Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å utforske sikkerheten og toleransen til Acthar hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

8. november 2016 oppdatert av: Mallinckrodt

Denne 8-ukers randomiserte, åpne evalueringen vil undersøke den akutte sikkerheten og toleransen til 4 forskjellige doseringsregimer av Acthar for å informere om dosevalg for fremtidige studier av Acthar hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Studien vil også undersøke gjennomsnittlig endringshastighet i ALSFRS-R totalpoengsum som et utforskende endepunkt for å hjelpe til med å designe fremtidige studier.

Denne studien vil registrere opptil 40 pasienter og inkludere en valgfri 28-ukers åpen forlengelsesperiode pluss en 3-ukers nedtrapping av behandlingen og 1 ukes oppfølgingsperiode. Etter fullføring av uke 8 har pasienter som er registrert i en behandlingsgruppe som anses som trygg og tolerabel på det tidspunktet, muligheten til å fortsette inn i den åpne forlengelsesperioden. En 3-ukers nedtrapping av behandlingen og et oppfølgingsbesøk er planlagt for alle pasienter som er registrert i studien, som begynner enten ved uke 8 eller ved uke 36 hvis en pasient fortsetter inn i den valgfrie åpne forlengelsesperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Questcor Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kunne gi informert samtykke.
  • Diagnose av klinisk bestemt ALS, klinisk sannsynlig laboratoriestøttet ALS, klinisk sannsynlig ALS eller klinisk mulig ALS basert på de reviderte El Escorial-kriteriene.
  • Pasienter med ALS ≤ 3 år siden symptomdebut. Symptomdebut er definert som datoen for første muskelsvakhet eller dysartri.
  • Oppreist langsom vitalkapasitet (SVC) ≥ 60 % av antatt.
  • Hvis du tar riluzol og/eller Nuedexta®, er stabilt regime nødvendig i ≥ 30 dager før screening.
  • Medisinsk (enten uavhengig eller med omsorgshjelp) i stand til å overholde studieprosedyrer, inkludert subkutane (SC) injeksjoner av studiemedisin og overholdelse av samtidige medikamentbegrensninger.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk tilstand som er kjent for å ha en assosiasjon med motornevrondysfunksjon som kan forvirre eller skjule diagnosen ALS.
  • Trakeostomi, diafragma-pacing eller pågående behov for assistert ventilasjon av enhver type (f.eks. bilevel positivt luftveistrykk) for behandling av ALS-relatert respirasjonsdysfunksjon (vital kapasitet < 60 % forventet, nattlig desaturasjon og/eller nattlig hypoventilasjon). Pasienter på assistert ventilasjon av andre grunner krever godkjenning fra Medical Monitor. (Supplerende oksygen er akseptabelt).
  • Registrert diagnose eller bevis på alvorlig psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk tydelig kognitiv og/eller atferdssvikt som etter etterforskerens oppfatning vil svekke pasientens evne til å overholde studieprosedyrene.

  • Terapi og/eller medisiner:

    1. Anamnese med tidligere følsomhet overfor Acthar eller andre svineproteinprodukter.
    2. Kronisk systemisk kortikosteroidbruk, definert som > 20 mg prednison eller tilsvarende systemisk kortikosteroid tatt i mer enn 4 påfølgende uker innen 6 måneder før randomisering. Aktuelle, inhalerte eller intraartikulære kortikosteroider er tillatt.
    3. Planlagt behandling med levende eller levende svekkede vaksiner når de er registrert i studien.
  • Deltakelse i en annen terapeutisk (medikament eller enhet) undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening.
  • Type 1 eller type 2 diabetes mellitus, eller pasienter som for tiden tar hypoglykemiske medisiner.

  • Kontraindikasjon i henhold til Acthar forskrivningsinformasjon, vedlegg D, avsnitt 4: sklerodermi, osteoporose, systemiske soppinfeksjoner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, historie med eller tilstedeværelse av magesår, kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon, primær binyrebarkinsuffisiens eller binyrebarkhyperfunksjon .

    1. For formålet med denne studien er osteoporose definert som en historie med en lumbal ryggrad og/eller lårhals-T-score ≤ -2,5 på bentettometri (DXA), ELLER osteoporose som krever farmakologisk terapi, ELLER en historie med ikke-traumatisk lavpåvirkning hofte- eller vertebralfraktur, ELLER pasienten rapporterte osteoporose i historien.
    2. For formålet med denne studien, er historie med magesår definert som ≤ 6 måneder før screening.
    3. For formålet med denne studien er ukontrollert hypertensjon definert som gjennomsnittlig systolisk blodtrykk ≥ 140 mmHg og diastolisk blodtrykk ≥ 90 mmHg ved ≥ 3 sittende avlesninger tatt med minst 5 minutters mellomrom i løpet av screeningsperioden.
    4. For formålet med denne studien er kongestiv hjertesvikt definert som New York Heart Association funksjonell klasse III-IV.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Acthar 80 U (1,0 ml) SC to ganger i uken
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 80 U (1,0 mL) SC to ganger ukentlig
Legemiddel: Injeksjon av kortikotropin i depot
Acthar gitt SC to ganger ukentlig (80 U eller 56 U) eller daglig (24 U eller 16 U) i 8 uker
Andre navn:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentell: Acthar 24 U (0,3 ml) SC daglig
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 24 U (0,3 ml) SC daglig
Legemiddel: Injeksjon av kortikotropin i depot
Acthar gitt SC to ganger ukentlig (80 U eller 56 U) eller daglig (24 U eller 16 U) i 8 uker
Andre navn:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentell: Acthar 56 U (0,7 ml) SC to ganger i uken
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 56 U (0,7 mL) SC to ganger ukentlig
Legemiddel: Injeksjon av kortikotropin i depot
Acthar gitt SC to ganger ukentlig (80 U eller 56 U) eller daglig (24 U eller 16 U) i 8 uker
Andre navn:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentell: Acthar 16 U (0,2 ml) SC daglig
Acthar (depotkortikotropininjeksjon) 16 U (0,2 ml) SC daglig
Legemiddel: Injeksjon av kortikotropin i depot
Acthar gitt SC to ganger ukentlig (80 U eller 56 U) eller daglig (24 U eller 16 U) i 8 uker
Andre navn:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner med uønskede hendelser (AE) som krevde seponering av studiemedikamenter eller som ikke kunne kontrolleres med samtidig medisinering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8
Grunnlinje til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner med uønskede hendelser som krevde seponering av medikamenter
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8
Grunnlinje til uke 8
Andel forsøkspersoner med uønskede hendelser som ikke kunne kontrolleres av samtidig medisinering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8
Grunnlinje til uke 8
Andel av pasienter med behandling Emergent Suicidity
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Grunnlinje til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QSC01-ALS-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere