Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van Acthar te onderzoeken bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

8 november 2016 bijgewerkt door: Mallinckrodt

Deze gerandomiseerde, open-label evaluatie van 8 weken zal de acute veiligheid en verdraagbaarheid van 4 verschillende doseringsregimes van Acthar onderzoeken om de dosiskeuze voor toekomstige studies van Acthar bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te informeren. De studie zal ook de gemiddelde veranderingssnelheid in de ALSFRS-R-totaalscore onderzoeken als verkennend eindpunt om toekomstige studies te helpen ontwerpen.

Deze studie zal maximaal 40 patiënten inschrijven en omvat een optionele open-label verlengingsperiode van 28 weken plus een afbouwperiode van 3 weken en een follow-upperiode van 1 week. Na voltooiing van week 8 hebben patiënten die zijn ingeschreven in een behandelingsgroep die op dat moment als veilig en verdraagbaar wordt beschouwd, de mogelijkheid om door te gaan in de open-label verlengingsperiode. Een behandelingsafbouw van 3 weken en een vervolgbezoek zijn gepland voor alle patiënten die deelnemen aan het onderzoek, te beginnen in week 8 of in week 36 als een patiënt doorgaat in de optionele open-label verlengingsperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Questcor Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Diagnose van klinisch definitieve ALS, klinisch waarschijnlijke door laboratorium ondersteunde ALS, klinisch waarschijnlijke ALS of klinisch mogelijke ALS op basis van de herziene El Escorial-criteria.
  • Patiënten met ALS ≤ 3 jaar sinds het begin van de symptomen. Het begin van de symptomen wordt gedefinieerd als de datum van de eerste spierzwakte of dysartrie.
  • Upright slow vital capacity (SVC) ≥ 60% van voorspeld.
  • Als u riluzol en/of Nuedexta® gebruikt, is een stabiel regime vereist gedurende ≥ 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Medisch (zelfstandig of met hulp van een verzorger) in staat om de onderzoeksprocedures na te leven, inclusief subcutane (SC) injecties van onderzoeksmedicatie en het naleven van gelijktijdige medicatiebeperkingen.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke medische aandoening waarvan bekend is dat deze verband houdt met disfunctie van motorneuronen die de diagnose ALS kan verwarren of verdoezelen.
  • Tracheostomie, diafragmastimulatie of aanhoudende behoefte aan geassisteerde beademing van welk type dan ook (bijv. bilevel positieve luchtwegdruk) voor de behandeling van ALS-gerelateerde ademhalingsdisfunctie (vitale capaciteit van < 60% voorspeld, nachtelijke desaturatie en/of nachtelijke hypoventilatie). Patiënten die om andere redenen geassisteerde beademing krijgen, hebben goedkeuring van de medische monitor nodig. (Extra zuurstof is acceptabel).
  • Geregistreerde diagnose of bewijs van een ernstige psychiatrische stoornis.
  • Klinisch duidelijke cognitieve en/of gedragsstoornis die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de patiënt om de onderzoeksprocedures na te leven, zou aantasten.

  • Therapieën en/of medicijnen:

    1. Geschiedenis van eerdere gevoeligheid voor Acthar of andere varkenseiwitproducten.
    2. Chronisch gebruik van systemische corticosteroïden, gedefinieerd als > 20 mg prednison of gelijkwaardig systemisch corticosteroïd ingenomen gedurende meer dan 4 opeenvolgende weken binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie. Topische, inhalatie- of intra-articulaire corticosteroïden zijn toegestaan.
    3. Geplande behandeling met levende of levende verzwakte vaccins na inschrijving in het onderzoek.
  • Deelname aan een ander therapeutisch (geneesmiddel of apparaat) onderzoeksonderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Diabetes mellitus type 1 of type 2, of patiënten die momenteel hypoglycemische medicatie gebruiken.

  • Contra-indicatie volgens Acthar-voorschrijfinformatie, bijlage D, sectie 4: sclerodermie, osteoporose, systemische schimmelinfecties, oculaire herpes simplex, recente operatie, voorgeschiedenis van of de aanwezigheid van een maagzweer, congestief hartfalen, ongecontroleerde hypertensie, primaire bijnierschorsinsufficiëntie of bijnierschorshyperfunctie .

    1. Voor de doeleinden van deze studie wordt osteoporose gedefinieerd als een voorgeschiedenis van een lumbale wervelkolom en/of dijbeenhals T-score ≤ -2,5 op botdensitometrie (DXA), OF osteoporose die farmacologische therapie vereist, OF een voorgeschiedenis van niet-traumatische lage impact heup- of wervelfractuur, OF patiënt meldde voorgeschiedenis van osteoporose.
    2. Voor de doeleinden van deze studie wordt de geschiedenis van een maagzweer gedefinieerd als ≤ 6 maanden voorafgaand aan de screening.
    3. Voor de doeleinden van deze studie wordt ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als gemiddelde systolische bloeddruk ≥ 140 mmHg en diastolische bloeddruk ≥ 90 mmHg bij ≥ 3 zittende metingen met een tussenpoos van ten minste 5 minuten tijdens de screeningperiode.
    4. Voor de doeleinden van deze studie wordt congestief hartfalen gedefinieerd als New York Heart Association Functional Class III-IV.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Acthar 80 U (1,0 ml) SC tweemaal per week
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 80 U (1,0 ml) SC tweemaal per week
Geneesmiddel: Bewaarplaats corticotropine-injectie
HP Acthar tweemaal per week (80 E of 56 E) of dagelijks (24 E of 16 E) gedurende 8 weken s.c. toegediend
Andere namen:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH-gel
  • HP Acthar Gel
Experimenteel: Acthar 24 U (0,3 ml) SC dagelijks
Acthar (Repository Corticotropine-injectie) 24 U (0,3 ml) SC dagelijks
Geneesmiddel: Bewaarplaats corticotropine-injectie
HP Acthar tweemaal per week (80 E of 56 E) of dagelijks (24 E of 16 E) gedurende 8 weken s.c. toegediend
Andere namen:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH-gel
  • HP Acthar Gel
Experimenteel: Acthar 56 E (0,7 ml) SC tweemaal per week
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 56 U (0,7 ml) SC tweemaal per week
Geneesmiddel: Bewaarplaats corticotropine-injectie
HP Acthar tweemaal per week (80 E of 56 E) of dagelijks (24 E of 16 E) gedurende 8 weken s.c. toegediend
Andere namen:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH-gel
  • HP Acthar Gel
Experimenteel: Acthar 16 U (0,2 ml) SC dagelijks
Acthar (Repository Corticotropine-injectie) 16 U (0,2 ml) SC dagelijks
Geneesmiddel: Bewaarplaats corticotropine-injectie
HP Acthar tweemaal per week (80 E of 56 E) of dagelijks (24 E of 16 E) gedurende 8 weken s.c. toegediend
Andere namen:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH-gel
  • HP Acthar Gel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met bijwerkingen waarvoor stopzetting van het studiegeneesmiddel nodig was of die niet onder controle konden worden gehouden met gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
Basislijn tot week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met bijwerkingen waarvoor stopzetting van het studiegeneesmiddel nodig was
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
Basislijn tot week 8
Percentage proefpersonen met bijwerkingen die niet onder controle konden worden gehouden door gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
Basislijn tot week 8
Percentage proefpersonen met behandeling Opkomende suïcidaliteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 36
Basislijn tot week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QSC01-ALS-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren