Allogeeninen UCB-hoito EPO:lla lapsilla, joilla on CP
keskiviikko 15. tammikuuta 2020 päivittänyt: MinYoung Kim, MD, PhD
Allogeenisen napanuoraveren hoidon turvallisuus ja tehokkuus yhdessä erytropoietiinin kanssa lapsilla, joilla on aivovamma: kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus
Tämän satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tavoitteena on arvioida allogeenisen napanuoraverihoidon tehoa ja turvallisuutta yhdessä erytropoietiinin kanssa lapsilla, joilla on aivohalvaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Cerebraalinen halvaus (CP) on ryhmä hermoston kehityssairauksia, joihin liittyy epänormaalit liikkeet ja asento, jotka johtuvat ei-progressiivisesta aivohäiriöstä. Se on yleisin syy lapsuuden motorisiin vammoihin. Useimmat hoidot ovat lievittäviä eikä korjaavia. Napanuoraverta (UCB) ja erytropoetiinia (EPO) voidaan käyttää korjaavana menetelmänä lapsilla, joilla on CP.
Monet kokeelliset eläintutkimukset ovat paljastaneet, että UCB on hyödyllinen parantamaan ja korjaamaan neurologisia vammoja. EPO:lla tiedetään myös olevan hermostoa suojaavia vaikutuksia.
Eläinkokeiden ja joidenkin kliinisten kokeiden perusteella UCB:tä ehdotetaan mahdolliseksi terapiaksi lapsille, joilla on CP. EPO yhdistetään synergististen vaikutusten lisäämiseksi UCB-hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
92
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 kuukautta - 6 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi aivovamma
- Ikä ≥10 kuukautta ja ≤6 vuotta
- Yhteensopimattomuus HLA-A-, B- ja DR-arvoissa ≤2 ja tumallisten solujen kokonaismäärä ≥3x107/kg. Jos solujen määrä on annettuja arvoja pienempi, voidaan käyttää enemmän kuin 1 yksikköä.
- Hemoglobiini ≤13,6 g/dl
- Päätös osallistumisesta tutkimukseen ja tietoisen suostumuksen hankkiminen tutkittavan edustajalta
- Halu ja kyky olla sairaalahoidossa protokollassa määritellyn aikataulun mukaisesti ja jatkaa tutkimusta 12 kuukautta tutkimustulon jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen aspiraatiokeuhkokuume
- Tunnettu geneettinen sairaus
- Aiempi yliherkkyysreaktio mille tahansa tutkimuksen kannalta oleelliselle tutkimuslääkkeelle
- Osallistumisen historia mihin tahansa muuhun kantasolututkimukseen
- EPO-hoito 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Tunnettu koagulopatia, jonka suvussa on esiintynyt tromboosia tai toistuvaa tromboosia
- Potilas, jolla on vaikea kohtaussairaus ja jolla on kliinisiä kouristuksia huolimatta yhdistelmähoidosta kolmen tai useamman lääkkeen kanssa
- Hallitsematon hypertensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi >115 mmHg ja/tai diastoliseksi verenpaineeksi >70 mmHg
- Maksan vajaatoiminta määritellään asparaattiaminotransferaasiksi (AST) >55 IU/l ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) >45 IU/l
- Munuaisten vajaatoiminta määritellään kreatiniiniksi (Cr) ≥1,2 mg/dl
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≤500/dl
- Diagnosoitu tai epäilty pahanlaatuinen kasvain ja/tai hematologinen pahanlaatuinen kasvain
- Pöytäkirjassa mainittujen opintokäyntien noudattamatta jättäminen tai hoitajan haluttomuus potilaan ymmärtämättömyyden vuoksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: UCB ja EPO
UCB + EPO + Kuntoutus
|
HLA (Human Leukocyte Antigen) -tyypitys
Muut nimet:
Aktiivinen kuntoutus
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB ja plasebo EPO
UCB + lumelääke EPO + kuntoutus
|
HLA (Human Leukocyte Antigen) -tyypitys
Aktiivinen kuntoutus
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: lumelääke UCB ja EPO
lumelääke UCB + EPO + kuntoutus
|
Muut nimet:
Aktiivinen kuntoutus
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: lumelääke UCB ja lumelääke EPO
lumelääke UCB + lumelääke EPO + kuntoutus
|
Aktiivinen kuntoutus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset standardoidussa bruttomoottoritoiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) on standardoitu mittaustyökalu bruttomotorisen toiminnan arvioimiseen, joka koostuu ala-asteikoista; makaa ja rullaa, istuu, ryömi ja polvistuu, seisoo, kävelee, juoksee ja hyppää (alue: 0-100, suurempi arvo tarkoittaa parempaa motorista toimintaa).
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset moottorin suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) on standardoitu mittaustyökalu, jolla voidaan arvioida liikkeen laatua kolmella ominaisuudella viidestä; kohdistus, koordinaatio, dissosioitunut liike, vakaus ja painonsiirto (alue: 0-100, suurempi arvo tarkoittaa parempaa moottorin laatua).
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset kognitiivisissa neurokehitystuloksissa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scalen korealainen versio (alue: 0–178; pahin: 0, paras: 178)
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset motoristen neurologisten kehityksen tuloksissa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scalen korealainen versio (alue: 0–112; huonoin: 0, paras: 112)
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset moottorin kokonaistoimintojen luokitusjärjestelmässä
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) on viisitasoinen luokittelujärjestelmä, joka perustuu oma-aloitteiseen liikkeeseen, jossa painotetaan istumista, siirtoja ja liikkuvuutta (taso I: kävelee ilman rajoituksia, ll: kävelee rajoituksin, III: kävelee kädessä pidettävä liikkumisväline, IV: itseliikkuvuus rajoituksin, V: kuljetetaan manuaalisessa pyörätuolissa).
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset toiminnallisessa riippumattomuudessa päivittäisessä toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mittaa toiminnallista itsenäisyyttä päivittäisessä toiminnassa.
WeeFIM sisältää 18 kohdetta ja jokainen kohta on luokiteltu täydellisestä riippuvuudesta (pistemäärä 1) täydelliseen riippumattomuuteen (pistemäärä 7).
Arvoalue on 18–126, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa itsenäisempää suorituskykyä päivittäisissä toimissa.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset päivittäisten toimintojen toiminnallisessa suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) -arviointia käytetään arvioimaan toiminnallista suorituskykyä lasten päivittäisessä toiminnassa (kaikki arvot on säädetty ja suurempi arvo tarkoittaa parempaa toiminnallista suorituskykyä, 0 - huonoin, 100 - paras).
PEDI koostuu kahdesta asteikosta, kuten Functional Skill Scale (FSS) ja Caregiver Assistance Scale (CAS), ja jokainen asteikko koostuu kolmesta osa-alueesta, mukaan lukien itsehoito, liikkuvuus ja sosiaaliset toiminnot.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset yläraajojen toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) on standardoitu mittaustyökalu yläraajojen toiminnan arvioimiseksi, joka koostuu ala-asteikoista; dissosioitunut liike, otteet, painon kantaminen ja suojaava jatke.
QUEST vaihtelee välillä 0 (tai alle 0 tartuntaosassa) 100:aan ja korkeammat arvot tarkoittavat parempaa yläraajan toimintaa.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset visuaalisen havainnon testissä
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Visuaalisen havainnon toiminto arvioidaan yhdellä kolmesta työkalusta, kuten DTVP (Visuaalisen havainnon kehitystesti), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) ja VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception ja Motor Coordination).
Korkeampi arvo tarkoittaa parempaa visuaalista havainnointikykyä.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset alaraajojen selektiivisessä liikkeessä
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) on mittaustyökalu lonkan, polven, nilkan, subtalaarisen nivelen ja varpaiden selektiivisille liikkeille.
Valikoiva vapaaehtoinen moottoriohjaus arvostellaan jokaisessa nivelessä normaaliksi (2 pistettä), heikoksi (1 piste) tai ei kykene (0 pistettä).
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Spastisuuden muutokset
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Hauislihasten, lonkkalihasten, lantiolihasten ja kantapäiden lihasspastisuus luokitellaan modifioidun Ashworth-asteikon (MAS) mukaan.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Spastisuuden dynaamisen komponentin muutokset
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Spastisuuden dynaaminen komponentti kahdenvälisissä reisilihaksissa luokitellaan käyttämällä modifioitua Tardieu-asteikkoa (MTS).
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset lihasvoimassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
Lihasvoimaa mitataan käyttämällä manuaalisen lihastestin summattuja pisteitä (nolla = 0, jälki = 1, huono = 2, kohtalainen = 3, hyvä = 4, normaali = 5) molemminpuolisen olkapään ja lonkan koukistajille, ojentajille, abduktoreille ja adduktoreille. Liitokset; bilateraalisen kyynärpään, ranteen ja polven koukistajat ja ojentajat; nilkkojen selkä ja jalkapohjan koukistajat (vaihteluväli: 0 ~ 160).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vahvempaa lihasvoimaa.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta - 12 kuukautta
|
|
Muutokset aivojen MRI:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
Aivojen MRI (magneettiresonanssikuvaus) diffuusiotensorikuva (DTI) tarjoaa kvantitatiivista tietoa valkoisen aineen mikroskooppisesta eheydestä.
Valkoisella aineella on normaalisti korkea diffuusioanisotropia kuin harmaalla aineella.
Fraktionaalinen anisotropia (FA) mitataan ja se vaihtelee välillä 0 - 1. Korkeampi FA-arvo tarkoittaa valkoisen aineen parempaa eheyttä.
|
Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
|
Muutokset aivoissa 18F-FDG PET
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
18F-FDG PET (positroniemissiotomografia fluori-18-fluorodeoksiglukoosilla) tehdään kahdesti ennen UCB-hoitoa ja 12 kuukautta sen jälkeen.
|
Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
|
Muutokset EEG:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
Elektroenkefalografia (EEG) suoritetaan kahdesti ennen UCB-hoitoa ja 12 kuukautta sen jälkeen.
|
Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
|
Muutoksia EP:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
Mediaani, sääriluun somatosensorinen herätepotentiaali (SEP), visuaalinen herätetty potentiaali (VEP), kuulo herätetty potentiaali (AEP) suoritetaan kahdesti ennen UCB-hoitoa ja 12 kuukautta sen jälkeen.
|
Lähtötilanne - 12 kuukautta
|
|
Haitallisten tapahtumien lukumäärä ja osallistujat, joilla on haitallisia tapahtumia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittavaikutusten ja koehenkilöiden, joilla on vakavia haittatapahtumia, lukumäärä kussakin ryhmässä; Vakava haittatapahtuma on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan tai on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäisen poikkeavuuden/sikiövaurion.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 26. marraskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 24. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 24. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 17. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Lauantai 18. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UCBnEPOinCP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .