Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji Acthar u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

8 listopada 2016 zaktualizowane przez: Mallinckrodt

W tej 8-tygodniowej randomizowanej, otwartej ocenie zostanie zbadane ostre bezpieczeństwo i tolerancja 4 różnych schematów dawkowania preparatu Acthar w celu określenia dawki do przyszłych badań preparatu Acthar u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). W badaniu zbadane zostanie również średnie tempo zmian w całkowitym wyniku ALSFRS-R jako eksploracyjny punkt końcowy, który pomoże zaprojektować przyszłe badania.

Do tego badania zostanie włączonych do 40 pacjentów i będzie ono obejmowało opcjonalny 28-tygodniowy okres otwartej próby oraz 3-tygodniowe zmniejszanie dawki i 1-tygodniowy okres obserwacji. Po zakończeniu Tygodnia 8 pacjenci włączeni do grupy leczenia, która jest uważana za bezpieczną i tolerowaną w tym czasie, mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia. U wszystkich pacjentów włączonych do badania planowane jest 3-tygodniowe zmniejszanie dawki i wizyta kontrolna, rozpoczynająca się w 8. tygodniu lub w 36. tygodniu, jeśli pacjent kontynuuje opcjonalny otwarty okres przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Questcor Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę.
  • Rozpoznanie klinicznie określonego ALS, klinicznie prawdopodobnego potwierdzonego laboratoryjnie ALS, klinicznie prawdopodobnego ALS lub klinicznie możliwego ALS w oparciu o zmienione kryteria El Escorial.
  • Pacjenci z ALS ≤ 3 lata od wystąpienia objawów. Początek objawów definiuje się jako datę wystąpienia pierwszego osłabienia mięśni lub dyzartrii.
  • Pionowa wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 60% wartości przewidywanej.
  • W przypadku przyjmowania riluzolu i/lub Nuedexta® wymagany jest stały schemat leczenia przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Z medycznego punktu widzenia (samodzielnie lub z pomocą opiekuna) są w stanie przestrzegać procedur badania, w tym podskórnych wstrzyknięć badanego leku i przestrzegania ograniczeń związanych z przyjmowaniem jednocześnie leków.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan chorobowy, o którym wiadomo, że ma związek z dysfunkcją neuronu ruchowego, który może utrudniać lub zaciemniać diagnozę ALS.
  • Tracheostomia, stymulacja przepony lub stała potrzeba wspomaganej wentylacji dowolnego typu (np. dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych) w leczeniu dysfunkcji układu oddechowego związanej z ALS (pojemność życiowa < 60% wartości należnej, nocna desaturacja i/lub nocna hipowentylacja). Pacjenci poddawani wentylacji wspomaganej z innych powodów wymagają zgody monitora medycznego. (dodatkowy tlen jest dopuszczalny).
  • Zarejestrowana diagnoza lub dowód poważnego zaburzenia psychicznego.
  • Klinicznie widoczne upośledzenie funkcji poznawczych i/lub zachowania, które w opinii badacza mogłoby osłabić zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania.

  • Terapie i/lub leki:

    1. Historia wcześniejszej wrażliwości na Acthar lub inne wieprzowe produkty białkowe.
    2. Przewlekłe ogólnoustrojowe stosowanie kortykosteroidów, zdefiniowane jako > 20 mg prednizonu lub równoważnego ogólnoustrojowego kortykosteroidu przyjmowane przez ponad 4 kolejne tygodnie w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją. Dozwolone są miejscowe, wziewne lub dostawowe kortykosteroidy.
    3. Planowane leczenie żywymi lub żywymi atenuowanymi szczepionkami po włączeniu do badania.
  • Udział w innym badaniu terapeutycznym (leku lub urządzenia) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Cukrzyca typu 1 lub 2 lub pacjenci aktualnie przyjmujący leki hipoglikemizujące.

  • Przeciwwskazania zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego Acthar, Załącznik D, Część 4: twardzina skóry, osteoporoza, ogólnoustrojowe zakażenia grzybicze, opryszczka oczna, niedawny zabieg chirurgiczny, choroba wrzodowa trawienna w wywiadzie lub obecność, zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie, pierwotna niewydolność kory nadnerczy lub nadczynność kory nadnerczy .

    1. Dla celów tego badania osteoporozę definiuje się jako historię kręgosłupa lędźwiowego i/lub szyjki kości udowej T-score ≤ -2,5 w densytometrii kości (DXA), LUB osteoporozę wymagającą leczenia farmakologicznego, LUB historię nieurazowego niskiego wpływu złamanie szyjki kości udowej lub kręgu LUB osteoporoza w wywiadzie.
    2. Dla celów tego badania historia choroby wrzodowej jest zdefiniowana jako ≤ 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    3. Na potrzeby tego badania niekontrolowane nadciśnienie definiuje się jako średnie skurczowe ciśnienie krwi ≥ 140 mmHg i rozkurczowe ciśnienie krwi ≥ 90 mmHg w ≥ 3 odczytach w pozycji siedzącej wykonanych w odstępie co najmniej 5 minut podczas okresu przesiewowego.
    4. Na potrzeby tego badania zastoinowa niewydolność serca została zdefiniowana jako klasa czynnościowa III-IV wg New York Heart Association.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Acthar 80 U (1,0 ml) SC dwa razy w tygodniu
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 80 j. (1,0 ml) s.c. dwa razy w tygodniu
Lek: Wstrzyknięcie repozytorium kortykotropiny
Acthar podawany SC dwa razy w tygodniu (80 j. lub 56 j.) lub codziennie (24 j. lub 16 j.) przez 8 tygodni
Inne nazwy:
  • ACTH
  • Akthar
  • Żel ACTH
  • HP Żel Acthar
Eksperymentalny: Acthar 24 j. (0,3 ml) s.c. codziennie
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 24 j. (0,3 ml) s.c. codziennie
Lek: Wstrzyknięcie repozytorium kortykotropiny
Acthar podawany SC dwa razy w tygodniu (80 j. lub 56 j.) lub codziennie (24 j. lub 16 j.) przez 8 tygodni
Inne nazwy:
  • ACTH
  • Akthar
  • Żel ACTH
  • HP Żel Acthar
Eksperymentalny: Acthar 56 j. (0,7 ml) s.c. dwa razy w tygodniu
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 56 j. (0,7 ml) s.c. dwa razy w tygodniu
Lek: Wstrzyknięcie repozytorium kortykotropiny
Acthar podawany SC dwa razy w tygodniu (80 j. lub 56 j.) lub codziennie (24 j. lub 16 j.) przez 8 tygodni
Inne nazwy:
  • ACTH
  • Akthar
  • Żel ACTH
  • HP Żel Acthar
Eksperymentalny: Acthar 16 j. (0,2 ml) s.c. codziennie
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 16 j. (0,2 ml) s.c. codziennie
Lek: Wstrzyknięcie repozytorium kortykotropiny
Acthar podawany SC dwa razy w tygodniu (80 j. lub 56 j.) lub codziennie (24 j. lub 16 j.) przez 8 tygodni
Inne nazwy:
  • ACTH
  • Akthar
  • Żel ACTH
  • HP Żel Acthar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), które wymagały przerwania leczenia badanym lekiem lub których nie można było kontrolować za pomocą jednocześnie stosowanego leku
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8
Linia bazowa do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, które wymagały przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8
Linia bazowa do tygodnia 8
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, których nie można było kontrolować za pomocą leków towarzyszących
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8
Linia bazowa do tygodnia 8
Odsetek pacjentów z leczonym nagłym samobójstwem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Wartość wyjściowa do tygodnia 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mallinckrodt

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QSC01-ALS-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj