Terapia Alogênica de UCB com EPO em Crianças com PC
15 de janeiro de 2020 atualizado por: MinYoung Kim, MD, PhD
Segurança e eficácia da terapia alogênica de sangue de cordão umbilical combinada com eritropoetina em crianças com paralisia cerebral: um ensaio clínico duplo-cego, randomizado e controlado por placebo
Este estudo randomizado controlado tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança da terapia alogênica de sangue de cordão umbilical combinada com eritropoietina para crianças com paralisia cerebral.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A paralisia cerebral (PC) é um grupo de condições de neurodesenvolvimento com movimento e postura anormais resultantes de um distúrbio cerebral não progressivo. É a causa mais comum de incapacidade motora na infância. A maioria das terapias são paliativas em vez de restaurativas. Sangue do cordão umbilical (UCB) e eritropoetina (EPO) podem ser usados como abordagem restauradora para crianças com PC.
Muitos estudos experimentais em animais revelaram que o UCB é benéfico para melhorar e reparar lesões neurológicas. A EPO também é conhecida por ter efeitos neuroprotetores.
Com base em estudos com animais e alguns ensaios clínicos, o SCU é sugerido como uma terapia potencial para crianças com PC. A EPO é combinada para adicionar efeitos sinérgicos à terapia SCU.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
92
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 meses a 6 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com paralisia cerebral
- Idade ≥10 meses e ≤6 anos
- Incompatibilidade em HLA-A, B e DR ≤2 e contagem total de células nucleadas ≥3x107/kg. Se a contagem de células for menor que os valores fornecidos, mais de 1 unidade poderá ser usada.
- Hemoglobina ≤13,6 g/dL
- Decisão de participação no estudo e obtenção de consentimento informado do representante do sujeito
- Vontade e capacidade de ser hospitalizado de acordo com o cronograma especificado no protocolo e continuar o estudo por 12 meses após a entrada no estudo
Critério de exclusão:
- Pneumonia por aspiração atual
- Doença genética conhecida
- Histórico de reação de hipersensibilidade a qualquer medicamento do estudo pertinente ao estudo
- Histórico de participação em qualquer outro estudo com células-tronco
- Tratamento prévio com EPO dentro de 3 meses antes da entrada no estudo
- Coagulopatia conhecida com história familiar de trombose ou história médica de trombose recorrente
- Paciente com doença convulsiva grave que apresenta convulsão clínica apesar da terapia combinada com 3 ou mais agentes
- Hipertensão não controlada definida como pressão arterial sistólica >115 mmHg e/ou pressão arterial diastólica >70 mmHg
- Insuficiência hepática definida como asparato aminotransferase (AST) >55 UI/L e/ou alanina aminotransferase (ALT) >45 UI/L
- Insuficiência renal definida como creatinina (Cr) ≥1,2 mg/dL
- Contagem absoluta de neutrófilos ≤500/dL
- Presença de tumor maligno diagnosticado ou suspeito e/ou malignidade hematológica
- Não cumprimento das visitas do estudo especificadas no protocolo ou falta de vontade do cuidador devido à falta de compreensão do paciente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: UCB e EPO
UCB + EPO + Reabilitação
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Tipagem HLA (antígeno leucocitário humano)
Outros nomes:
Reabilitação ativa
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ACTIVE_COMPARATOR: UCB e placebo EPO
UCB + placebo EPO + Reabilitação
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Tipagem HLA (antígeno leucocitário humano)
Reabilitação ativa
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ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB e EPO
placebo UCB + EPO + Reabilitação
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Outros nomes:
Reabilitação ativa
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PLACEBO_COMPARATOR: placebo SCU e placebo EPO
placebo SCU + placebo EPO + Reabilitação
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Reabilitação ativa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações na função motora grossa padronizada
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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GMFM (Gross Motor Function Measure) é uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a função motora grossa que consiste em subescalas; deitado e rolando, sentado, engatinhando e ajoelhado, em pé, andando, correndo e pulando (intervalo: 0~100, valor mais alto significa melhor função motora grossa).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Mudanças no desempenho do motor
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) é uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a qualidade do movimento em relação a 3 propriedades de 5 unidades; alinhamento, coordenação, movimento dissociado, estabilidade e mudança de peso (intervalo: 0~100, valor mais alto significa melhor qualidade do motor).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações no resultado do neurodesenvolvimento cognitivo
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Versão coreana da Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-II (K-BSID-II) Escala Mental (faixa: 0~178; pior: 0, melhor: 178)
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações no resultado do neurodesenvolvimento motor
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Versão coreana da Escala Motora Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (intervalo: 0~112; pior: 0, melhor: 112)
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações no Sistema de Classificação da Função Motora Grossa
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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GMFCS (Gross Motor Function Classification System) é um sistema de classificação de cinco níveis baseado no movimento autoiniciado, com ênfase em sentar, transferências e mobilidade (nível I: anda sem limitações, ll: anda com limitações, III: anda usando um dispositivo manual de mobilidade, IV: automobilidade com limitações, V: transportado em cadeira de rodas manual).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações na Independência Funcional nas Atividades Diárias
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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WeeFIM (Medida de Independência Funcional para Crianças) mede a independência funcional nas atividades diárias.
O WeeFIM contém 18 itens e cada item é classificado desde a dependência completa (pontuada como 1) até a independência completa (pontuada como 7).
O intervalo é de 18 a 126 e maior pontuação significa desempenho mais independente nas atividades diárias.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações no Desempenho Funcional nas Atividades Diárias
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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O Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidade (PEDI) é utilizado para avaliar o desempenho funcional nas atividades diárias em crianças (Todos os valores são ajustados e o maior valor significa melhor desempenho funcional, 0 - pior, 100 - melhor).
O PEDI consiste em 2 escalas, como a Escala de Habilidade Funcional (FSS) e a Escala de Assistência ao Cuidador (CAS), e cada escala é composta por 3 domínios, incluindo autocuidado, mobilidade e função social.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações na função da extremidade superior
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) é uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a função da extremidade superior que consiste em subescalas; movimento dissociado, preensão, sustentação de peso e extensão protetora.
QUEST varia de 0 (ou abaixo de 0 na seção de preensão) a 100 e valores mais altos significam melhor função da extremidade superior.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Mudanças no Teste de Percepção Visual
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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A função de percepção visual será avaliada com uma das 3 ferramentas, como DTVP (Teste de Desenvolvimento de Percepção Visual), MVPT (Teste de Percepção Visual Sem Motor) e VMI (Integração Visual-Motora, Percepção Visual e Coordenação Motora).
Valor mais alto significa melhor capacidade de percepção visual.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações no movimento seletivo da extremidade inferior
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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ESCALA (Avaliação de Controle Seletivo da Extremidade Inferior) é uma ferramenta de medição do movimento seletivo do quadril, joelho, tornozelo, articulação subtalar e dedos dos pés.
O controle motor voluntário seletivo é graduado em cada articulação como normal (2 pontos), prejudicado (1 ponto) ou incapaz (0 ponto).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações na Espasticidade
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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A espasticidade muscular do bíceps, adutores do quadril, isquiotibiais e tendões do calcanhar é graduada de acordo com a escala modificada de Ashworth (MAS).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações no componente dinâmico da espasticidade
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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O componente dinâmico da espasticidade nos isquiotibiais bilaterais é graduado usando a escala modificada de Tardieu (MTS).
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Mudanças na Força Muscular
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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A força muscular é medida usando pontuações somadas do teste muscular manual (zero = 0, traço = 1, ruim = 2, razoável = 3, bom = 4, normal = 5) para flexores, extensores, abdutores e adutores de ombro e quadril bilaterais articulações; flexores e extensores do cotovelo, punho e joelho bilaterais; dorsiflexores e flexores plantares dos tornozelos (variação: 0 ~ 160).
Pontuação mais alta significa força muscular mais forte.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses - 12 meses
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Alterações na ressonância magnética do cérebro
Prazo: Linha de base - 12 meses
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Diffusion Tensor Image (DTI) do cérebro MRI (ressonância magnética) fornece informações quantitativas sobre a integridade microscópica da substância branca.
A substância branca normalmente possui um alto grau de anisotropia de difusão do que a substância cinzenta.
A anisotropia fracionária (FA) será medida e varia de 0 a 1. Maior valor de FA significa mais integridade da substância branca.
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Linha de base - 12 meses
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Alterações no cérebro 18F-FDG PET
Prazo: Linha de base - 12 meses
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18F-FDG PET (tomografia por emissão de pósitrons com flúor-18-fluorodesoxiglicose) será realizada duas vezes antes e 12 meses após a terapia SCU.
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Linha de base - 12 meses
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Alterações no EEG
Prazo: Linha de base - 12 meses
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A eletroencefalografia (EEG) será realizada duas vezes antes e 12 meses após a terapia SCU.
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Linha de base - 12 meses
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Mudanças no PE
Prazo: Linha de base - 12 meses
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Mediano, potencial evocado somatossensorial tibial (PES), potencial evocado visual (VEP), potencial evocado auditivo (AEP) serão realizados duas vezes antes e 12 meses após a terapia SCU.
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Linha de base - 12 meses
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Número de eventos adversos e participantes com esses eventos adversos
Prazo: 12 meses
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O número de eventos adversos e indivíduos com esses eventos adversos graves dentro de cada grupo; Um evento adverso grave é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resulte em morte ou coloque a vida em risco, requeira internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou cause uma anomalia congênita/defeito congênito.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
26 de novembro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
24 de junho de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
24 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de novembro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
25 de novembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
18 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UCBnEPOinCP
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