CPの小児におけるEPOによる同種UCB療法
2020年1月15日 更新者：MinYoung Kim, MD, PhD
脳性麻痺の小児におけるエリスロポエチンと組み合わせた同種臍帯血療法の安全性と有効性：二重盲検無作為化プラセボ対照臨床試験
この無作為対照研究は、脳性麻痺の子供に対するエリスロポエチンと組み合わせた同種臍帯血療法の有効性と安全性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
脳性麻痺 (CP) は、非進行性脳障害に起因する異常な動きと姿勢を伴う神経発達状態のグループです。 小児期の運動障害の最も一般的な原因です。 ほとんどの治療法は、回復的ではなく緩和的です。 臍帯血 (UCB) とエリスロポエチン (EPO) は、CP の子供の回復手段として使用されることがあります。
多くの実験動物研究は、UCB が神経損傷の改善と修復に有益であることを明らかにしました。 EPO には神経保護効果があることも知られています。
動物研究といくつかの臨床試験に基づいて、UCB は CP の子供の潜在的な治療法として提案されています。 EPO を組み合わせて、UCB 療法に相乗効果を追加します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
92
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韓民国、463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10ヶ月～6年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 脳性麻痺と診断されました
- 10ヶ月以上6歳以下
- HLA-A、B、DR のミスマッチが 2 以下で、総有核細胞数が 3x107/kg 以上。 細胞数が所定の値よりも少ない場合は、複数のユニットを使用できます。
- ヘモグロビン≤13.6 g/dL
- -被験者の代表者による研究への参加の決定とインフォームドコンセントの取得
- -プロトコルで指定されたスケジュールに従って入院し、研究開始後12か月間研究を継続する意欲と能力
除外基準:
- 現在の誤嚥性肺炎
- 既知の遺伝病
- -研究に関連する研究薬に対する過敏症反応の病歴
- 幹細胞に関する他の研究への参加歴
- -研究に参加する前の3か月以内のEPOによる前治療
- -血栓症の家族歴または再発性血栓症の病歴を伴う既知の凝固障害
- 3剤以上の併用療法にもかかわらず臨床的痙攣を伴う重度の発作性疾患の患者
- -収縮期血圧> 115 mmHgおよび/または拡張期血圧> 70 mmHgとして定義される制御されていない高血圧
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 55 IU / Lおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 45 IU / Lとして定義される肝障害
- -クレアチニン（Cr）≥1.2 mg / dLとして定義される腎障害
- -絶対好中球数≤500 / dL
- -診断された、または疑われる悪性腫瘍および/または血液悪性腫瘍の存在
- プロトコルで指定された研究訪問の不遵守、または患者の理解の欠如による介護者の不本意
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：UCBとEPO
UCB + EPO + リハビリテーション
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HLA（ヒト白血球抗原）タイピング
他の名前：
積極的なリハビリテーション
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ACTIVE_COMPARATOR：UCB とプラセボ EPO
UCB + プラセボ EPO + リハビリテーション
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HLA（ヒト白血球抗原）タイピング
積極的なリハビリテーション
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ACTIVE_COMPARATOR：プラセボ UCB および EPO
プラセボ UCB + EPO + リハビリテーション
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他の名前：
積極的なリハビリテーション
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ UCB およびプラセボ EPO
プラセボ UCB + プラセボ EPO + リハビリテーション
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積極的なリハビリテーション
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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標準化総運動機能の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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GMFM (総運動機能測定) は、サブスケールで構成される総運動機能を評価するための標準化された測定ツールです。横たわって転がる、座る、這ってひざまずく、立つ、歩く、走る、跳ぶ (範囲: 0~100、値が大きいほど粗大運動機能が優れていることを意味します)。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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運動性能の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) は、5 つの特性のうち 3 つの特性に関する動作の質を評価するための標準化された測定ツールです。アラインメント、コーディネーション、解離運動、安定性、体重移動 (範囲: 0 ~ 100、値が大きいほど運動の質が高いことを意味します)。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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認知神経発達転帰の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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韓国版 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (範囲: 0~178; 最悪: 0, 最良: 178)
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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運動神経発達転帰の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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韓国版 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (範囲: 0~112; 最悪: 0, 最良: 112)
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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粗大運動機能分類体系の変更
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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GMFCS (Gross Motor Function Classification System) は、座る、移動する、可動性に重点を置いた、自発的な動きに基づく 5 レベルの分類システムです (レベル I: 制限のない歩行、II: 制限のある歩行、III: 歩行を使用した歩行)。ハンドヘルド移動装置、IV: 制限付きの自力移動、V: 手動車椅子での移動)。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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日常活動における機能的自立の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) は、日常活動における機能的自立を測定します。
WeeFIM には 18 の項目が含まれており、各項目は完全な依存 (1 のスコア) から完全な独立 (7 のスコア) までランク付けされています。
範囲は 18 から 126 で、スコアが高いほど、日常の活動においてより独立したパフォーマンスを発揮することを意味します。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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日常活動における機能的パフォーマンスの変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) は、子供の日常活動における機能的パフォーマンスを評価するために使用されます (すべての値は調整されており、値が高いほど機能的パフォーマンスが高いことを意味し、0 - 最悪、100 - 最高)。
PEDI は、Functional Skill Scale (FSS) と Caregiver Assistance Scale (CAS) の 2 つのスケールで構成され、各スケールはセルフケア、モビリティ、ソーシャル機能の 3 つのドメインで構成されています。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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上肢機能の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) は、サブスケールで構成される上肢機能を評価するための標準化された測定ツールです。解離運動、握り、体重負荷、保護伸展。
QUEST の範囲は 0 (または把握セクションでは 0 未満) から 100 までで、値が高いほど上肢機能が優れていることを意味します。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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視覚認知検査の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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視覚認知機能は、DTVP (視覚認知の発達テスト)、MVPT (無運動視覚認知テスト)、および VMI (視覚運動統合、視覚認知および運動協調) などの 3 つのツールのいずれかで評価されます。
値が大きいほど、視覚認知能力が高いことを意味します。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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下肢の選択的運動の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) は、股関節、膝、足首、距骨下関節、およびつま先の選択的な動きの測定ツールです。
選択的随意運動制御は、正常 (2 点)、障害 (1 点)、または不可能 (0 点) として各関節で等級付けされます。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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痙性の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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上腕二頭筋、股関節内転筋、ハムストリングス、およびかかとコードの筋肉の痙性は、修正アッシュワース スケール (MAS) に従って等級付けされます。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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痙性の動的成分の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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両側ハムストリングスの痙縮の動的成分は、修正タルデュー スケール (MTS) を使用して等級付けされます。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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筋力の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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筋力は、両側の肩と股関節の屈筋、伸筋、外転筋、および内転筋の手動筋力テスト (ゼロ = 0、トレース = 1、悪い = 2、普通 = 3、良い = 4、正常 = 5) の合計スコアを使用して測定されます。関節;両側の肘、手首、および膝の屈筋および伸筋;足首の背屈筋と足底屈筋 (範囲: 0 ~ 160)。
スコアが高いほど筋力が強いことを意味します。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月 - 12 か月
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脳MRIの変化
時間枠：ベースライン - 12 か月
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脳 MRI (磁気共鳴画像) の拡散テンソル画像 (DTI) は、白質の微視的完全性に関する定量的情報を提供します。
通常、白質は灰白質より高度な拡散異方性を持っています。
分数異方性 (FA) が測定され、0 から 1 の範囲になります。FA 値が高いほど、白質の完全性が高くなります。
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ベースライン - 12 か月
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脳の変化 18F-FDG PET
時間枠：ベースライン - 12 か月
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18F-FDG PET (フッ素-18-フルオロデオキシグルコースによる陽電子放出断層撮影) イメージングは、UCB 療法の前と 12 か月後に 2 回実施されます。
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ベースライン - 12 か月
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脳波の変化
時間枠：ベースライン - 12 か月
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脳波検査 (EEG) は、UCB 治療の 12 か月前と 12 か月後に 2 回実施されます。
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ベースライン - 12 か月
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EPの推移
時間枠：ベースライン - 12 か月
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中央値、脛骨体性感覚誘発電位（SEP）、視覚誘発電位（VEP）、聴覚誘発電位（AEP）は、UCB治療の12か月前と12か月前に2回実施されます。
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ベースライン - 12 か月
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有害事象およびそれらの有害事象を伴う参加者の数
時間枠：12ヶ月
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各グループ内の有害事象およびそれらの重篤な有害事象を伴う被験者の数。重大な有害事象とは、用量に関係なく、死亡または生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/不能をもたらす、または先天異常/先天性欠損症を引き起こす、あらゆる不都合な医学的出来事です。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年11月26日
一次修了 (実際)
2017年6月24日
研究の完了 (実際)
2017年6月24日
試験登録日
最初に提出
2013年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年11月17日
最初の投稿 (見積もり)
2013年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月15日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。