložiště) 16 U (0,2 ml) SC denně
Lék: Injekce kortikotropinu z úložiště
Acthar podávaný SC dvakrát týdně (80 U nebo 56 U) nebo denně (24 U nebo 16 U) po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů s nežádoucími příhodami (AE), které vyžadovaly vysazení studovaného léku nebo nemohly být kontrolovány souběžnou medikací
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
Výchozí stav do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů s nežádoucími příhodami, které vyžadovaly přerušení léčby
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
Výchozí stav do týdne 8
Podíl subjektů s nežádoucími účinky, které nebylo možné ovlivnit souběžnou medikací
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
Výchozí stav do týdne 8
Podíl subjektů s léčením urgentní sebevraždy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Výchozí stav do týdne 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mallinckrodt

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QSC01-ALS-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce kortikotropinu z úložiště

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit