근위축성 측삭경화증 환자에서 액타의 안전성과 내약성을 알아보기 위한 연구

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
• 수정된 El Escorial 기준에 따라 임상적으로 확정된 ALS, 임상적으로 가능성이 있는 실험실 지원 ALS, 임상적으로 가능성이 있는 ALS 또는 임상적으로 가능한 ALS의 진단.
• 증상 발현 후 3년 이하인 ALS 환자. 증상 발병은 최초의 근쇠약 또는 구음 장애의 날짜로 정의됩니다.
• 직립 느린 폐활량(SVC)≥ 예측의 60%.
• riluzole 및/또는 Nuedexta®를 복용하는 경우 스크리닝 전 ≥ 30일 동안 안정적인 요법이 필요합니다.
• 의학적으로(독립적으로 또는 간병인의 도움으로) 연구 약물의 피하(SC) 주사 및 병용 약물 제한 준수를 포함하는 연구 절차를 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

• ALS의 진단을 혼란스럽게 하거나 모호하게 할 수 있는 운동 신경 기능 장애와 관련이 있는 것으로 알려진 모든 의학적 상태.
• 기관절개술, 횡격막 페이싱 또는 ALS 관련 호흡 기능 장애(예상되는 60% 미만의 생명력, 야간 불포화반응 및/또는 야간 호흡저하)의 치료를 위해 모든 유형의 보조 환기(예: 이중 수준 양압)에 대한 지속적인 필요성. 다른 이유로 보조 환기를 받는 환자는 Medical Monitor의 승인이 필요합니다. (보조 산소는 허용됩니다).
• 주요 정신 장애의 기록된 진단 또는 증거.
• 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 손상시킬 임상적으로 명백한 인지 및/또는 행동 장애.

• 요법 및/또는 약물:

  1. Acthar 또는 기타 돼지 단백질 제품에 대한 이전 민감성 이력.
  2. 무작위화 전 6개월 이내에 연속 4주 이상 동안 프레드니손 또는 동등한 전신 코르티코스테로이드를 20mg 이상 복용하는 것으로 정의되는 만성 전신 코르티코스테로이드 사용. 국소, 흡입 또는 관절 내 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
  3. 연구에 등록되면 생백신 또는 약독화 생백신으로 계획된 치료.
• 스크리닝 전 30일 이내에 또 다른 치료(약물 또는 장치) 조사 연구에 참여.
• 1형 또는 2형 진성 당뇨병 또는 현재 저혈당 약물을 복용 중인 환자.

• Acthar 처방 정보, 부록 D 섹션 4에 따른 금기: 경피증, 골다공증, 전신 진균 감염, 안구 단순 포진, 최근 수술, 소화성 궤양의 병력 또는 존재, 울혈성 심부전, 조절되지 않는 고혈압, 원발성 부신피질 기능 부전 또는 부신 피질 기능항진 .

  1. 이 연구의 목적을 위해, 골다공증은 요추 및/또는 골밀도 측정법(DXA)에서 대퇴 경부 T-점수 ≤ -2.5의 병력, 또는 약물 요법이 필요한 골다공증, 또는 비외상성 저충격 병력으로 정의됩니다. 고관절 또는 척추 골절, 또는 환자가 골다공증 병력을 보고했습니다.
  2. 이 연구의 목적을 위해, 소화성 궤양의 병력은 스크리닝 전 ≤ 6개월로 정의됩니다.
  3. 이 연구의 목적상 조절되지 않는 고혈압은 스크리닝 기간 동안 최소 5분 간격으로 3회 이상 앉아서 측정한 평균 수축기 혈압 ≥ 140mmHg 및 확장기 혈압 ≥ 90mmHg로 정의됩니다.
  4. 이 연구의 목적을 위해 울혈성 심부전은 New York Heart Association Functional Class III-IV로 정의됩니다.