Исследование по изучению безопасности и переносимости актара у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

Критерии включения:

• Возможность дать информированное согласие.
• Диагноз клинически определенного БАС, клинически вероятного лабораторно подтвержденного БАС, клинически вероятного БАС или клинически возможного БАС на основании пересмотренных критериев Эль-Эскориала.
• Пациенты с БАС ≤ 3 лет с момента появления симптомов. Начало симптома определяется как дата первой мышечной слабости или дизартрии.
• Медленная жизненная емкость легких в вертикальном положении (SVC) ≥ 60% от должного.
• Если вы принимаете рилузол и/или Нуедексту®, требуется стабильный режим в течение ≥ 30 дней до скрининга.
• С медицинской точки зрения (самостоятельно или с помощью опекуна) способный соблюдать процедуры исследования, включая подкожные (п/к) инъекции исследуемого препарата и соблюдение ограничений на сопутствующие лекарства.

Критерий исключения:

• Любое заболевание, о котором известно, что оно связано с дисфункцией двигательных нейронов, что может запутать или скрыть диагноз БАС.
• Трахеостомия, кардиостимуляция диафрагмы или постоянная потребность во вспомогательной вентиляции любого типа (например, двухуровневое положительное давление в дыхательных путях) для лечения дыхательной дисфункции, связанной с БАС (жизненная емкость легких < 60% от ожидаемой, ночная десатурация и/или ночная гиповентиляция). Пациенты, находящиеся на искусственной вентиляции легких по другим причинам, должны получить разрешение Медицинского монитора. (дополнительный кислород приемлем).
• Зарегистрированный диагноз или свидетельство серьезного психического расстройства.
• Клинически очевидные когнитивные и/или поведенческие нарушения, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на способность пациента соблюдать процедуры исследования.

• Терапия и/или лекарства:

  1. Предшествующая чувствительность к Acthar или другим продуктам, содержащим свиной белок, в анамнезе.
  2. Хроническое системное использование кортикостероидов, определяемое как > 20 мг преднизолона или эквивалентного системного кортикостероида, принимаемого более 4 недель подряд в течение 6 месяцев до рандомизации. Разрешены местные, ингаляционные или внутрисуставные кортикостероиды.
  3. Запланированное лечение живыми или живыми аттенуированными вакцинами после включения в исследование.
• Участие в другом терапевтическом исследовании (лекарства или устройства) в течение 30 дней до скрининга.
• Сахарный диабет 1 или 2 типа или пациенты, в настоящее время принимающие гипогликемические препараты.

• Противопоказания согласно инструкции по применению препарата Актар, Приложение D, раздел 4: склеродермия, остеопороз, системные грибковые инфекции, простой глазной герпес, недавнее хирургическое вмешательство, пептическая язва в анамнезе или ее наличие, застойная сердечная недостаточность, неконтролируемая гипертензия, первичная надпочечниковая недостаточность или гиперфункция коры надпочечников. .

  1. Для целей данного исследования остеопороз определяется как наличие в анамнезе T-критерия поясничного отдела позвоночника и/или шейки бедра ≤ -2,5 по данным денситометрии костей (DXA), ИЛИ остеопороза, требующего фармакологической терапии, ИЛИ наличие в анамнезе нетравматического малотравматичного воздействия. перелом бедра или позвонка, ИЛИ пациент сообщил об остеопорозе в анамнезе.
  2. Для целей данного исследования история пептической язвы определяется как ≤ 6 месяцев до скрининга.
  3. Для целей данного исследования неконтролируемая артериальная гипертензия определяется как среднее систолическое артериальное давление ≥ 140 мм рт. ст. и диастолическое артериальное давление ≥ 90 мм рт. ст. при ≥ 3 измерениях в положении сидя с интервалом не менее 5 минут в течение периода скрининга.
  4. Для целей данного исследования застойная сердечная недостаточность определяется как функциональный класс III-IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.