Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní UCB terapie s EPO u dětí s CP

15. ledna 2020 aktualizováno: MinYoung Kim, MD, PhD

Bezpečnost a účinnost alogenní terapie pupečníkové krve v kombinaci s erytropoetinem u dětí s dětskou mozkovou obrnou: dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná klinická studie

Tato randomizovaná kontrolovaná studie si klade za cíl zhodnotit účinnost a bezpečnost alogenní terapie pupečníkovou krví v kombinaci s erytropoetinem u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (DMO) je skupina neurovývojových stavů s abnormálními pohyby a držením těla, které jsou výsledkem neprogresivní mozkové poruchy. Je nejčastější příčinou motorického postižení v dětství. Většina terapií je spíše paliativní než obnovující. Pupečníková krev (UCB) a erytropoetin (EPO) mohou být použity jako restorativní přístup u dětí s CP.

Mnoho experimentálních studií na zvířatech odhalilo, že UCB je prospěšný pro zlepšení a opravu neurologických poranění. Je také známo, že EPO má neuroprotektivní účinky.

Na základě studií na zvířatech a některých klinických studií je UCB navržena jako potenciální terapie pro děti s CP. EPO je kombinován pro přidání synergických účinků k UCB terapii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

92

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců až 6 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována dětská mozková obrna
  • Věk ≥10 měsíců a ≤6 let
  • Neshoda v HLA-A, B a DR ≤2 a celkový počet jaderných buněk ≥3x107/kg. Pokud je počet buněk menší než dané hodnoty, lze použít více než 1 jednotku.
  • Hemoglobin ≤13,6 g/dl
  • Rozhodnutí o účasti ve studii a získání informovaného souhlasu od zástupce subjektu
  • Ochota a schopnost být hospitalizován podle harmonogramu uvedeného v protokolu a pokračovat ve studii po dobu 12 měsíců po vstupu do studie

Kritéria vyloučení:

  • Současná aspirační pneumonie
  • Známé genetické onemocnění
  • Anamnéza reakce přecitlivělosti na jakékoli studované léky související se studií
  • Historie účasti v jakékoli jiné studii s kmenovými buňkami
  • Předchozí léčba EPO během 3 měsíců před vstupem do studie
  • Známá koagulopatie s rodinnou anamnézou trombózy nebo lékařskou anamnézou rekurentní trombózy
  • Pacient se závažným záchvatovým onemocněním, který má klinické křeče i přes kombinovanou terapii se 3 nebo více léky
  • Nekontrolovaná hypertenze definovaná jako systolický krevní tlak >115 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak >70 mmHg
  • Porucha funkce jater definovaná jako asparataminotransferáza (AST) >55 IU/L a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >45 IU/L
  • Poškození ledvin definované jako kreatinin (Cr) ≥1,2 mg/dl
  • Absolutní počet neutrofilů ≤500/dl
  • Přítomnost diagnostikovaného nebo suspektního maligního nádoru a/nebo hematologické malignity
  • Nedodržování studijních návštěv uvedených v protokolu nebo neochota pečovatele z důvodu nepochopení pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: UCB a EPO
UCB + EPO + Rehabilitace
Postup: Terapie pupečníkovou krví
Typizace HLA (Human Leukocyte Antigen).
Biologický: Erytropoetin alfa
Ostatní jména:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Jiný: Rehabilitace
Aktivní rehabilitace
ACTIVE_COMPARATOR: UCB a placebo EPO
UCB + placebo EPO + rehabilitace
Postup: Terapie pupečníkovou krví
Typizace HLA (Human Leukocyte Antigen).
Jiný: Rehabilitace
Aktivní rehabilitace
Biologický: Placebo EPO
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB a EPO
placebo UCB + EPO + Rehabilitace
Biologický: Erytropoetin alfa
Ostatní jména:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Jiný: Rehabilitace
Aktivní rehabilitace
Postup: Placebo UCB
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB a placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rehabilitace
Jiný: Rehabilitace
Aktivní rehabilitace
Biologický: Placebo EPO
Postup: Placebo UCB

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve standardizované funkci hrubého motoru
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
GMFM (Gross Motor Function Measure) je standardizovaný měřicí nástroj pro hodnocení funkce hrubé motoriky sestávající z dílčích škál; ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běh a skákání (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší funkci hrubé motoriky).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve výkonu motoru
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
GMPM (Gross Motor Performance Measure) je standardizovaný měřicí nástroj pro hodnocení kvality pohybu s ohledem na 3 vlastnosti z 5; vyrovnání, koordinace, disociovaný pohyb, stabilita a přesun hmotnosti (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší kvalitu motoru).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny v kognitivním neurovývojovém výsledku
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Korejská verze Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (rozsah: 0~178; nejhorší: 0, nejlepší: 178)
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve výsledku motorického neurovývoje
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Korejská verze Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (rozsah: 0~112; nejhorší: 0, nejlepší: 112)
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v systému klasifikace funkcí hrubé motoriky
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) je pětistupňový klasifikační systém založený na vlastním pohybu s důrazem na sezení, přesuny a mobilitu (úroveň I: chůze bez omezení, ll: chůze s omezením, III: chůze s využitím ruční mobilní zařízení, IV: automobilita s omezením, V: přeprava na ručním invalidním vozíku).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve funkční nezávislosti v každodenních činnostech
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) měří funkční nezávislost v každodenních činnostech. WeeFIM obsahuje 18 položek a každá položka je seřazena od úplné závislosti (s hodnocením 1) po úplnou nezávislost (s hodnocením 7). Rozsah je od 18 do 126 a vyšší skóre znamená samostatnější výkon v každodenních činnostech.
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve funkčním výkonu v denních činnostech
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) se používá k hodnocení funkční výkonnosti v denních činnostech u dětí (Všechny hodnoty jsou upraveny a vyšší hodnota znamená lepší funkční výkon, 0 - nejhorší, 100 - nejlepší). PEDI se skládá ze 2 škál, jako je škála funkčních dovedností (FSS) a škála pomoci pečovatele (CAS) a každá škála se skládá ze 3 oblastí včetně sebepéče, mobility a sociální funkce.
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve funkci horních končetin
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) je standardizovaný měřicí nástroj pro hodnocení funkce horních končetin sestávající z dílčích škál; disociovaný pohyb, úchopy, zatížení a ochranné prodloužení. QUEST se pohybuje od 0 (nebo pod 0 v úchopové části) do 100 a vyšší hodnoty znamenají lepší funkci horních končetin.
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny v testu zrakového vnímání
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Funkce zrakového vnímání bude hodnocena jedním ze 3 nástrojů, jako je DTVP (vývojový test vizuálního vnímání), MVPT (test vizuálního vnímání bez motoru) a VMI (vizuální motorická integrace, vizuální vnímání a motorická koordinace). Vyšší hodnota znamená lepší schopnost zrakového vnímání.
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny v selektivním pohybu dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) je nástroj pro měření selektivního pohybu kyčle, kolena, kotníku, subtalárního kloubu a prstů. Selektivní dobrovolná motorická kontrola je u každého kloubu hodnocena jako normální (2 body), narušená (1 bod) nebo neschopná (0 bodů).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny spasticity
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Svalová spasticita bicepsu, adduktorů kyčle, hamstringů a patních provazců je hodnocena podle modifikované Ashworthovy škály (MAS).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny dynamické složky spasticity
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Dynamická složka spasticity u bilaterálních hamstringů je gradována pomocí modifikované Tardieuovy škály (MTS).
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny ve svalové síle
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Svalová síla se měří pomocí součtu skóre manuálního svalového testu (nula=0, stopa=1, špatná=2, dobrá=3, dobrá=4, normální=5) pro flexory, extenzory, abduktory a adduktory oboustranného ramene a kyčle klouby; flexory a extenzory bilaterálního lokte, zápěstí a kolena; dorziflexory a plantární flexory kotníků (rozsah: 0 ~ 160). Vyšší skóre znamená silnější svalovou sílu.
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců - 12 měsíců
Změny v MRI mozku
Časové okno: Výchozí stav - 12 měsíců
Obraz difuzního tenzoru (DTI) mozku MRI (zobrazení magnetickou rezonancí) poskytuje kvantitativní informace o mikroskopické integritě bílé hmoty. Bílá hmota má normálně vysoký stupeň anizotropie difúze než šedá hmota. Bude měřena frakční anizotropie (FA) a pohybuje se od 0 do 1. Vyšší hodnota FA znamená větší integritu bílé hmoty.
Výchozí stav - 12 měsíců
Změny v mozku 18F-FDG PET
Časové okno: Výchozí stav - 12 měsíců
Zobrazování 18F-FDG PET (Pozitronová emisní tomografie s fluor-18-fluordeoxyglukózou) bude provedeno dvakrát před a 12 měsíců po UCB terapii.
Výchozí stav - 12 měsíců
Změny na EEG
Časové okno: Výchozí stav - 12 měsíců
Elektroencefalografie (EEG) bude provedena dvakrát před a 12 měsíců po UCB terapii.
Výchozí stav - 12 měsíců
Změny v EP
Časové okno: Výchozí stav - 12 měsíců
Medián, tibiální somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP), zrakový evokovaný potenciál (VEP), sluchový evokovaný potenciál (AEP) budou provedeny dvakrát před a 12 měsíců po terapii UCB.
Výchozí stav - 12 měsíců
Počet nežádoucích příhod a účastníků s těmito nežádoucími příhodami
Časové okno: 12 měsíců
Počet nežádoucích příhod a subjektů s těmito závažnými nežádoucími příhodami v každé skupině; Závažná nežádoucí příhoda je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: má za následek smrt nebo ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost nebo způsobuje vrozenou anomálii/vrozenou vadu.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MinYoung Kim, MD, PhD

Spolupracovníci

LG Life Sciences
Chong Kun Dang Pharmaceutical
CHA University
Ministry of Health & Welfare, Korea

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

26. listopadu 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

24. června 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

24. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2013

První zveřejněno (ODHAD)

25. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UCBnEPOinCP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Terapie pupečníkovou krví

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit