Thérapie UCB allogénique avec EPO chez les enfants atteints de PC
15 janvier 2020 mis à jour par: MinYoung Kim, MD, PhD
Innocuité et efficacité de la thérapie allogénique du sang de cordon ombilical associée à l'érythropoïétine chez les enfants atteints de paralysie cérébrale : un essai clinique à double insu, randomisé et contrôlé par placebo
Cette étude contrôlée randomisée vise à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie allogénique au sang de cordon ombilical associée à l'érythropoïétine chez les enfants atteints de paralysie cérébrale.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La paralysie cérébrale (PC) est un groupe de conditions neurodéveloppementales avec des mouvements et une posture anormaux résultant d'une perturbation cérébrale non progressive. C'est la cause la plus fréquente de handicap moteur chez l'enfant. La plupart des thérapies sont palliatives plutôt que réparatrices. Le sang de cordon ombilical (UCB) et l'érythropoïétine (EPO) peuvent être utilisés comme approche réparatrice pour les enfants atteints de PC.
De nombreuses études expérimentales sur des animaux ont révélé que l'UCB est bénéfique pour améliorer et réparer les lésions neurologiques. L'EPO est également connue pour avoir des effets neuroprotecteurs.
Sur la base d'études animales et de certains essais cliniques, l'UCB est suggérée comme thérapie potentielle pour les enfants atteints de PC. L'EPO est combinée pour ajouter des effets synergiques à la thérapie UCB.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
92
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée, République de, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 mois à 6 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une paralysie cérébrale
- Âge de ≥10 mois et ≤6 ans
- Discordance dans HLA-A, B et DR ≤ 2 et nombre total de cellules nucléées ≥ 3 x 107/kg. Si le nombre de cellules est inférieur aux valeurs données, plus d'une unité peut être utilisée.
- Hémoglobine ≤13,6 g/dL
- Décision de participation à l'étude par et acquisition du consentement éclairé du représentant du sujet
- Volonté et capacité à être hospitalisé selon le calendrier spécifié dans le protocole et à poursuivre l'étude pendant 12 mois après l'entrée à l'étude
Critère d'exclusion:
- Pneumonie par aspiration actuelle
- Maladie génétique connue
- Antécédents de réaction d'hypersensibilité à tout médicament à l'étude pertinent pour l'étude
- Antécédents de participation à toute autre étude sur les cellules souches
- Traitement antérieur par EPO dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude
- Coagulopathie connue avec antécédents familiaux de thrombose ou antécédents médicaux de thrombose récurrente
- Patient atteint d'épilepsie sévère qui présente des convulsions cliniques malgré un traitement combiné avec 3 agents ou plus
- Hypertension non contrôlée définie comme une pression artérielle systolique > 115 mmHg et/ou une pression artérielle diastolique > 70 mmHg
- Insuffisance hépatique définie comme aspartate aminotransférase (AST) > 55 UI/L et/ou alanine aminotransférase (ALT) > 45 UI/L
- Insuffisance rénale définie par la créatinine (Cr) ≥ 1,2 mg/dL
- Nombre absolu de neutrophiles ≤ 500/dL
- Présence d'une tumeur maligne diagnostiquée ou suspectée et/ou d'une hémopathie maligne
- Non-respect des visites d'étude spécifiées dans le protocole ou réticence du soignant en raison d'un manque de compréhension du patient
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: UCB et OEB
UCB + EPO + Réhabilitation
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Typage HLA (Human Leukocyte Antigen)
Autres noms:
Rééducation active
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ACTIVE_COMPARATOR: UCB et EPO placebo
UCB + placebo EPO + Rééducation
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Typage HLA (Human Leukocyte Antigen)
Rééducation active
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ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB et EPO
placebo UCB + EPO + Rééducation
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Autres noms:
Rééducation active
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PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB et placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rééducation
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Rééducation active
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans la fonction motrice globale standardisée
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMFM (Gross Motor Function Measure) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction motrice globale composé de sous-échelles ; allongé et roulant, assis, rampant et à genoux, debout, marchant, courant et sautant (plage : 0 ~ 100, une valeur plus élevée signifie une meilleure motricité globale).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans les performances du moteur
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la qualité du mouvement concernant 3 propriétés sur 5 ; alignement, coordination, mouvement dissocié, stabilité et transfert de poids (plage : 0~100, une valeur plus élevée signifie une meilleure qualité motrice).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans les résultats neurodéveloppementaux cognitifs
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Version coréenne de l'échelle mentale Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (plage : 0 à 178 ; pire : 0, meilleur : 178)
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le résultat neurodéveloppemental moteur
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Version coréenne de l'échelle motrice Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (plage : 0 à 112 ; pire : 0, meilleur : 112)
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans le système de classification des fonctions motrices globales
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMFCS (Gross Motor Function Classification System) est un système de classification à cinq niveaux basé sur le mouvement auto-initié, mettant l'accent sur la position assise, les transferts et la mobilité (niveau I : marche sans limitations, ll : marche avec limitations, III : marche en utilisant un appareil de mobilité portative, IV : automobilité avec limitations, V : transporté en fauteuil roulant manuel).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mesure l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes.
WeeFIM contient 18 items et chaque item est classé de la dépendance complète (notée 1) à l'indépendance complète (notée 7).
La plage va de 18 à 126 et un score plus élevé signifie une performance plus indépendante dans les activités quotidiennes.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Modifications des performances fonctionnelles dans les activités quotidiennes
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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L'inventaire d'évaluation pédiatrique du handicap (PEDI) est utilisé pour évaluer la performance fonctionnelle dans les activités quotidiennes des enfants (toutes les valeurs sont ajustées et une valeur plus élevée signifie une meilleure performance fonctionnelle, 0 - la pire, 100 - la meilleure).
PEDI se compose de 2 échelles telles que l'échelle de compétences fonctionnelles (FSS) et une échelle d'assistance aux soignants (CAS) et chaque échelle est composée de 3 domaines, notamment les soins personnels, la mobilité et la fonction sociale.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la fonction des membres supérieurs
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction des membres supérieurs composé de sous-échelles ; mouvement dissocié, saisies, mise en charge et extension protectrice.
QUEST va de 0 (ou en dessous de 0 dans la section saisir) à 100 et des valeurs plus élevées signifient une meilleure fonction des membres supérieurs.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le test de perception visuelle
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La fonction de perception visuelle sera évaluée avec l'un des 3 outils tels que DTVP (test de développement de la perception visuelle), MVPT (test de perception visuelle sans moteur) et VMI (intégration visuo-motrice, perception visuelle et coordination motrice).
Une valeur plus élevée signifie une meilleure capacité de perception visuelle.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le mouvement sélectif des membres inférieurs
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) est un outil de mesure des mouvements sélectifs de la hanche, du genou, de la cheville, de l'articulation sous-talienne et des orteils.
Le contrôle moteur volontaire sélectif est classé au niveau de chaque articulation comme normal (2 points), altéré (1 point) ou incapable (0 point).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la spasticité
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La spasticité musculaire des biceps, des adducteurs de la hanche, des ischio-jambiers et des cordons du talon est classée selon l'échelle d'Ashworth modifiée (MAS).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la composante dynamique de la spasticité
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La composante dynamique de la spasticité dans les ischio-jambiers bilatéraux est graduée à l'aide de l'échelle de Tardieu modifiée (MTS).
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la force musculaire
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La force musculaire est mesurée à l'aide des scores additionnés du test musculaire manuel (zéro = 0, trace = 1, médiocre = 2, passable = 3, bon = 4, normal = 5) pour les fléchisseurs, les extenseurs, les abducteurs et les adducteurs de l'épaule et de la hanche bilatérales les articulations; fléchisseurs et extenseurs bilatéraux du coude, du poignet et du genou ; fléchisseurs dorsaux et fléchisseurs plantaires des chevilles (plage : 0 ~ 160).
Un score plus élevé signifie une puissance musculaire plus forte.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans l'IRM cérébrale
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'image du tenseur de diffusion (DTI) de l'IRM cérébrale (imagerie par résonance magnétique) fournit des informations quantitatives sur l'intégrité microscopique de la substance blanche.
La matière blanche possède normalement un degré élevé d'anisotropie de diffusion par rapport à la matière grise.
L'anisotropie fractionnelle (FA) sera mesurée et elle varie de 0 à 1. Une valeur FA plus élevée signifie plus d'intégrité de la matière blanche.
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Base de référence - 12 mois
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Changements dans la TEP cérébrale au 18F-FDG
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'imagerie TEP au 18F-FDG (tomographie par émission de positrons au fluor-18-fluorodésoxyglucose) sera réalisée deux fois avant et 12 mois après le traitement par UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Modifications de l'EEG
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'électroencéphalographie (EEG) sera réalisée deux fois avant et 12 mois après le traitement par UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Changements dans le PE
Délai: Base de référence - 12 mois
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Le potentiel évoqué somatosensoriel médian (PES) tibial, le potentiel évoqué visuel (PEV) et le potentiel évoqué auditif (PEA) seront effectués deux fois avant et 12 mois après la thérapie UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Nombre d'événements indésirables et de participants avec ces événements indésirables
Délai: 12 mois
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Le nombre d'événements indésirables et de sujets présentant ces événements indésirables graves dans chaque groupe ; Un événement indésirable grave est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort ou met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou provoque une anomalie congénitale/malformation congénitale.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
26 novembre 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
24 juin 2017
Achèvement de l'étude (RÉEL)
24 juin 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 novembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2013
Première publication (ESTIMATION)
25 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
18 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UCBnEPOinCP
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