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Une étude pour explorer l'innocuité et la tolérabilité d'Acthar chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

8 novembre 2016 mis à jour par: Mallinckrodt

Cette évaluation ouverte randomisée de 8 semaines examinera l'innocuité aiguë et la tolérabilité de 4 schémas posologiques différents d'Acthar afin d'éclairer la sélection de la dose pour les futures études d'Acthar chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude examinera également le taux moyen de changement du score total ALSFRS-R en tant que critère d'évaluation exploratoire pour aider à concevoir de futures études.

Cette étude recrutera jusqu'à 40 patients et comprendra une période d'extension facultative de 28 semaines en ouvert, plus une réduction progressive du traitement de 3 semaines et une période de suivi d'une semaine. Après la fin de la semaine 8, les patients inscrits dans un groupe de traitement considéré comme sûr et tolérable à ce moment-là ont la possibilité de poursuivre la période de prolongation en ouvert. Une réduction progressive du traitement de 3 semaines et une visite de suivi sont prévues pour tous les patients inclus dans l'étude, en commençant soit à la semaine 8, soit à la semaine 36 si un patient poursuit la période d'extension facultative en ouvert.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

43

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Questcor Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de fournir un consentement éclairé.
  • Diagnostic de SLA cliniquement définie, de SLA cliniquement probable soutenue par un laboratoire, de SLA cliniquement probable ou de SLA cliniquement possible sur la base des critères révisés d'El Escorial.
  • Patients atteints de SLA ≤ 3 ans depuis l'apparition des symptômes. L'apparition des symptômes est définie comme la date de la première faiblesse musculaire ou dysarthrie.
  • Capacité vitale lente verticale (SVC) ≥ 60 % de la valeur prévue.
  • Si vous prenez du riluzole et/ou Nuedexta®, un régime stable est requis pendant ≥ 30 jours avant le dépistage.
  • Médicalement (de manière indépendante ou avec l'aide d'un soignant) capable de se conformer aux procédures de l'étude, y compris les injections sous-cutanées (SC) du médicament à l'étude et le respect des restrictions de médication concomitantes.

Critère d'exclusion:

  • Toute condition médicale connue pour avoir une association avec un dysfonctionnement des motoneurones qui pourrait confondre ou obscurcir le diagnostic de la SLA.
  • Trachéotomie, stimulation du diaphragme ou besoin continu de ventilation assistée de tout type (par exemple, pression positive à deux niveaux) pour le traitement d'un dysfonctionnement respiratoire lié à la SLA (capacité vitale < 60 % prévue, désaturation nocturne et/ou hypoventilation nocturne). Les patients sous ventilation assistée pour d'autres raisons nécessitent l'approbation du moniteur médical. (L'oxygène supplémentaire est acceptable).
  • Diagnostic enregistré ou preuve d'un trouble psychiatrique majeur.
  • Déficience cognitive et/ou comportementale cliniquement évidente qui, de l'avis de l'investigateur, nuirait à la capacité du patient à se conformer aux procédures de l'étude.

  • Thérapies et/ou médicaments :

    1. Antécédents de sensibilité à Acthar ou à d'autres produits à base de protéines porcines.
    2. Utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques, définie comme > 20 mg de prednisone ou d'un corticostéroïde systémique équivalent pris pendant plus de 4 semaines consécutives dans les 6 mois précédant la randomisation. Les corticostéroïdes topiques, inhalés ou intra-articulaires sont autorisés.
    3. Traitement prévu avec des vaccins vivants ou vivants atténués une fois inscrit à l'étude.
  • Participation à une autre étude expérimentale thérapeutique (médicament ou dispositif) dans les 30 jours précédant le dépistage.
  • Diabète sucré de type 1 ou de type 2, ou patients prenant actuellement des médicaments hypoglycémiants.

  • Contre-indications selon l'Acthar, annexe D, section 4 : sclérodermie, ostéoporose, infections fongiques systémiques, herpès simplex oculaire, chirurgie récente, antécédents ou présence d'ulcère peptique, insuffisance cardiaque congestive, hypertension non contrôlée, insuffisance corticosurrénale primaire ou hyperfonction corticosurrénalienne .

    1. Pour les besoins de cette étude, l'ostéoporose est définie comme un antécédent de score T du rachis lombaire et/ou du col fémoral ≤ -2,5 à l'ostéodensitométrie (DXA), OU une ostéoporose nécessitant un traitement pharmacologique, OU un antécédent d'atteinte non traumatique à faible impact fracture de la hanche ou vertébrale, OU le patient a signalé des antécédents d'ostéoporose.
    2. Aux fins de cette étude, les antécédents d'ulcère peptique sont définis comme ≤ 6 mois avant le dépistage.
    3. Aux fins de cette étude, l'hypertension non contrôlée est définie comme une pression artérielle systolique moyenne ≥ 140 mmHg et une pression artérielle diastolique ≥ 90 mmHg sur ≥ 3 lectures assises prises à au moins 5 minutes d'intervalle pendant la période de dépistage.
    4. Aux fins de cette étude, l'insuffisance cardiaque congestive est définie comme la classe fonctionnelle III-IV de la New York Heart Association.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Acthar 80 U (1,0 mL) SC deux fois par semaine
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 80 U (1,0 mL) SC deux fois par semaine
Médicament: Injection de corticotropine référentiel
Acthar administré par voie SC deux fois par semaine (80 U ou 56 U) ou quotidiennement (24 U ou 16 U) pendant 8 semaines
Autres noms:
  • ACTH
  • Actaire
  • Gel d'ACTH
  • HP Gel Acthare
Expérimental: Acthar 24 U (0,3 mL) SC par jour
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 24 U (0,3 mL) SC par jour
Médicament: Injection de corticotropine référentiel
Acthar administré par voie SC deux fois par semaine (80 U ou 56 U) ou quotidiennement (24 U ou 16 U) pendant 8 semaines
Autres noms:
  • ACTH
  • Actaire
  • Gel d'ACTH
  • HP Gel Acthare
Expérimental: Acthar 56 U (0,7 mL) SC deux fois par semaine
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 56 U (0,7 mL) SC deux fois par semaine
Médicament: Injection de corticotropine référentiel
Acthar administré par voie SC deux fois par semaine (80 U ou 56 U) ou quotidiennement (24 U ou 16 U) pendant 8 semaines
Autres noms:
  • ACTH
  • Actaire
  • Gel d'ACTH
  • HP Gel Acthare
Expérimental: Acthar 16 U (0,2 mL) SC par jour
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 16 U (0,2 mL) SC par jour
Médicament: Injection de corticotropine référentiel
Acthar administré par voie SC deux fois par semaine (80 U ou 56 U) ou quotidiennement (24 U ou 16 U) pendant 8 semaines
Autres noms:
  • ACTH
  • Actaire
  • Gel d'ACTH
  • HP Gel Acthare

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets présentant des événements indésirables (EI) ayant nécessité l'arrêt du médicament à l'étude ou n'ayant pas pu être contrôlés par un médicament concomitant
Délai: Base de référence à la semaine 8
Base de référence à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets présentant des événements indésirables ayant nécessité l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Base de référence à la semaine 8
Base de référence à la semaine 8
Proportion de sujets présentant des événements indésirables qui n'ont pas pu être contrôlés par des médicaments concomitants
Délai: Base de référence à la semaine 8
Base de référence à la semaine 8
Proportion de sujets ayant suivi un traitement Suicidalité émergente
Délai: Du départ à la semaine 36
Du départ à la semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mallinckrodt

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juillet 2013

Première publication (Estimation)

24 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 janvier 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QSC01-ALS-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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