Аллогенная терапия UCB с EPO у детей с ДЦП
15 января 2020 г. обновлено: MinYoung Kim, MD, PhD
Безопасность и эффективность аллогенной терапии пуповинной кровью в сочетании с эритропоэтином у детей с церебральным параличом: двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование
Это рандомизированное контролируемое исследование направлено на оценку эффективности и безопасности аллогенной терапии пуповинной кровью в сочетании с эритропоэтином у детей с церебральным параличом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Детский церебральный паралич (ДЦП) представляет собой группу нарушений развития нервной системы с аномальными движениями и позой, возникшими в результате непрогрессирующего церебрального нарушения. Это наиболее частая причина двигательной инвалидности в детском возрасте. Большинство методов лечения являются паллиативными, а не восстановительными. Пуповинная кровь (UCB) и эритропоэтин (EPO) могут быть использованы в качестве восстановительного подхода для детей с ХП.
Многие экспериментальные исследования на животных показали, что UCB полезен для улучшения и восстановления неврологических повреждений. Также известно, что ЭПО обладает нейропротекторным действием.
Основываясь на исследованиях на животных и некоторых клинических испытаниях, UCB предлагается в качестве потенциальной терапии для детей с ДЦП. ЭПО комбинируют для добавления синергетического эффекта к терапии UCB.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
92
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Корея, Республика, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 месяцев до 6 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностирован детский церебральный паралич
- Возраст ≥10 месяцев и ≤6 лет
- Несоответствие HLA-A, B и DR ≤2 и общее количество ядерных клеток ≥3x107/кг. Если количество ячеек меньше заданных значений, можно использовать более 1 единицы.
- Гемоглобин ≤13,6 г/дл
- Решение об участии в исследовании и получение информированного согласия от представителя субъекта
- Готовность и возможность быть госпитализированным в соответствии с графиком, указанным в протоколе, и продолжать исследование в течение 12 месяцев после включения в исследование.
Критерий исключения:
- Текущая аспирационная пневмония
- Известное генетическое заболевание
- Реакция гиперчувствительности на любые исследуемые препараты, имеющие отношение к исследованию, в анамнезе.
- История участия в любом другом исследовании со стволовыми клетками
- Предварительное лечение ЭПО в течение 3 месяцев до включения в исследование
- Известная коагулопатия с семейным анамнезом тромбоза или рецидивирующим тромбозом в анамнезе
- Пациент с тяжелой судорожной болезнью, у которого наблюдаются клинические судороги, несмотря на комбинированную терапию с 3 или более препаратами.
- Неконтролируемая гипертензия, определяемая как систолическое артериальное давление >115 мм рт.ст. и/или диастолическое артериальное давление >70 мм рт.ст.
- Печеночная недостаточность определяется как аспаратаминотрансфераза (АСТ) > 55 МЕ/л и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 45 МЕ/л.
- Почечная недостаточность определяется как креатинин (Cr) ≥1,2 мг/дл.
- Абсолютное количество нейтрофилов ≤500/дл
- Наличие диагностированной или подозреваемой злокачественной опухоли и/или гематологического злокачественного новообразования
- Несоблюдение учебных посещений, указанных в протоколе, или нежелание лица, осуществляющего уход, из-за непонимания пациента
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: UCB и EPO
UCB + EPO + Реабилитация
|
Типирование HLA (человеческий лейкоцитарный антиген)
Другие имена:
Активная реабилитация
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB и плацебо EPO
UCB + плацебо EPO + реабилитация
|
Типирование HLA (человеческий лейкоцитарный антиген)
Активная реабилитация
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: плацебо UCB и EPO
плацебо UCB + EPO + реабилитация
|
Другие имена:
Активная реабилитация
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: плацебо UCB и плацебо EPO
плацебо UCB + плацебо EPO + реабилитация
|
Активная реабилитация
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в стандартизированной общей моторной функции
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
GMFM (измерение общей двигательной функции) представляет собой стандартизированный инструмент измерения для оценки общей двигательной функции, состоящий из подшкал; лежать и перекатываться, сидеть, ползать и стоять на коленях, стоять, ходить, бегать и прыгать (диапазон: 0–100, более высокое значение означает лучшую крупную моторику).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения в двигательной активности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) — это стандартизированный инструмент измерения для оценки качества движения по 3 свойствам из 5; выравнивание, координация, диссоциированное движение, стабильность и смещение веса (диапазон: 0–100, более высокое значение означает лучшее качество моторики).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения в результатах когнитивного нейроразвития
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Корейская версия Шкалы развития младенцев Бейли-II (K-BSID-II) Ментальная шкала (диапазон: 0–178; худшее: 0, лучшее: 178)
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения исхода развития двигательной нервной системы
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Корейская версия Шкалы развития младенцев Бейли-II (K-BSID-II) Моторная шкала (диапазон: 0–112; худшее: 0, лучшее: 112)
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в системе классификации функций крупной моторики
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
GMFCS (Система классификации общей двигательной функции) представляет собой пятиуровневую систему классификации, основанную на самостоятельных движениях с упором на сидение, перемещение и подвижность (уровень I: прогулки без ограничений, ll: прогулки с ограничениями, III: прогулки с использованием ручное устройство для передвижения, IV: самостоятельная мобильность с ограничениями, V: перевозка в ручной инвалидной коляске).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения функциональной независимости в повседневной деятельности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
WeeFIM (Измерение функциональной независимости детей) измеряет функциональную независимость в повседневной деятельности.
WeeFIM содержит 18 элементов, и каждый элемент оценивается от полной зависимости (оценка 1) до полной независимости (оценка 7).
Диапазон составляет от 18 до 126, и более высокий балл означает более самостоятельную работу в повседневной деятельности.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения функциональных показателей в повседневной деятельности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Педиатрическая шкала оценки инвалидности (PEDI) используется для оценки функциональной работоспособности в повседневной деятельности у детей (все значения скорректированы, и более высокое значение означает лучшую функциональную работоспособность, 0 — наихудшая, 100 — наилучшая).
PEDI состоит из 2 шкал, таких как шкала функциональных навыков (FSS) и шкала помощи лицам, осуществляющим уход (CAS), и каждая шкала состоит из 3 доменов, включая уход за собой, мобильность и социальную функцию.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения функции верхних конечностей
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
QUEST (тест на качество навыков верхних конечностей) представляет собой стандартизированный инструмент измерения для оценки функции верхних конечностей, состоящий из подшкал; диссоциированное движение, захваты, весовая нагрузка и защитное разгибание.
QUEST варьируется от 0 (или ниже 0 в секции хвата) до 100, и более высокие значения означают лучшую функцию верхней конечности.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения в тесте зрительного восприятия
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Функция зрительного восприятия будет оцениваться с помощью одного из 3 инструментов, таких как DTVP (тест развития зрительного восприятия), MVPT (тест зрительного восприятия без моторики) и VMI (визуально-моторная интеграция, зрительное восприятие и координация движений).
Более высокое значение означает лучшую способность визуального восприятия.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения избирательного движения нижней конечности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
ШКАЛА (выборочная контрольная оценка нижних конечностей) — это инструмент измерения выборочного движения бедра, колена, лодыжки, подтаранного сустава и пальцев ног.
Избирательный произвольный двигательный контроль оценивается в каждом суставе как нормальный (2 балла), нарушенный (1 балл) или невозможный (0 баллов).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения спастичности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Спастичность мышц бицепса, приводящих мышц бедра, подколенного сухожилия и связок пятки оценивается в соответствии с модифицированной шкалой Эшворта (MAS).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения динамического компонента спастичности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Динамический компонент спастичности двусторонних мышц задней поверхности бедра оценивают по модифицированной шкале Тардье (MTS).
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения мышечной силы
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
Мышечная сила измеряется с помощью суммированных баллов мануального мышечного теста (ноль = 0, след = 1, плохой = 2, удовлетворительный = 3, хороший = 4, нормальный = 5) для сгибателей, разгибателей, отводящих и приводящих мышц плеча и бедра с обеих сторон. суставы; двусторонние сгибатели и разгибатели локтя, запястья и колена; тыльные сгибатели и подошвенные сгибатели лодыжек (диапазон: 0 ~ 160).
Более высокий балл означает более сильную мышечную силу.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев - 12 месяцев
|
|
Изменения на МРТ головного мозга
Временное ограничение: Базовый уровень - 12 месяцев
|
Диффузионно-тензорное изображение (DTI) МРТ головного мозга (магнитно-резонансная томография) предоставляет количественную информацию о микроскопической целостности белого вещества.
Белое вещество в норме обладает более высокой степенью диффузионной анизотропии, чем серое вещество.
Будет измерена фракционная анизотропия (FA), которая находится в диапазоне от 0 до 1. Более высокое значение FA означает большую целостность белого вещества.
|
Базовый уровень - 12 месяцев
|
|
Изменения в мозге 18F-FDG ПЭТ
Временное ограничение: Базовый уровень - 12 месяцев
|
18F-FDG ПЭТ (позитронно-эмиссионная томография с фтор-18-фтордезоксиглюкозой) будет проводиться дважды до и через 12 месяцев после терапии UCB.
|
Базовый уровень - 12 месяцев
|
|
Изменения ЭЭГ
Временное ограничение: Базовый уровень - 12 месяцев
|
Электроэнцефалография (ЭЭГ) будет выполняться дважды до и через 12 месяцев после терапии UCB.
|
Базовый уровень - 12 месяцев
|
|
Изменения в ЕР
Временное ограничение: Базовый уровень - 12 месяцев
|
Медианный, большеберцовый соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), зрительный вызванный потенциал (VEP), слуховой вызванный потенциал (AEP) будут выполняться дважды до и через 12 месяцев после терапии UCB.
|
Базовый уровень - 12 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений и участников с этими нежелательными явлениями
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Количество нежелательных явлений и субъектов с этими серьезными нежелательными явлениями в каждой группе; Серьезным нежелательным явлением является любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводит к смерти или представляет угрозу для жизни, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или вызывает врожденную аномалию/врожденный дефект.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
26 ноября 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 июня 2017 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 ноября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 ноября 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
25 ноября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
18 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UCBnEPOinCP
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .