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Un estudio para explorar la seguridad y tolerabilidad de Acthar en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

8 de noviembre de 2016 actualizado por: Mallinckrodt

Esta evaluación abierta y aleatoria de 8 semanas examinará la seguridad aguda y la tolerabilidad de 4 regímenes de dosificación diferentes de Acthar para informar la selección de dosis para futuros estudios de Acthar en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio también investigará la tasa media de cambio en la puntuación total de ALSFRS-R como criterio de valoración exploratorio para ayudar a diseñar estudios futuros.

Este estudio incluirá hasta 40 pacientes e incluirá un período de extensión abierto opcional de 28 semanas más una reducción del tratamiento de 3 semanas y un período de seguimiento de 1 semana. Después de completar la semana 8, los pacientes inscritos en un grupo de tratamiento que se considere seguro y tolerable en ese momento tienen la opción de continuar con el período de extensión de etiqueta abierta. Se planea una reducción gradual del tratamiento de 3 semanas y una visita de seguimiento para todos los pacientes inscritos en el estudio, comenzando en la Semana 8 o en la Semana 36 si un paciente continúa en el período de extensión abierto opcional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

43

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Questcor Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de proporcionar consentimiento informado.
  • Diagnóstico de ELA clínicamente definida, ELA clínicamente probable respaldada por laboratorio, ELA clínicamente probable o ELA clínicamente posible según los criterios revisados ​​de El Escorial.
  • Pacientes con ELA ≤ 3 años desde el inicio de los síntomas. El inicio de los síntomas se define como la fecha de la primera debilidad muscular o disartria.
  • Capacidad vital lenta (SVC) en posición vertical ≥ 60 % de lo previsto.
  • Si toma riluzol y/o Nuedexta®, se requiere un régimen estable durante ≥ 30 días antes de la selección.
  • Médicamente (ya sea de forma independiente o con la asistencia de un cuidador) capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, incluidas las inyecciones subcutáneas (SC) de la medicación del estudio y el cumplimiento de las restricciones de medicación concomitante.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición médica conocida por tener una asociación con la disfunción de la neurona motora que podría confundir u oscurecer el diagnóstico de ELA.
  • Traqueotomía, marcapasos diafragmático o necesidad constante de ventilación asistida de cualquier tipo (p. ej., presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles) para el tratamiento de la disfunción respiratoria relacionada con la ELA (capacidad vital de <60 % prevista, desaturación nocturna y/o hipoventilación nocturna). Los pacientes con ventilación asistida por otros motivos requieren la aprobación del Monitor Médico. (Oxigeno suplementario es aceptable).
  • Diagnóstico registrado o evidencia de trastorno psiquiátrico mayor.
  • Deterioro cognitivo y/o conductual clínicamente evidente que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Terapias y/o Medicamentos:

    1. Antecedentes de sensibilidad previa a Acthar u otros productos proteicos porcinos.
    2. Uso crónico de corticosteroides sistémicos, definido como > 20 mg de prednisona o corticosteroides sistémicos equivalentes tomados durante más de 4 semanas consecutivas dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización. Se permiten los corticosteroides tópicos, inhalados o intraarticulares.
    3. Tratamiento planificado con vacunas vivas o atenuadas una vez inscrito en el estudio.
  • Participación en otro estudio de investigación terapéutico (fármaco o dispositivo) dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2, o pacientes que actualmente toman medicamentos hipoglucemiantes.
  • Contraindicaciones según la información de prescripción de Acthar, Apéndice D Sección 4: esclerodermia, osteoporosis, infecciones fúngicas sistémicas, herpes simple ocular, cirugía reciente, antecedentes o presencia de úlcera péptica, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada, insuficiencia adrenocortical primaria o hiperfunción de la corteza suprarrenal .

    1. A los efectos de este estudio, la osteoporosis se define como un historial de columna lumbar y/o cuello femoral con un puntaje T ≤ -2.5 en la densitometría ósea (DXA), O osteoporosis que requiere tratamiento farmacológico, O un historial de lesión no traumática de bajo impacto. fractura de cadera o vertebral, O antecedentes de osteoporosis informados por el paciente.
    2. A los efectos de este estudio, el antecedente de úlcera péptica se define como ≤ 6 meses antes de la selección.
    3. A los efectos de este estudio, la hipertensión no controlada se define como una presión arterial sistólica media ≥ 140 mmHg y una presión arterial diastólica ≥ 90 mmHg en ≥ 3 lecturas en posición sentada tomadas con al menos 5 minutos de diferencia durante el período de selección.
    4. A los efectos de este estudio, la insuficiencia cardíaca congestiva se define como clase funcional III-IV de la New York Heart Association.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Acthar 80 U (1,0 mL) SC dos veces por semana
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 80 U (1,0 ml) SC dos veces por semana
Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
  • ACTH
  • Actuar
  • Gel ACTH
  • HP Gel Acthar
Experimental: Acthar 24 U (0,3 mL) SC diario
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 24 U (0,3 ml) SC diariamente
Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
  • ACTH
  • Actuar
  • Gel ACTH
  • HP Gel Acthar
Experimental: Acthar 56 U (0,7 mL) SC dos veces por semana
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 56 U (0,7 ml) SC dos veces por semana
Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
  • ACTH
  • Actuar
  • Gel ACTH
  • HP Gel Acthar
Experimental: Acthar 16 U (0,2 mL) SC diario
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 16 U (0,2 ml) SC diariamente
Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
  • ACTH
  • Actuar
  • Gel ACTH
  • HP Gel Acthar

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con eventos adversos (EA) que requirieron la interrupción del fármaco del estudio o que no pudieron controlarse con medicación concomitante
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Línea de base a la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con eventos adversos que requirieron la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Línea de base a la semana 8
Proporción de sujetos con eventos adversos que no pudieron controlarse con medicación concomitante
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Línea de base a la semana 8
Proporción de sujetos con tratamiento suicida emergente
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
Línea de base a la semana 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

6 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2016

Última verificación

1 de noviembre de 2016

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica

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