Allogene UCB-therapie met EPO bij kinderen met CP
15 januari 2020 bijgewerkt door: MinYoung Kim, MD, PhD
Veiligheid en werkzaamheid van allogene navelstrengbloedtherapie in combinatie met erytropoëtine bij kinderen met hersenverlamming: een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd klinisch onderzoek
Deze gerandomiseerde gecontroleerde studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van allogene navelstrengbloedtherapie in combinatie met erytropoëtine voor kinderen met hersenverlamming.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Cerebrale parese (CP) is een groep neurologische ontwikkelingsstoornissen met abnormale beweging en houding die het gevolg zijn van een niet-progressieve hersenstoornis. Het is de meest voorkomende oorzaak van motorische handicaps in de kindertijd. De meeste therapieën zijn eerder palliatief dan herstellend. Navelstrengbloed (UCB) en erytropoëtine (EPO) kunnen worden gebruikt als herstellende benadering voor kinderen met CP.
Veel experimentele dierstudies hebben aangetoond dat UCB gunstig is voor het verbeteren en herstellen van neurologische verwondingen. Van EPO is ook bekend dat het neuroprotectieve effecten heeft.
Op basis van dierstudies en enkele klinische onderzoeken wordt UCB voorgesteld als een potentiële therapie voor kinderen met CP. EPO wordt gecombineerd om synergetische effecten toe te voegen aan de UCB-therapie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
92
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 maanden tot 6 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met hersenverlamming
- Leeftijd van ≥10 maanden en ≤6 jaar
- Mismatch in HLA-A, B en DR ≤2, en totaal aantal kerncellen ≥3x107/kg. Als het aantal cellen kleiner is dan de gegeven waarden, kan meer dan 1 eenheid worden gebruikt.
- Hemoglobine ≤13,6 g/dl
- Beslissing van deelname aan het onderzoek door en verkrijging van geïnformeerde toestemming van de vertegenwoordiger van de proefpersoon
- Bereidheid en mogelijkheid om volgens het schema in het protocol te worden opgenomen in het ziekenhuis en de studie gedurende 12 maanden na deelname aan de studie voort te zetten
Uitsluitingscriteria:
- Huidige aspiratiepneumonie
- Bekende genetische ziekte
- Voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties op onderzoeksgeneesmiddelen die relevant zijn voor het onderzoek
- Geschiedenis van deelname aan enig ander onderzoek met stamcellen
- Voorafgaande behandeling met EPO binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
- Bekende coagulopathie met familiegeschiedenis van trombose of medische voorgeschiedenis van recidiverende trombose
- Patiënt met ernstige convulsies die klinische convulsies heeft ondanks combinatietherapie met 3 of meer middelen
- Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk >115 mmHg en/of diastolische bloeddruk >70 mmHg
- Leverinsufficiëntie gedefinieerd als asparaaataminotransferase (AST) >55 IE/L en/of alanineaminotransferase (ALAT) >45 IE/L
- Nierfunctiestoornis gedefinieerd als creatinine (Cr) ≥1,2 mg/dL
- Absoluut aantal neutrofielen ≤500/dL
- Aanwezigheid van gediagnosticeerde of vermoede kwaadaardige tumor en/of hematologische maligniteit
- Niet-naleving van in het protocol gespecificeerde studiebezoeken of onwil van zorgverlener wegens gebrek aan begrip van de patiënt
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: UCB en EPO
UCB + EPO + revalidatie
|
HLA-typering (Human Leukocyte Antigen).
Andere namen:
Actieve revalidatie
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB en placebo-EPO
UCB + placebo EPO + revalidatie
|
HLA-typering (Human Leukocyte Antigen).
Actieve revalidatie
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB en EPO
placebo UCB + EPO + revalidatie
|
Andere namen:
Actieve revalidatie
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB en placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + revalidatie
|
Actieve revalidatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in gestandaardiseerde grove motoriek
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) is een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de grove motoriek, bestaande uit subschalen; liggen & rollen, zitten, kruipen & knielen, staan, lopen, rennen & springen (bereik: 0~100, hogere waarde betekent betere grove motoriek).
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in motorprestaties
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) is een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de kwaliteit van beweging met betrekking tot 3 van de 5 eigenschappen; uitlijning, coördinatie, gedissocieerde beweging, stabiliteit en gewichtsverplaatsing (bereik: 0~100, hogere waarde betekent betere motorische kwaliteit).
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in cognitieve neurologische uitkomst
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (bereik: 0~178; slechtste: 0, beste: 178)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in motorische neurologische ontwikkelingsresultaten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (bereik: 0~112; slechtste: 0, beste: 112)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in classificatiesysteem voor grove motorische functies
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) is een classificatiesysteem met vijf niveaus, gebaseerd op zelf geïnitieerde beweging, met de nadruk op zitten, transfers en mobiliteit (niveau I: lopen zonder beperkingen, II: lopen met beperkingen, III: lopen met een handmobiliteitshulpmiddel, IV: zelfmobiliteit met beperkingen, V: vervoerd in een handbewogen rolstoel).
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in functionele onafhankelijkheid in dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) meet functionele onafhankelijkheid bij dagelijkse activiteiten.
WeeFIM bevat 18 items en elk item is gerangschikt van volledige afhankelijkheid (gescoord als 1) tot volledige onafhankelijkheid (gescoord als 7).
Het bereik loopt van 18 tot 126 en een hogere score betekent meer onafhankelijke prestaties bij dagelijkse activiteiten.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) wordt gebruikt om functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten bij kinderen te beoordelen (alle waarden zijn aangepast en een hogere waarde betekent betere functionele prestaties, 0 - slechtste, 100 - beste).
PEDI bestaat uit 2 schalen, zoals de Functional Skill Scale (FSS) en een Caregiver Assistance Scale (CAS) en elke schaal is samengesteld uit 3 domeinen, waaronder zelfzorg, mobiliteit en sociaal functioneren.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in de functie van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) is een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de functie van de bovenste ledematen, bestaande uit subschalen; gedissocieerde beweging, grepen, gewichtsbelasting en beschermende extensie.
QUEST varieert van 0 (of lager dan 0 in het grijpgedeelte) tot 100 en hogere waarden betekenen een betere functie van de bovenste ledematen.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in visuele waarnemingstest
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
De visuele perceptiefunctie wordt beoordeeld met een van de 3 tools zoals DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) en VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Hogere waarde betekent beter visueel waarnemingsvermogen.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in selectieve beweging van de onderste ledematen
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) is een meetinstrument voor selectieve beweging van heup, knie, enkel, subtalair gewricht en tenen.
Selectieve vrijwillige motorische controle wordt bij elk gewricht beoordeeld als normaal (2 punten), beperkt (1 punt) of niet in staat (0 punt).
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in spasticiteit
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
De spasticiteit van de biceps, heupadductoren, hamstrings en hielkoorden wordt beoordeeld volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal (MAS).
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in de dynamische component van spasticiteit
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Dynamische component van spasticiteit in bilaterale hamstrings wordt beoordeeld met behulp van gemodificeerde Tardieu-schaal (MTS).
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in spierkracht
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Spierkracht wordt gemeten aan de hand van gesommeerde scores van handmatige spiertest (nul=0, trace=1, slecht=2, redelijk=3, goed=4, normaal=5) voor flexoren, extensoren, abductoren en adductoren van bilaterale schouder en heup gewrichten; flexoren en extensoren van bilaterale elleboog, pols en knie; dorsiflexoren en plantairflexoren van de enkels (bereik: 0 ~ 160).
Hogere score betekent sterkere spierkracht.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in Brain MRI
Tijdsspanne: Basislijn - 12 maanden
|
Diffusion Tensor Image (DTI) van de hersenen MRI (magnetic resonance imaging) geeft kwantitatieve informatie over de microscopische integriteit van witte stof.
Witte stof heeft normaal gesproken een hogere mate van diffusie-anisotropie dan grijze stof.
Fractionele anisotropie (FA) wordt gemeten en varieert van 0 tot 1. Een hogere FA-waarde betekent meer integriteit van de witte stof.
|
Basislijn - 12 maanden
|
|
Veranderingen in Brain 18F-FDG PET
Tijdsspanne: Basislijn - 12 maanden
|
18F-FDG PET-beeldvorming (Positron Emission Tomography with fluor-18-fluorodeoxyglucose) zal tweemaal vóór en 12 maanden na UCB-therapie worden uitgevoerd.
|
Basislijn - 12 maanden
|
|
Veranderingen in EEG
Tijdsspanne: Basislijn - 12 maanden
|
Elektro-encefalografie (EEG) zal tweemaal voorafgaand aan en 12 maanden na UCB-therapie worden uitgevoerd.
|
Basislijn - 12 maanden
|
|
Wijzigingen in EP
Tijdsspanne: Basislijn - 12 maanden
|
Mediane, tibiale somatosensorische evoked potential (SEP), visual evoked potential (VEP), auditieve evoked potential (AEP) zullen tweemaal vóór en 12 maanden na UCB-therapie worden uitgevoerd.
|
Basislijn - 12 maanden
|
|
Aantal bijwerkingen en deelnemers met die bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het aantal bijwerkingen en proefpersonen met die ernstige bijwerkingen binnen elke groep; Een ernstige bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook: leidt tot de dood of levensbedreigend is, opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking veroorzaakt.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
26 november 2013
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
24 juni 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
24 juni 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 november 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 november 2013
Eerst geplaatst (SCHATTING)
25 november 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
18 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- UCBnEPOinCP
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .