Allogeniczna terapia UCB z EPO u dzieci z CP
15 stycznia 2020 zaktualizowane przez: MinYoung Kim, MD, PhD
Bezpieczeństwo i skuteczność allogenicznej terapii krwią pępowinową w skojarzeniu z erytropoetyną u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym: podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba kliniczna
To randomizowane kontrolowane badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii allogenicznej krwi pępowinowej w połączeniu z erytropoetyną u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) to grupa zaburzeń neurorozwojowych charakteryzujących się nieprawidłowym ruchem i postawą ciała, wynikającymi z niepostępujących zaburzeń mózgowych. Jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności ruchowej w dzieciństwie. Większość terapii ma charakter paliatywny, a nie regenerujący. Krew pępowinowa (UCB) i erytropoetyna (EPO) mogą być stosowane w leczeniu regeneracyjnym dzieci z MPD.
Wiele eksperymentalnych badań na zwierzętach wykazało, że UCB jest korzystne w poprawie i naprawie urazów neurologicznych. Wiadomo również, że EPO ma działanie neuroprotekcyjne.
W oparciu o badania na zwierzętach i niektóre badania kliniczne, UCB jest sugerowana jako potencjalna terapia dla dzieci z CP. EPO łączy się, aby dodać efekty synergistyczne do terapii UCB.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
92
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 miesięcy do 6 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano mózgowe porażenie dziecięce
- Wiek ≥10 miesięcy i ≤6 lat
- Niezgodność HLA-A, B i DR ≤2 oraz całkowita liczba komórek jądrzastych ≥3x107/kg. Jeśli liczba komórek jest mniejsza niż podane wartości, można użyć więcej niż 1 jednostki.
- Hemoglobina ≤13,6 g/dl
- Decyzja o udziale w badaniu i uzyskanie świadomej zgody przedstawiciela badanego
- Chęć i zdolność do hospitalizacji zgodnie z harmonogramem określonym w protokole i kontynuacji badania przez 12 miesięcy po rozpoczęciu badania
Kryteria wyłączenia:
- Obecne zachłystowe zapalenie płuc
- Znana choroba genetyczna
- Historia reakcji nadwrażliwości na jakiekolwiek badane leki związane z badaniem
- Historia udziału w jakimkolwiek innym badaniu z komórkami macierzystymi
- Wcześniejsze leczenie EPO w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
- Znana koagulopatia z zakrzepicą w wywiadzie rodzinnym lub nawracająca zakrzepica w wywiadzie
- Pacjent z ciężkim napadem padaczkowym, u którego występują drgawki kliniczne pomimo leczenia skojarzonego 3 lub więcej lekami
- Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze definiowane jako skurczowe ciśnienie krwi >115 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi >70 mmHg
- Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) >55 j.m./l i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) >45 j.m./l
- Zaburzenia czynności nerek definiowane jako stężenie kreatyniny (Cr) ≥1,2 mg/dl
- Bezwzględna liczba neutrofilów ≤500/dl
- Obecność zdiagnozowanego lub podejrzewanego nowotworu złośliwego i/lub nowotworu hematologicznego
- Niestosowanie się do wizyt studyjnych określonych w protokole lub niechęć opiekuna z powodu braku zrozumienia pacjenta
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: UCB i EPO
UCB + EPO + Rehabilitacja
|
Typowanie HLA (ludzki antygen leukocytarny).
Inne nazwy:
Aktywna rehabilitacja
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB i placebo EPO
UCB + placebo EPO + Rehabilitacja
|
Typowanie HLA (ludzki antygen leukocytarny).
Aktywna rehabilitacja
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB i EPO
placebo UCB + EPO + Rehabilitacja
|
Inne nazwy:
Aktywna rehabilitacja
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB i placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rehabilitacja
|
Aktywna rehabilitacja
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w znormalizowanej funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) to wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny funkcji motoryki dużej składające się z podskal; leżenie i przewracanie się, siedzenie, raczkowanie i klęczenie, stanie, chodzenie, bieganie i skakanie (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą motorykę dużą).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w wydajności silnika
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) to wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny jakości ruchu pod kątem 3 właściwości z 5; wyrównanie, koordynacja, ruch dysocjacyjny, stabilność i przenoszenie ciężaru ciała (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą jakość motoryczną).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany poznawczego wyniku neurorozwojowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (zakres: 0~178; najgorszy: 0, najlepszy: 178)
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w wynikach rozwoju neuronów ruchowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (zakres: 0~112; najgorszy: 0, najlepszy: 112)
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w systemie klasyfikacji funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) to pięciopoziomowy system klasyfikacji oparty na samoinicjowanych ruchach, z naciskiem na siedzenie, przesiadki i mobilność (poziom I: spacery bez ograniczeń, II: spacery z ograniczeniami, III: spacery z wykorzystaniem ręczny przyrząd ułatwiający poruszanie się, IV: samodzielne poruszanie się z ograniczeniami, V: transport na ręcznym wózku inwalidzkim).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w niezależności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mierzy funkcjonalną niezależność w codziennych czynnościach.
WeeFIM zawiera 18 pozycji, a każda pozycja jest uszeregowana od całkowitej zależności (ocena 1) do całkowitej niezależności (ocena 7).
Zakres wynosi od 18 do 126, a wyższy wynik oznacza większą samodzielność w wykonywaniu codziennych czynności.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany wydajności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) służy do oceny sprawności funkcjonalnej w codziennych czynnościach u dzieci (wszystkie wartości są skorygowane, a wyższa wartość oznacza lepszą sprawność funkcjonalną, 0 – najgorzej, 100 – najlepiej).
PEDI składa się z 2 skal, takich jak Skala Umiejętności Funkcjonalnych (FSS) i Skala Pomocy Opiekuna (CAS), a każda skala składa się z 3 domen, w tym samoopieki, mobilności i funkcji społecznych.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w funkcji kończyny górnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) to wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny funkcji kończyny górnej składające się z podskal; dysocjacyjny ruch, chwyty, przenoszenie ciężaru i wyprost ochronny.
QUEST waha się od 0 (lub poniżej 0 w odcinku chwytu) do 100, a wyższe wartości oznaczają lepszą funkcję kończyny górnej.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w teście percepcji wzrokowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Funkcja percepcji wzrokowej zostanie oceniona za pomocą jednego z 3 narzędzi, takich jak DTVP (rozwojowy test percepcji wzrokowej), MVPT (bezmotoryczny test percepcji wzrokowej) i VMI (integracja wzrokowo-ruchowa, percepcja wzrokowa i koordynacja ruchowa).
Wyższa wartość oznacza lepszą zdolność percepcji wzrokowej.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w selektywnym ruchu kończyn dolnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) to narzędzie do pomiaru wybiórczego ruchu stawu biodrowego, kolanowego, skokowego, podskokowego i palców stóp.
Selektywna dobrowolna kontrola motoryczna jest oceniana w każdym stawie jako normalna (2 punkty), upośledzona (1 punkt) lub niezdolna (0 punktów).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w spastyczności
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Spastyczność mięśni bicepsów, przywodzicieli bioder, ścięgien podkolanowych i więzadeł piętowych ocenia się według zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany składnika dynamicznego spastyczności
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Dynamiczna składowa spastyczności w obustronnych ścięgnach podkolanowych jest oceniana za pomocą zmodyfikowanej skali Tardieu (MTS).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w sile mięśni
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Siła mięśni jest mierzona za pomocą zsumowanych wyników manualnego testu mięśni (zero=0, ślad=1, słaba=2, zadowalająca=3, dobra=4, normalna=5) dla zginaczy, prostowników, odwodzicieli i przywodzicieli obustronnego barku i biodra stawy; zginacze i prostowniki obustronnego łokcia, nadgarstka i kolana; zginaczy grzbietowych i podeszwowych kostek (zakres: 0 ~ 160).
Wyższy wynik oznacza silniejszą siłę mięśni.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w MRI mózgu
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
Obraz tensora dyfuzji (DTI) MRI mózgu (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego) dostarcza ilościowych informacji o mikroskopowej integralności istoty białej.
Istota biała ma zwykle wyższy stopień anizotropii dyfuzji niż istota szara.
Zostanie zmierzona anizotropia frakcyjna (FA), która waha się od 0 do 1. Wyższa wartość FA oznacza większą integralność istoty białej.
|
Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w mózgu 18F-FDG PET
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
Obrazowanie 18F-FDG PET (Pozytonowa tomografia emisyjna z fluor-18-fluorodeoksyglukozą) zostanie wykonane dwukrotnie przed i 12 miesięcy po terapii UCB.
|
Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w EEG
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
Elektroencefalografia (EEG) zostanie wykonana dwukrotnie przed i 12 miesięcy po terapii UCB.
|
Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w PE
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
Mediana, piszczelowy somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), wzrokowy potencjał wywołany (VEP), słuchowy potencjał wywołany (AEP) zostaną wykonane dwukrotnie przed i 12 miesięcy po terapii UCB.
|
Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych i uczestników z tymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Liczbę zdarzeń niepożądanych i pacjentów z tymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi w każdej grupie; Poważnym zdarzeniem niepożądanym jest każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: prowadzi do zgonu lub zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność lub powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
26 listopada 2013
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
24 czerwca 2017
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
24 czerwca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
25 listopada 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
18 stycznia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UCBnEPOinCP
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .