Tutkimus Actharin turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
tiistai 8. marraskuuta 2016 päivittänyt: Mallinckrodt
Tässä 8 viikon satunnaistetussa avoimessa arvioinnissa tarkastellaan Actharin neljän eri annosteluohjelman akuuttia turvallisuutta ja siedettävyyttä, jotta saadaan tietoa annoksen valinnasta tulevia Acthar-tutkimuksia varten potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Tutkimuksessa tarkastellaan myös ALSFRS-R-kokonaispisteiden keskimääräistä muutosnopeutta tutkivana päätepisteenä tulevien tutkimusten suunnittelussa.
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan jopa 40 potilasta, ja se sisältää valinnaisen 28 viikon avoimen jatkoajan sekä 3 viikon hoidon kapenemisen ja 1 viikon seurantajakson. Viikon 8 päätyttyä potilailla, jotka on otettu hoitoryhmään, jota pidettiin tuolloin turvallisena ja siedettävänä, on mahdollisuus jatkaa avoimeen jatkojaksoon. Kaikille tutkimukseen osallistuneille potilaille suunnitellaan kolmen viikon hoidon lyhennystä ja seurantakäyntiä joko viikosta 8 tai viikosta 36 alkaen, jos potilas jatkaa valinnaiseen avoimeen jatkojaksoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
43
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Questcor Investigational Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Questcor Investigational Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Questcor Investigational Site
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Questcor Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Questcor Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Questcor Investigational Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Questcor Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Questcor Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Questcor Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Questcor Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Questcor Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Questcor Investigational Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Questcor Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
- Questcor Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
- Questcor Investigational Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Questcor Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Questcor Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus.
- Kliinisesti selvä ALS, kliinisesti todennäköinen laboratoriotuettu ALS, kliinisesti todennäköinen ALS tai kliinisesti mahdollinen ALS tarkistettujen El Escorial-kriteerien perusteella.
- Potilaat, joilla on ALS ≤ 3 vuotta oireiden alkamisesta. Oireet alkavat ensimmäisen lihasheikkouden tai dysartrian päivämääränä.
- Pystyssä hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥ 60 % ennustetusta.
- Jos käytät rilutsolia ja/tai Nuedextaa®, tarvitaan vakaa hoito-ohjelma ≥ 30 päivän ajan ennen seulontaa.
- Lääketieteellisesti (joko itsenäisesti tai hoitajan avustuksella) pystyy noudattamaan tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien ihonalaiset (SC) tutkimuslääkityksen injektiot ja samanaikaisten lääkitysrajoitusten noudattaminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila, jonka tiedetään liittyvän motoristen hermosolujen toimintahäiriöön ja joka saattaa hämmentää tai hämärtää ALS-diagnoosia.
- Trakeostomia, pallean tahdistus tai jatkuva minkä tahansa tyyppisen avustetun ventilaation tarve (esim. kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine) ALS:iin liittyvien hengityshäiriöiden hoitoon (ennustettu vitaalikapasiteetti < 60 %, yöllinen desaturaatio ja/tai yöllinen hypoventilaatio). Potilaat, jotka saavat avustettua ventilaatiota muista syistä, tarvitsevat lääkärintarkastuksen hyväksynnän. (Lisähappi on hyväksyttävää).
- Kirjattu diagnoosi tai todisteet vakavasta psykiatrisesta häiriöstä.
- Kliinisesti ilmeinen kognitiivinen ja/tai käyttäytymishäiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan heikentäisi potilaan kykyä noudattaa tutkimustoimenpiteitä.
Hoidot ja/tai lääkkeet:
- Aiempi herkkyys Actharille tai muille sian proteiinituotteille.
- Krooninen systeeminen kortikosteroidien käyttö, joka määritellään > 20 mg prednisonia tai vastaavaa systeemistä kortikosteroidia otettuna yli 4 peräkkäisen viikon ajan 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista. Paikalliset, inhaloitavat tai nivelensisäiset kortikosteroidit ovat sallittuja.
- Suunniteltu hoito elävillä tai elävillä heikennetyillä rokotteilla tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen.
- Osallistuminen toiseen terapeuttiseen (lääke tai laite) tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Tyypin 1 tai 2 diabetes mellitus tai potilaat, jotka käyttävät parhaillaan hypoglykeemistä lääkitystä.
Vasta-aihe Acthar-lääkemääräystiedot, liite D, osio 4: skleroderma, osteoporoosi, systeemiset sieni-infektiot, silmäherpes simplex, äskettäin tehty leikkaus, peptinen haavauma tai sen olemassaolo, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, hallitsematon verenpaine, primaarinen lisämunuaiskuoren vajaatoiminta tai aivokuoren liikatoiminta .
- Tässä tutkimuksessa osteoporoosi määritellään anamneesiksi lannerangan ja/tai reisiluun kaulan T-pisteeksi ≤ -2,5 luutiheysmittauksessa (DXA), TAI farmakologista hoitoa vaativaksi osteoporoosiksi, TAI anamneesiksi ei-traumaattista vähäistä vaikutusta. lonkka- tai nikamamurtuma TAI potilas ilmoitti aiemmasta osteoporoosista.
- Tässä tutkimuksessa peptisen haavan historiaksi määritellään ≤ 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Tässä tutkimuksessa hallitsematon hypertensio määritellään keskimääräiseksi systoliseksi verenpaineeksi ≥ 140 mmHg ja diastoliseksi verenpaineeksi ≥ 90 mmHg vähintään 5 minuutin välein seulontajakson aikana.
- Tässä tutkimuksessa sydämen vajaatoiminta määritellään New York Heart Associationin toiminnalliseksi luokaksi III-IV.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Acthar 80 U (1,0 ml) SC kahdesti viikossa
Acthar (varastokortikotropiini-injektio) 80 U (1,0 ml) SC kahdesti viikossa
|
Acthar annettiin SC kahdesti viikossa (80 U tai 56 U) tai päivittäin (24 U tai 16 U) 8 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Acthar 24 U (0,3 ml) SC päivittäin
Acthar (varastokortikotropiini-injektio) 24 U (0,3 ml) SC päivittäin
|
Acthar annettiin SC kahdesti viikossa (80 U tai 56 U) tai päivittäin (24 U tai 16 U) 8 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Acthar 56 U (0,7 ml) SC kahdesti viikossa
Acthar (varastokortikotropiini-injektio) 56 U (0,7 ml) SC kahdesti viikossa
|
Acthar annettiin SC kahdesti viikossa (80 U tai 56 U) tai päivittäin (24 U tai 16 U) 8 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Acthar 16 U (0,2 ml) SC päivittäin
Acthar (varastokortikotropiiniruiske) 16 U (0,2 ml) SC päivittäin
|
Acthar annettiin SC kahdesti viikossa (80 U tai 56 U) tai päivittäin (24 U tai 16 U) 8 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia, jotka vaativat lääketutkimuksen keskeyttämisen tai joita ei voitu hallita samanaikaisilla lääkkeillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia, jotka vaativat lääketutkimuksen keskeyttämisen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia, joita ei voitu hallita samanaikaisilla lääkkeillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Hoidettavien potilaiden osuus itsemurhasta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 36
|
Lähtötilanne viikkoon 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 6. tammikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Adrenokortikotrooppinen hormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- QSC01-ALS-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .