Allogen UCB-terapi med EPO hos barn med CP
15 januari 2020 uppdaterad av: MinYoung Kim, MD, PhD
Säkerhet och effekt av allogen navelsträngsblodterapi i kombination med erytropoietin hos barn med cerebral pares: en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad klinisk prövning
Denna randomiserade kontrollerade studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av allogen navelsträngsblodbehandling i kombination med erytropoietin för barn med cerebral pares.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Cerebral pares (CP) är en grupp av neuroutvecklingstillstånd med onormala rörelser och kroppsställningar som är resultatet av en icke-progressiv cerebral störning. Det är den vanligaste orsaken till motorisk funktionsnedsättning i barndomen. De flesta terapier är palliativa snarare än reparativa. Navelsträngsblod (UCB) och erytropoetin (EPO) kan användas som reparativ metod för barn med CP.
Många experimentella djurstudier har visat att UCB är fördelaktigt för att förbättra och reparera neurologiska skador. EPO är också känt för att ha neuroprotektiva effekter.
Baserat på djurstudier och några kliniska prövningar föreslås UCB som en potentiell terapi för barn med CP. EPO kombineras för att lägga till synergistiska effekter till UCB-terapi.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
92
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 månader till 6 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserats med cerebral pares
- Ålder ≥10 månader och ≤6 år
- Felmatchning i HLA-A, B och DR ≤2, och totalt antal kärnceller ≥3x107/kg. Om cellantalet är mindre än givna värden kan mer än 1 enhet användas.
- Hemoglobin ≤13,6 g/dL
- Beslut om deltagande i studien av och inhämtande av informerat samtycke från försökspersonens representant
- Vilja och förmåga att läggas in på sjukhus enligt det schema som anges i protokollet och fortsätta studien i 12 månader efter studiestart
Exklusions kriterier:
- Aktuell aspirationspneumoni
- Känd genetisk sjukdom
- Historik med överkänslighetsreaktioner mot alla studieläkemedel som är relevanta för studien
- Historik om deltagande i någon annan studie med stamceller
- Tidigare behandling med EPO inom 3 månader före studiestart
- Känd koagulopati med familjehistoria av trombos eller medicinsk historia av återkommande trombos
- Patient med svår anfallssjukdom som har klinisk kramper trots kombinationsbehandling med 3 eller fler medel
- Okontrollerad hypertoni definieras som systoliskt blodtryck >115 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >70 mmHg
- Nedsatt leverfunktion definieras som asparat aminotransferas (ASAT) >55 IE/L och/eller alaninaminotransferas (ALT) >45 IE/L
- Nedsatt njurfunktion definieras som kreatinin (Cr) ≥1,2 mg/dL
- Absolut antal neutrofiler ≤500/dL
- Förekomst av diagnostiserad eller misstänkt malign tumör och/eller hematologisk malignitet
- Underlåtenhet att följa studiebesök som anges i protokollet eller ovilja hos vårdgivaren på grund av bristande förståelse för patienten
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: UCB och EPO
UCB + EPO + Rehabilitering
|
HLA-typning (Human Leukocyte Antigen).
Andra namn:
Aktiv rehabilitering
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB och placebo EPO
UCB + placebo EPO + Rehabilitering
|
HLA-typning (Human Leukocyte Antigen).
Aktiv rehabilitering
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB och EPO
placebo UCB + EPO + Rehabilitering
|
Andra namn:
Aktiv rehabilitering
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB och placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rehabilitering
|
Aktiv rehabilitering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i standardiserad grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) är ett standardiserat mätverktyg för att bedöma grovmotorisk funktion bestående av delskalor; ligga & rulla, sitta, krypa & knä, stå, gå, springa & hoppa (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre grovmotorisk funktion).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i motorprestanda
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) är ett standardiserat mätverktyg för att bedöma rörelsekvalitet avseende 3 egenskaper av 5 ettor; uppriktning, koordination, dissocierad rörelse, stabilitet och viktförskjutning (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre motorkvalitet).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i kognitiva neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (intervall: 0~178; sämst: 0, bästa: 178)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i motoriskt neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (intervall: 0~112; sämsta: 0, bästa: 112)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändringar i klassificeringssystemet för grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) är ett klassificeringssystem i fem nivåer baserat på självinitierad rörelse, med tonvikt på sittande, förflyttningar och rörlighet (nivå I: promenader utan begränsningar, ll: promenader med begränsningar, III: promenader med en handhållen rullstol, IV: egenrörlighet med begränsningar, V: transporterad i manuell rullstol).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mäter funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter.
WeeFIM innehåller 18 objekt och varje objekt rangordnas från fullständigt beroende (poängs som 1) till fullständigt oberoende (poängs som 7).
Spännet är från 18 till 126 och högre poäng betyder mer självständig prestation i dagliga aktiviteter.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionell prestanda i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) används för att bedöma funktionell prestation i dagliga aktiviteter hos barn (Alla värden är justerade och högre värde betyder bättre funktionell prestation, 0 - sämst, 100 - bäst).
PEDI består av 2 skalor såsom Functional Skill Scale (FSS) och en Caregiver Assistance Scale (CAS) och varje skala är sammansatt av 3 domäner inklusive egenvård, mobilitet och social funktion.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i övre extremitetsfunktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) är ett standardiserat mätverktyg för att bedöma övre extremitetsfunktion bestående av underskalor; dissocierad rörelse, grepp, viktbäring och skyddande förlängning.
QUEST sträcker sig från 0 (eller under 0 i greppsektion) till 100 och högre värden betyder bättre funktion i övre extremiteter.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i Visual Perception Test
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Visuell perceptionsfunktion kommer att bedömas med ett av tre verktyg såsom DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) och VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Högre värde innebär bättre visuell uppfattningsförmåga.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i selektiv rörelse av nedre extremiteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) är ett mätverktyg för selektiv rörelse av höft, knä, fotled, subtalarled och tår.
Selektiv frivillig motorisk kontroll graderas i varje led som normal (2 poäng), nedsatt (1 poäng) eller oförmögen (0 poäng).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i spasticitet
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Muskelspasticitet hos biceps, höftadduktorer, hamstrings och hälskorna graderas enligt modifierad Ashworth-skala (MAS).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i dynamisk komponent av spasticitet
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Dynamisk komponent av spasticitet i bilaterala hamstrings graderas med hjälp av modifierad Tardieu-skala (MTS).
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i muskelstyrka
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Muskelstyrkan mäts med hjälp av summerade poäng för manuella muskeltest (noll=0, spår=1, dålig=2, rättvis=3, bra=4, normal=5) för flexorer, extensorer, abduktorer och adduktorer av bilaterala axel och höft fogar; flexorer och extensorer av bilaterala armbågar, handled och knä; dorsiflexorer och plantarflexorer i anklarna (intervall: 0 ~ 160).
Högre poäng betyder starkare muskelkraft.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i hjärn-MR
Tidsram: Baslinje - 12 månader
|
Diffusion Tensor Image (DTI) av hjärn-MRI (magnetisk resonanstomografi) ger kvantitativ information om den mikroskopiska integriteten hos vit substans.
Vit substans har normalt en hög grad av diffusionsanisotropi än grå substans.
Fraktionerad anisotropi (FA) kommer att mätas och den sträcker sig från 0 till 1. Högre FA-värde betyder mer integritet av vit substans.
|
Baslinje - 12 månader
|
|
Förändringar i hjärnan 18F-FDG PET
Tidsram: Baslinje - 12 månader
|
18F-FDG PET (Positron emission tomography with fluorine-18-fluorodeoxyglucose) avbildning kommer att utföras två gånger före och 12 månader efter UCB-behandling.
|
Baslinje - 12 månader
|
|
Förändringar i EEG
Tidsram: Baslinje - 12 månader
|
Elektroencefalografi (EEG) kommer att utföras två gånger före och 12 månader efter UCB-behandling.
|
Baslinje - 12 månader
|
|
Förändringar i EP
Tidsram: Baslinje - 12 månader
|
Median, tibial somatosensory evoked potential (SEP), visual evoked potential (VEP), auditory evoked potential (AEP) kommer att utföras två gånger före och 12 månader efter UCB-behandling.
|
Baslinje - 12 månader
|
|
Antal biverkningar och deltagare med dessa biverkningar
Tidsram: 12 månader
|
Antalet biverkningar och försökspersoner med dessa allvarliga biverkningar inom varje grupp; En allvarlig oönskad händelse är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: leder till dödsfall eller är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller orsakar en medfödd anomali/födelsedefekt.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
26 november 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
24 juni 2017
Avslutad studie (FAKTISK)
24 juni 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2013
Första postat (UPPSKATTA)
25 november 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
18 januari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 januari 2020
Senast verifierad
1 januari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UCBnEPOinCP
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .