Terapia allogenica UCB con EPO in bambini con CP
15 gennaio 2020 aggiornato da: MinYoung Kim, MD, PhD
Sicurezza ed efficacia della terapia con sangue del cordone ombelicale allogenico combinata con eritropoietina nei bambini con paralisi cerebrale: uno studio clinico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
Questo studio controllato randomizzato mira a valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con sangue del cordone ombelicale allogenico combinata con eritropoietina per i bambini con paralisi cerebrale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La paralisi cerebrale (CP) è un gruppo di condizioni del neurosviluppo con movimenti e postura anormali risultanti da un disturbo cerebrale non progressivo. È la causa più comune di disabilità motoria nell'infanzia. La maggior parte delle terapie sono palliative piuttosto che riparative. Il sangue del cordone ombelicale (UCB) e l'eritropoetina (EPO) possono essere utilizzati come approccio riparativo per i bambini con CP.
Molti studi sperimentali su animali hanno rivelato che l'UCB è utile per migliorare e riparare le lesioni neurologiche. L'EPO è anche noto per avere effetti neuroprotettivi.
Sulla base di studi sugli animali e di alcuni studi clinici, l'UCB è suggerito come potenziale terapia per i bambini con CP. L'EPO è combinato per aggiungere effetti sinergici alla terapia UCB.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
92
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 463-712
- Cha Bundang Medical Center, Cha University
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 mesi a 6 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di paralisi cerebrale
- Età ≥10 mesi e ≤6 anni
- Mancata corrispondenza in HLA-A, B e DR ≤2 e conta totale delle cellule nucleate ≥3x107/kg. Se il conteggio delle celle è inferiore ai valori indicati, è possibile utilizzare più di 1 unità.
- Emoglobina ≤13,6 g/dL
- Decisione di partecipazione allo studio da parte e acquisizione del consenso informato da parte del rappresentante del soggetto
- Disponibilità e capacità di essere ricoverato in ospedale secondo il programma specificato nel protocollo e continuare lo studio per 12 mesi dopo l'ingresso nello studio
Criteri di esclusione:
- Polmonite da aspirazione in atto
- Malattia genetica nota
- Storia di reazione di ipersensibilità a qualsiasi farmaco in studio pertinente allo studio
- Storia della partecipazione a qualsiasi altro studio con cellule staminali
- - Precedente trattamento con EPO entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
- Coagulopatia nota con storia familiare di trombosi o storia medica di trombosi ricorrente
- Paziente con grave malattia convulsiva che presenta convulsioni cliniche nonostante la terapia di combinazione con 3 o più agenti
- Ipertensione incontrollata definita come pressione arteriosa sistolica >115 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica >70 mmHg
- Compromissione epatica definita come asparato aminotransferasi (AST) >55 IU/L e/o alanina aminotransferasi (ALT) >45 IU/L
- Compromissione renale definita come creatinina (Cr) ≥1,2 mg/dL
- Conta assoluta dei neutrofili ≤500/dL
- Presenza di tumore maligno diagnosticato o sospetto e/o neoplasia ematologica
- Inosservanza delle visite di studio specificate nel protocollo o riluttanza del caregiver a causa della mancanza di comprensione del paziente
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: UCB ed EPO
UCB + EPO + Riabilitazione
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Tipizzazione HLA (Human Leukocyte Antigen).
Altri nomi:
Riabilitazione attiva
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ACTIVE_COMPARATORE: UCB e placebo EPO
UCB + placebo EPO + Riabilitazione
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Tipizzazione HLA (Human Leukocyte Antigen).
Riabilitazione attiva
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ACTIVE_COMPARATORE: placebo UCB ed EPO
placebo UCB + EPO + Riabilitazione
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Altri nomi:
Riabilitazione attiva
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PLACEBO_COMPARATORE: placebo UCB e placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Riabilitazione
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Riabilitazione attiva
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella funzione motoria lorda standardizzata
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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GMFM (Gross Motor Function Measure) è uno strumento di misurazione standardizzato per la valutazione della funzione motoria lorda costituito da sottoscale; sdraiarsi e rotolare, sedersi, gattonare e inginocchiarsi, stare in piedi, camminare, correre e saltare (intervallo: 0~100, un valore più alto significa una migliore funzione motoria lorda).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nelle prestazioni motorie
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la qualità del movimento rispetto a 3 proprietà su 5; allineamento, coordinazione, movimento dissociato, stabilità e spostamento del peso (intervallo: 0~100, un valore più alto indica una migliore qualità motoria).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nell'esito cognitivo dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Versione coreana della scala mentale Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (range: 0~178; peggiore: 0, migliore: 178)
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nell'esito dello sviluppo neurologico motorio
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Versione coreana della scala motoria Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (range: 0~112; peggiore: 0, migliore: 112)
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nel sistema di classificazione della funzione motoria lorda
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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GMFCS (Gross Motor Function Classification System) è un sistema di classificazione a cinque livelli basato sul movimento auto-iniziato, con enfasi sulla posizione seduta, sui trasferimenti e sulla mobilità (livello I: cammina senza limitazioni, II: cammina con limitazioni, III: cammina usando un dispositivo portatile per la mobilità, IV: automobilità con limitazioni, V: trasportato su una sedia a rotelle manuale).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nell'indipendenza funzionale nelle attività quotidiane
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) misura l'indipendenza funzionale nelle attività quotidiane.
WeeFIM contiene 18 item e ogni item è classificato dalla completa dipendenza (punteggio 1) alla completa indipendenza (punteggio 7).
L'intervallo va da 18 a 126 e un punteggio più alto significa prestazioni più indipendenti nelle attività quotidiane.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nelle prestazioni funzionali nelle attività quotidiane
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) viene utilizzato per valutare le prestazioni funzionali nelle attività quotidiane nei bambini (tutti i valori sono regolati e un valore più alto indica una migliore prestazione funzionale, 0 - peggiore, 100 - migliore).
PEDI è costituito da 2 scale come Functional Skill Scale (FSS) e Caregiver Assistance Scale (CAS) e ciascuna scala è composta da 3 domini tra cui cura di sé, mobilità e funzione sociale.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nella funzione dell'arto superiore
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la funzione degli arti superiori costituito da sottoscale; movimento dissociato, prese, carico ed estensione protettiva.
QUEST varia da 0 (o inferiore a 0 nella sezione di presa) a 100 e valori più alti indicano una migliore funzione dell'arto superiore.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nel test di percezione visiva
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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La funzione di percezione visiva sarà valutata con uno dei 3 strumenti come DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) e VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Un valore più alto significa una migliore capacità di percezione visiva.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nel movimento selettivo degli arti inferiori
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) è uno strumento di misurazione del movimento selettivo di anca, ginocchio, caviglia, articolazione sottoastragalica e dita dei piedi.
Il controllo motorio volontario selettivo è classificato in ciascuna articolazione come normale (2 punti), compromesso (1 punto) o incapace (0 punti).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nella spasticità
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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La spasticità muscolare di bicipiti, adduttori dell'anca, muscoli posteriori della coscia e corde del tallone è classificata secondo la scala di Ashworth modificata (MAS).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nella componente dinamica della spasticità
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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La componente dinamica della spasticità nei muscoli posteriori della coscia bilaterali è classificata utilizzando la scala di Tardieu modificata (MTS).
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nella forza muscolare
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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La forza muscolare viene misurata utilizzando i punteggi sommati del test muscolare manuale (zero=0, traccia=1, scarso=2, discreto=3, buono=4, normale=5) per flessori, estensori, abduttori e adduttori bilaterali della spalla e dell'anca articolazioni; flessori ed estensori bilaterali del gomito, del polso e del ginocchio; dorsiflessori e flessori plantari delle caviglie (intervallo: 0 ~ 160).
Punteggio più alto significa forza muscolare più forte.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi - 12 mesi
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Cambiamenti nella risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Basale - 12 mesi
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L'immagine del tensore di diffusione (DTI) della risonanza magnetica cerebrale (risonanza magnetica) fornisce informazioni quantitative sull'integrità microscopica della materia bianca.
La materia bianca possiede normalmente un alto grado di anisotropia di diffusione rispetto alla materia grigia.
Verrà misurata l'anisotropia frazionaria (FA) che varia da 0 a 1. Un valore FA più alto significa maggiore integrità della sostanza bianca.
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Basale - 12 mesi
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Cambiamenti nel cervello 18F-FDG PET
Lasso di tempo: Basale - 12 mesi
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L'imaging PET 18F-FDG (tomografia a emissione di positroni con fluoro-18-fluorodeossiglucosio) verrà eseguito due volte prima e 12 mesi dopo la terapia con UCB.
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Basale - 12 mesi
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Cambiamenti nell'EEG
Lasso di tempo: Basale - 12 mesi
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L'elettroencefalografia (EEG) verrà eseguita due volte prima e 12 mesi dopo la terapia con UCB.
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Basale - 12 mesi
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Modifiche al PE
Lasso di tempo: Basale - 12 mesi
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Il potenziale evocato somatosensoriale mediano, tibiale (SEP), il potenziale evocato visivo (VEP), il potenziale evocato uditivo (AEP) verranno eseguiti due volte prima e 12 mesi dopo la terapia con UCB.
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Basale - 12 mesi
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Numero di eventi avversi e partecipanti con tali eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il numero di eventi avversi e soggetti con tali eventi avversi gravi all'interno di ciascun gruppo; Un evento avverso grave è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provochi la morte o sia pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi disabilità/incapacità persistenti o significative o causi un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
26 novembre 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
24 giugno 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
24 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 novembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 novembre 2013
Primo Inserito (STIMA)
25 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
18 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UCBnEPOinCP
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Prove cliniche su Terapia del sangue del cordone ombelicale
-
Institute of Mother and Child, Warsaw, PolandReclutamentoIpossia-ischemia, cervello | Malattia emolitica del feto e del neonato | Anemia fetale | S100BPolonia