Uno studio per esplorare la sicurezza e la tollerabilità di Acthar nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

• In grado di fornire il consenso informato.
• Diagnosi di SLA clinicamente definita, SLA clinicamente probabile supportata in laboratorio, SLA clinicamente probabile o SLA clinicamente possibile sulla base dei criteri rivisti di El Escorial.
• Pazienti con SLA ≤ 3 anni dall'insorgenza dei sintomi. L'insorgenza dei sintomi è definita come la data della prima debolezza muscolare o disartria.
• Capacità vitale lenta in posizione eretta (SVC) ≥ 60% del previsto.
• Se si assume riluzolo e/o Nuedexta®, è necessario un regime stabile per ≥ 30 giorni prima dello screening.
• Dal punto di vista medico (indipendentemente o con l'assistenza del caregiver) in grado di rispettare le procedure dello studio, comprese le iniezioni sottocutanee (SC) del farmaco in studio e l'aderenza alle restrizioni terapeutiche concomitanti.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi condizione medica nota per avere un'associazione con la disfunzione del motoneurone che potrebbe confondere o oscurare la diagnosi di SLA.
• Tracheostomia, stimolazione del diaframma o necessità continua di ventilazione assistita di qualsiasi tipo (ad esempio, pressione positiva bilivello delle vie aeree) per il trattamento della disfunzione respiratoria correlata alla SLA (capacità vitale <60% del previsto, desaturazione notturna e/o ipoventilazione notturna). I pazienti in ventilazione assistita per altri motivi richiedono l'approvazione del Medical Monitor. (Ossigeno supplementare è accettabile).
• Diagnosi registrata o evidenza di disturbo psichiatrico maggiore.
• Compromissione cognitiva e/o comportamentale clinicamente evidente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la capacità del paziente di rispettare le procedure dello studio.

• Terapie e/o farmaci:

  1. Storia di precedente sensibilità ad Acthar o ad altri prodotti a base di proteine ​​suine.
  2. Uso cronico di corticosteroidi sistemici, definito come> 20 mg di prednisone o corticosteroidi sistemici equivalenti assunti per più di 4 settimane consecutive entro 6 mesi prima della randomizzazione. Sono consentiti corticosteroidi topici, inalatori o intrarticolari.
  3. Trattamento pianificato con vaccini vivi o vivi attenuati una volta arruolati nello studio.
• Partecipazione a un altro studio sperimentale terapeutico (farmaco o dispositivo) entro 30 giorni prima dello screening.
• Diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 o pazienti che stanno attualmente assumendo farmaci ipoglicemizzanti.

• Controindicazione secondo Acthar Informazioni sulla prescrizione, Appendice D Sezione 4: sclerodermia, osteoporosi, infezioni fungine sistemiche, herpes simplex oculare, intervento chirurgico recente, anamnesi o presenza di ulcera peptica, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata, insufficienza surrenalica primaria o iperfunzione corticale surrenale .

  1. Ai fini di questo studio, l'osteoporosi è definita come una storia di T-score della colonna lombare e/o del collo femorale ≤ -2,5 alla densitometria ossea (DXA), O osteoporosi che richiede terapia farmacologica, O una storia di basso impatto non traumatico frattura dell'anca o della vertebra, OPPURE anamnesi di osteoporosi riferita dal paziente.
  2. Ai fini di questo studio, la storia di ulcera peptica è definita come ≤ 6 mesi prima dello screening.
  3. Ai fini di questo studio, l'ipertensione incontrollata è definita come pressione arteriosa sistolica media ≥ 140 mmHg e pressione arteriosa diastolica ≥ 90 mmHg su ≥ 3 letture da seduti effettuate ad almeno 5 minuti di distanza durante il periodo di screening.
  4. Ai fini di questo studio, l'insufficienza cardiaca congestizia è definita come Classe funzionale III-IV della New York Heart Association.