- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01906658
Un estudio para explorar la seguridad y tolerabilidad de Acthar en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
Esta evaluación abierta y aleatoria de 8 semanas examinará la seguridad aguda y la tolerabilidad de 4 regímenes de dosificación diferentes de Acthar para informar la selección de dosis para futuros estudios de Acthar en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio también investigará la tasa media de cambio en la puntuación total de ALSFRS-R como criterio de valoración exploratorio para ayudar a diseñar estudios futuros.
Este estudio incluirá hasta 40 pacientes e incluirá un período de extensión abierto opcional de 28 semanas más una reducción del tratamiento de 3 semanas y un período de seguimiento de 1 semana. Después de completar la semana 8, los pacientes inscritos en un grupo de tratamiento que se considere seguro y tolerable en ese momento tienen la opción de continuar con el período de extensión de etiqueta abierta. Se planea una reducción gradual del tratamiento de 3 semanas y una visita de seguimiento para todos los pacientes inscritos en el estudio, comenzando en la Semana 8 o en la Semana 36 si un paciente continúa en el período de extensión abierto opcional.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Questcor Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Questcor Investigational Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Questcor Investigational Site
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Questcor Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Questcor Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Questcor Investigational Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Questcor Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Questcor Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Questcor Investigational Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Questcor Investigational Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
- Questcor Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Questcor Investigational Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Questcor Investigational Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Questcor Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
- Questcor Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Questcor Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Questcor Investigational Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de proporcionar consentimiento informado.
- Diagnóstico de ELA clínicamente definida, ELA clínicamente probable respaldada por laboratorio, ELA clínicamente probable o ELA clínicamente posible según los criterios revisados de El Escorial.
- Pacientes con ELA ≤ 3 años desde el inicio de los síntomas. El inicio de los síntomas se define como la fecha de la primera debilidad muscular o disartria.
- Capacidad vital lenta (SVC) en posición vertical ≥ 60 % de lo previsto.
- Si toma riluzol y/o Nuedexta®, se requiere un régimen estable durante ≥ 30 días antes de la selección.
- Médicamente (ya sea de forma independiente o con la asistencia de un cuidador) capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, incluidas las inyecciones subcutáneas (SC) de la medicación del estudio y el cumplimiento de las restricciones de medicación concomitante.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica conocida por tener una asociación con la disfunción de la neurona motora que podría confundir u oscurecer el diagnóstico de ELA.
- Traqueotomía, marcapasos diafragmático o necesidad constante de ventilación asistida de cualquier tipo (p. ej., presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles) para el tratamiento de la disfunción respiratoria relacionada con la ELA (capacidad vital de <60 % prevista, desaturación nocturna y/o hipoventilación nocturna). Los pacientes con ventilación asistida por otros motivos requieren la aprobación del Monitor Médico. (Oxigeno suplementario es aceptable).
- Diagnóstico registrado o evidencia de trastorno psiquiátrico mayor.
- Deterioro cognitivo y/o conductual clínicamente evidente que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio.
Terapias y/o Medicamentos:
- Antecedentes de sensibilidad previa a Acthar u otros productos proteicos porcinos.
- Uso crónico de corticosteroides sistémicos, definido como > 20 mg de prednisona o corticosteroides sistémicos equivalentes tomados durante más de 4 semanas consecutivas dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización. Se permiten los corticosteroides tópicos, inhalados o intraarticulares.
- Tratamiento planificado con vacunas vivas o atenuadas una vez inscrito en el estudio.
- Participación en otro estudio de investigación terapéutico (fármaco o dispositivo) dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- Diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2, o pacientes que actualmente toman medicamentos hipoglucemiantes.
Contraindicaciones según la información de prescripción de Acthar, Apéndice D Sección 4: esclerodermia, osteoporosis, infecciones fúngicas sistémicas, herpes simple ocular, cirugía reciente, antecedentes o presencia de úlcera péptica, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada, insuficiencia adrenocortical primaria o hiperfunción de la corteza suprarrenal .
- A los efectos de este estudio, la osteoporosis se define como un historial de columna lumbar y/o cuello femoral con un puntaje T ≤ -2.5 en la densitometría ósea (DXA), O osteoporosis que requiere tratamiento farmacológico, O un historial de lesión no traumática de bajo impacto. fractura de cadera o vertebral, O antecedentes de osteoporosis informados por el paciente.
- A los efectos de este estudio, el antecedente de úlcera péptica se define como ≤ 6 meses antes de la selección.
- A los efectos de este estudio, la hipertensión no controlada se define como una presión arterial sistólica media ≥ 140 mmHg y una presión arterial diastólica ≥ 90 mmHg en ≥ 3 lecturas en posición sentada tomadas con al menos 5 minutos de diferencia durante el período de selección.
- A los efectos de este estudio, la insuficiencia cardíaca congestiva se define como clase funcional III-IV de la New York Heart Association.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Acthar 80 U (1,0 mL) SC dos veces por semana
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 80 U (1,0 ml) SC dos veces por semana
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Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Acthar 24 U (0,3 mL) SC diario
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 24 U (0,3 ml) SC diariamente
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Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Acthar 56 U (0,7 mL) SC dos veces por semana
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 56 U (0,7 ml) SC dos veces por semana
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Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Acthar 16 U (0,2 mL) SC diario
Acthar (inyección de corticotropina de depósito) 16 U (0,2 ml) SC diariamente
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Acthar administrado SC dos veces por semana (80 U o 56 U) o diariamente (24 U o 16 U) durante 8 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con eventos adversos (EA) que requirieron la interrupción del fármaco del estudio o que no pudieron controlarse con medicación concomitante
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
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Línea de base a la semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con eventos adversos que requirieron la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
|
Línea de base a la semana 8
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Proporción de sujetos con eventos adversos que no pudieron controlarse con medicación concomitante
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
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Línea de base a la semana 8
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Proporción de sujetos con tratamiento suicida emergente
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
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Línea de base a la semana 36
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormona adrenocorticotrópica
Otros números de identificación del estudio
- QSC01-ALS-01
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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