CP 儿童的 EPO 同种异体 UCB 治疗
2020年1月15日 更新者：MinYoung Kim, MD, PhD
同种异体脐带血联合促红细胞生成素治疗脑瘫患儿的安全性和有效性：一项双盲、随机、安慰剂对照的临床试验
本随机对照研究旨在评价同种异体脐带血联合促红细胞生成素治疗脑瘫患儿的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
脑瘫（CP）是一组由非进行性脑功能障碍引起的具有异常运动和姿势的神经发育疾病。 它是儿童运动障碍的最常见原因。 大多数疗法是姑息性的而不是恢复性的。 脐带血 (UCB) 和促红细胞生成素 (EPO) 可用作 CP 儿童的恢复方法。
许多实验动物研究表明，脐带血有利于改善和修复神经损伤。 还已知 EPO 具有神经保护作用。
基于动物研究和一些临床试验，UCB 被建议作为 CP 儿童的潜在疗法。 结合 EPO 以增加 UCB 治疗的协同作用。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
92
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韩民国、463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10个月 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊脑瘫
- 年龄≥10个月且≤6岁
- HLA-A、B、DR 错配≤2，有核细胞总数≥3x107/kg。 如果细胞计数小于给定值，则可以使用超过 1 个单位。
- 血红蛋白≤13.6 g/dL
- 由受试者代表决定参与研究并获得知情同意
- 愿意并有能力按照方案中指定的时间表住院并在进入研究后继续研究 12 个月
排除标准：
- 当前吸入性肺炎
- 已知的遗传病
- 对与研究相关的任何研究药物的超敏反应史
- 参与任何其他干细胞研究的历史
- 在进入研究前 3 个月内接受过 EPO 治疗
- 有血栓形成家族史或复发性血栓形成病史的已知凝血病
- 尽管使用 3 种或更多药物联合治疗仍出现临床惊厥的严重癫痫患者
- 未控制的高血压定义为收缩压 >115 mmHg 和/或舒张压 >70 mmHg
- 肝功能损害定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) >55 IU/L 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) >45 IU/L
- 肾功能损害定义为肌酐 (Cr) ≥1.2 mg/dL
- 中性粒细胞绝对计数≤500/dL
- 诊断或疑似恶性肿瘤和/或血液系统恶性肿瘤的存在
- 不遵守方案中规定的研究访问或由于对患者缺乏了解而导致护理人员不愿意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：UCB 和 EPO
UCB + EPO + 康复
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HLA（人类白细胞抗原）分型
其他名称：
主动康复
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ACTIVE_COMPARATOR：UCB 和安慰剂 EPO
UCB + 安慰剂 EPO + 康复
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HLA（人类白细胞抗原）分型
主动康复
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ACTIVE_COMPARATOR：安慰剂 UCB 和 EPO
安慰剂 UCB + EPO + 康复
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其他名称：
主动康复
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂 UCB 和安慰剂 EPO
安慰剂 UCB + 安慰剂 EPO + 康复
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主动康复
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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标准化粗大运动功能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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GMFM（Gross Motor Function Measure）是一种标准化的测量工具，用于评估由子量表组成的粗大运动功能；躺&翻身、坐、爬&跪、站、走、跑&跳（范围：0~100，数值越大粗大运动功能越好）。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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电机性能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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GMPM（Gross Motor Performance Measure）是一种标准化的测量工具，用于评估关于 5 个属性中的 3 个属性的运动质量；对齐、协调、分离运动、稳定性和重心转移（范围：0~100，值越高，运动质量越好）。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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认知神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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韩版Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (range: 0~178; worst: 0, best: 178)
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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运动神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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韩版Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (range: 0~112; worst: 0, best: 112)
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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粗大运动功能分类系统的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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GMFCS（Gross Motor Function Classification System）是一个基于自主运动的五级分类系统，侧重于坐姿、移动和移动（I 级：无限制行走，ll：有限制行走，III 级：使用手持移动设备，IV：有限制的自我移动，V：使用手动轮椅运输）。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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日常活动功能独立性的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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WeeFIM（儿童功能独立性测量）测量日常活动中的功能独立性。
WeeFIM 包含 18 个项目，每个项目从完全依赖（得分为 1）到完全独立（得分为 7）进行排序。
范围从 18 到 126，得分越高意味着在日常活动中的独立表现越强。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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日常活动中功能表现的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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儿科残疾量表评估 (PEDI) 用于评估儿童日常活动中的功能表现（所有值都经过调整，更高的值意味着更好的功能表现，0 - 最差，100 - 最好）。
PEDI 由功能技能量表 (FSS) 和护理人员协助量表 (CAS) 等 2 个量表组成，每个量表由 3 个领域组成，包括自我护理、移动性和社会功能。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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上肢功能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) 是一种评估上肢功能的标准化测量工具，由子量表组成；分离运动、抓握、负重和保护性伸展。
QUEST 的范围从 0（或在抓握部分低于 0）到 100，更高的值意味着更好的上肢功能。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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视觉感知测试的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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将使用 3 种工具之一评估视觉感知功能，例如 DTVP（视觉感知发育测试）、MVPT（无运动视觉感知测试）和 VMI（视觉-运动整合、视觉感知和运动协调）。
更高的值意味着更好的视觉感知能力。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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下肢选择性运动的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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SCALE（Selective Control Assessment of Lower Extremity）是髋、膝、踝、距下关节和脚趾选择性运动的测量工具。
选择性自主运动控制在每个关节处被分级为正常（2 分）、受损（1 分）或不能（0 分）。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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痉挛的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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二头肌、髋内收肌、腘绳肌和跟腱的肌肉痉挛根据改良的 Ashworth 量表 (MAS) 进行分级。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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痉挛动态成分的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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双侧腘绳肌痉挛的动态成分使用改良的 Tardieu 量表 (MTS) 进行分级。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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肌肉力量的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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使用双侧肩部和臀部的屈肌、伸肌、外展肌和内收肌的手动肌肉测试总分（零=0，微量=1，差=2，一般=3，良好=4，正常=5）来测量肌肉力量关节;双侧肘、腕和膝的屈肌和伸肌；脚踝的背屈肌和跖屈肌（范围：0 ~ 160）。
分数越高代表肌肉力量越强。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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脑 MRI 的变化
大体时间：基线 - 12 个月
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大脑 MRI（磁共振成像）的扩散张量图像 (DTI) 提供了有关白质微观完整性的定量信息。
白质通常比灰质具有高度的扩散各向异性。
将测量分数各向异性 (FA)，其范围从 0 到 1。较高的 FA 值意味着白质的完整性更高。
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基线 - 12 个月
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大脑 18F-FDG PET 的变化
大体时间：基线 - 12 个月
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18F-FDG PET（使用氟-18-氟脱氧葡萄糖的正电子发射断层扫描）成像将在 UCB 治疗之前和之后 12 个月进行两次。
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基线 - 12 个月
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脑电图的变化
大体时间：基线 - 12 个月
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脑电图 (EEG) 将在 UCB 治疗之前和之后 12 个月进行两次。
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基线 - 12 个月
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EP的变化
大体时间：基线 - 12 个月
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中位数、胫骨体感诱发电位 (SEP)、视觉诱发电位 (VEP)、听觉诱发电位 (AEP) 将在 UCB 治疗之前和之后 12 个月进行两次。
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基线 - 12 个月
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不良事件的数量和发生这些不良事件的参与者
大体时间：12个月
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每组中不良事件的数量和发生这些严重不良事件的受试者；严重不良事件是任何剂量的任何不良医疗事件：导致死亡或危及生命，需要住院治疗或延长现有住院治疗，导致持续或严重残疾/无能力，或导致先天性异常/出生缺陷。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年11月26日
初级完成 (实际的)
2017年6月24日
研究完成 (实际的)
2017年6月24日
研究注册日期
首次提交
2013年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月17日
首次发布 (估计)
2013年11月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月15日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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