Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen UCB-terapi med EPO hos børn med CP

15. januar 2020 opdateret af: MinYoung Kim, MD, PhD

Sikkerhed og effektivitet af allogen navlestrengsblodterapi kombineret med erythropoietin hos børn med cerebral parese: et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret klinisk forsøg

Denne randomiserede kontrollerede undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​allogen navlestrengsblodbehandling kombineret med erythropoietin til børn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er en gruppe af neuro-udviklingsmæssige tilstande med unormal bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den mest almindelige årsag til motorisk handicap i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere end genoprettende. Navlestrengsblod (UCB) og erythropoetin (EPO) kan bruges som genoprettende tilgang til børn med CP.

Mange dyreforsøg har afsløret, at UCB er gavnligt til at forbedre og reparere neurologiske skader. EPO er også kendt for at have neurobeskyttende virkninger.

Baseret på dyreforsøg og nogle kliniske forsøg foreslås UCB som en potentiel terapi for børn med CP. EPO er kombineret for at tilføje synergistiske effekter til UCB-terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

92

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 6 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med cerebral parese
  • Alder ≥10 måneder og ≤6 år
  • Mismatch i HLA-A, B og DR ≤2, og totalt antal nukleerede celler ≥3x107/kg. Hvis celletallet er mindre end de givne værdier, kan der bruges mere end 1 enhed.
  • Hæmoglobin ≤13,6 g/dL
  • Beslutning om deltagelse i undersøgelsen af ​​og opnåelse af informeret samtykke fra forsøgspersonens repræsentant
  • Vilje og evne til at blive indlagt i henhold til skemaet specificeret i protokollen og fortsætte undersøgelsen i 12 måneder efter undersøgelsens start

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel aspirationspneumoni
  • Kendt genetisk sygdom
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktion på alle undersøgelseslægemidler, der er relevante for undersøgelsen
  • Historie om deltagelse i enhver anden undersøgelse med stamceller
  • Forudgående behandling med EPO inden for 3 måneder før studiestart
  • Kendt koagulopati med familiehistorie med trombose eller sygehistorie med tilbagevendende trombose
  • Patient med svær anfaldssygdom, som har klinisk kramper trods kombinationsbehandling med 3 eller flere midler
  • Ukontrolleret hypertension defineret som systolisk blodtryk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >70 mmHg
  • Nedsat leverfunktion defineret som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/L
  • Nedsat nyrefunktion defineret som kreatinin (Cr) ≥1,2 mg/dL
  • Absolut neutrofiltal ≤500/dL
  • Tilstedeværelse af diagnosticeret eller mistænkt malign tumor og/eller hæmatologisk malignitet
  • Manglende overholdelse af studiebesøg specificeret i protokollen eller uvilje hos plejepersonalet på grund af manglende forståelse for patienten

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: UCB og EPO
UCB + EPO + Rehabilitering
Procedure: Navlestrengsblodbehandling
HLA (Human Leukocyte Antigen) typebestemmelse
Biologisk: Erythropoietin alfa
Andre navne:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Andet: Rehabilitering
Aktiv genoptræning
ACTIVE_COMPARATOR: UCB og placebo EPO
UCB + placebo EPO + Rehabilitering
Procedure: Navlestrengsblodbehandling
HLA (Human Leukocyte Antigen) typebestemmelse
Andet: Rehabilitering
Aktiv genoptræning
Biologisk: Placebo EPO
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB og EPO
placebo UCB + EPO + Rehabilitering
Biologisk: Erythropoietin alfa
Andre navne:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Andet: Rehabilitering
Aktiv genoptræning
Procedure: Placebo UCB
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB og placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rehabilitering
Andet: Rehabilitering
Aktiv genoptræning
Biologisk: Placebo EPO
Procedure: Placebo UCB

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i standardiseret bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) er et standardiseret måleværktøj til vurdering af grovmotorisk funktion bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorydelse
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) er et standardiseret måleværktøj til at vurdere kvaliteten af ​​bevægelse vedrørende 3 egenskaber af 5 enere; justering, koordination, dissocieret bevægelse, stabilitet og vægtskift (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre motorisk kvalitet).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i kognitive neurodevelopmental outcome
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (interval: 0~178; værst: 0, bedste: 178)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorisk neuroudviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (interval: 0~112; værst: 0, bedste: 112)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i grovmotorisk funktionsklassifikationssystem
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) er et klassifikationssystem i fem niveauer baseret på selv-initieret bevægelse, med vægt på at sidde, forflytninger og mobilitet (niveau I: gåture uden begrænsninger, ll: gåture med begrænsninger, III: gåture med en håndholdt kørestol, IV: selvmobilitet med begrænsninger, V: transporteret i en manuel kørestol).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. WeeFIM indeholder 18 genstande, og hvert emne er rangeret fra fuldstændig afhængighed (scoret som 1) til fuldstændig uafhængighed (scoret som 7). Intervallet er fra 18 til 126, og højere score betyder mere selvstændig præstation i daglige aktiviteter.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel ydeevne i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) bruges til at vurdere funktionel ydeevne i daglige aktiviteter hos børn (Alle værdier er justeret og højere værdi betyder bedre funktionel ydeevne, 0 - dårligst, 100 - bedst). PEDI består af 2 skalaer såsom Functional Skill Scale (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS), og hver skala er sammensat af 3 domæner inklusive egenomsorg, mobilitet og social funktion.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i øvre ekstremitetsfunktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) er et standardiseret måleværktøj til vurdering af overekstremitetsfunktion bestående af underskalaer; dissocieret bevægelse, greb, vægtbæring og beskyttende forlængelse. QUEST går fra 0 (eller under 0 i grebssektion) til 100, og højere værdier betyder bedre overekstremitetsfunktion.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i visuel perceptionstest
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Visuel perceptionsfunktion vil blive vurderet med et af 3 værktøjer såsom DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) og VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination). Højere værdi betyder bedre visuel perceptionsevne.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i selektiv bevægelse af underekstremitet
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) er et måleværktøj til selektiv bevægelse af hofte, knæ, ankel, subtalare led og tæer. Selektiv frivillig motorisk kontrol klassificeres ved hvert led som normalt (2 point), svækket (1 point) eller ude af stand (0 point).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i spasticitet
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Muskelspasticitet af biceps, hofteadduktorer, hamstrings og hælsnore er klassificeret efter modificeret Ashworth-skala (MAS).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i den dynamiske komponent af spasticitet
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Dynamisk komponent af spasticitet i bilaterale hamstrings er graderet ved hjælp af modificeret Tardieu-skala (MTS).
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Muskelstyrke måles ved hjælp af summerede scores af manuel muskeltest (nul=0, spor=1, dårlig=2, rimelig=3, god=4, normal=5) for flexorer, ekstensorer, abduktorer og adduktorer af bilateral skulder og hofte led; bøjere og ekstensorer af bilaterale albue, håndled og knæ; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklerne (interval: 0 ~ 160). Højere score betyder stærkere muskelkraft.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i hjerne-MR
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Diffusion Tensor Image (DTI) af hjerne-MRI (magnetisk resonansbilleddannelse) giver kvantitativ information om den mikroskopiske integritet af hvidt stof. Hvidt stof har normalt en høj grad af diffusionsanisotropi end gråt stof. Fraktionel anisotropi (FA) vil blive målt, og den går fra 0 til 1. Højere FA-værdi betyder mere integritet af hvidt stof.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i hjernen 18F-FDG PET
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
18F-FDG PET (Positron-emissionstomografi med fluor-18-fluordeoxyglucose) billeddannelse vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i EEG
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Elektroencefalografi (EEG) vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i EP
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Median, tibialt somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), visuelt fremkaldt potentiale (VEP), auditivt fremkaldt potentiale (AEP) vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Antal uønskede hændelser og deltagere med disse uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af uønskede hændelser og forsøgspersoner med disse alvorlige bivirkninger inden for hver gruppe; En alvorlig uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden eller er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller forårsager en medfødt anomali/fødselsdefekt.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MinYoung Kim, MD, PhD

Samarbejdspartnere

LG Life Sciences
Chong Kun Dang Pharmaceutical
CHA University
Ministry of Health & Welfare, Korea

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

26. november 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

24. juni 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

24. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2013

Først opslået (SKØN)

25. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UCBnEPOinCP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Navlestrengsblodbehandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner