Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Acthar bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Einschlusskriterien:

• In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
• Diagnose von klinisch eindeutiger ALS, klinisch wahrscheinlicher laborgestützter ALS, klinisch wahrscheinlicher ALS oder klinisch möglicher ALS basierend auf den überarbeiteten Kriterien von El Escorial.
• Patienten mit ALS ≤ 3 Jahre seit Symptombeginn. Symptombeginn ist definiert als Datum der ersten Muskelschwäche oder Dysarthrie.
• Aufrechte langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 60 % der Vorhersage.
• Bei Einnahme von Riluzol und/oder Nuedexta® ist vor dem Screening ein stabiles Behandlungsschema für ≥ 30 Tage erforderlich.
• Medizinisch (entweder unabhängig oder mit Unterstützung einer Pflegekraft) in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten, einschließlich subkutaner (SC) Injektionen der Studienmedikation und Einhaltung von Einschränkungen bei der Begleitmedikation.

Ausschlusskriterien:

• Jeder medizinische Zustand, von dem bekannt ist, dass er mit einer Funktionsstörung von Motoneuronen in Verbindung steht, was die Diagnose von ALS verfälschen oder verschleiern könnte.
• Tracheostomie, Zwerchfellstimulation oder anhaltender Bedarf an assistierter Beatmung jeglicher Art (z. B. zweistufiger positiver Atemwegsdruck) zur Behandlung von ALS-bedingter respiratorischer Dysfunktion (Vitalkapazität von < 60 % des Sollwerts, nächtliche Entsättigung und/oder nächtliche Hypoventilation). Patienten, die aus anderen Gründen assistiert beatmet werden, bedürfen der Genehmigung durch den Medical Monitor. (Zusätzlicher Sauerstoff ist akzeptabel).
• Aufgezeichnete Diagnose oder Hinweise auf eine schwere psychiatrische Störung.
• Klinisch erkennbare kognitive und/oder Verhaltensstörung, die nach Meinung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, die Studienverfahren einzuhalten.

• Therapien und/oder Medikamente:

  1. Vorgeschichte einer früheren Empfindlichkeit gegenüber Acthar oder anderen Schweineproteinprodukten.
  2. Chronischer systemischer Kortikosteroidgebrauch, definiert als > 20 mg Prednison oder gleichwertiges systemisches Kortikosteroid, das mehr als 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung eingenommen wird. Topische, inhalative oder intraartikuläre Kortikosteroide sind erlaubt.
  3. Geplante Behandlung mit lebenden oder attenuierten Lebendimpfstoffen nach Aufnahme in die Studie.
• Teilnahme an einer anderen therapeutischen Untersuchungsstudie (Arzneimittel oder Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
• Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2 oder Patienten, die derzeit hypoglykämische Medikamente einnehmen.

• Kontraindikation gemäß den Acthar-Verschreibungsinformationen, Anhang D, Abschnitt 4: Sklerodermie, Osteoporose, systemische Pilzinfektionen, okulärer Herpes simplex, kürzliche Operation, Magengeschwür in der Anamnese oder Vorliegen eines Magengeschwürs, dekompensierte Herzinsuffizienz, unkontrollierte Hypertonie, primäre Nebennierenrindeninsuffizienz oder Nebennierenrindenüberfunktion .

  1. Für die Zwecke dieser Studie ist Osteoporose definiert als eine Anamnese mit Lendenwirbelsäulen- und/oder Schenkelhals-T-Score ≤ -2,5 bei der Knochendensitometrie (DXA), ODER Osteoporose, die eine pharmakologische Therapie erfordert, ODER eine Anamnese mit nicht-traumatischen geringen Auswirkungen Hüft- oder Wirbelfraktur ODER Osteoporose in der Vorgeschichte des Patienten.
  2. Für die Zwecke dieser Studie ist Magengeschwür in der Anamnese definiert als ≤ 6 Monate vor dem Screening.
  3. Für die Zwecke dieser Studie ist unkontrollierte Hypertonie definiert als mittlerer systolischer Blutdruck ≥ 140 mmHg und diastolischer Blutdruck ≥ 90 mmHg bei ≥ 3 Messungen im Sitzen, die während des Untersuchungszeitraums im Abstand von mindestens 5 Minuten durchgeführt wurden.
  4. Für die Zwecke dieser Studie wird dekompensierte Herzinsuffizienz als Funktionsklasse III-IV der New York Heart Association definiert.