Allogen UCB-terapi med EPO hos barn med CP
15. januar 2020 oppdatert av: MinYoung Kim, MD, PhD
Sikkerhet og effekt av allogen navlestrengsblodterapi kombinert med erytropoietin hos barn med cerebral parese: en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert klinisk studie
Denne randomiserte kontrollerte studien tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til allogen navlestrengsblodbehandling kombinert med erytropoietin for barn med cerebral parese.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Cerebral parese (CP) er en gruppe nevroutviklingstilstander med unormal bevegelse og holdning som følge av en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den vanligste årsaken til motorisk funksjonshemming i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere enn gjenopprettende. Navlestrengsblod (UCB) og erytropoetin (EPO) kan brukes som gjenopprettende tilnærming for barn med CP.
Mange eksperimentelle dyrestudier har avslørt at UCB er gunstig for å forbedre og reparere nevrologiske skader. EPO er også kjent for å ha nevrobeskyttende effekter.
Basert på dyrestudier og noen kliniske studier, er UCB foreslått som en potensiell terapi for barn med CP. EPO er kombinert for å legge til synergistiske effekter til UCB-terapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
92
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 måneder til 6 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med cerebral parese
- Alder ≥10 måneder og ≤6 år
- Mismatch i HLA-A, B og DR ≤2, og totalt antall kjerneceller ≥3x107/kg. Hvis celleantallet er mindre enn gitte verdier, kan mer enn 1 enhet brukes.
- Hemoglobin ≤13,6 g/dL
- Beslutning om deltakelse i studien av og innhenting av informert samtykke fra forsøkspersonens representant
- Vilje og evne til å bli innlagt i henhold til tidsplanen spesifisert i protokollen og fortsette studien i 12 måneder etter studiestart
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende aspirasjonspneumoni
- Kjent genetisk sykdom
- Anamnese med overfølsomhetsreaksjon på alle studiemedisiner som er relevante for studien
- Historie om deltakelse i andre studier med stamceller
- Tidligere behandling med EPO innen 3 måneder før studiestart
- Kjent koagulopati med familiehistorie med trombose eller medisinsk historie med tilbakevendende trombose
- Pasient med alvorlig anfallssykdom som har klinisk kramper til tross for kombinasjonsbehandling med 3 eller flere midler
- Ukontrollert hypertensjon definert som systolisk blodtrykk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk >70 mmHg
- Nedsatt leverfunksjon definert som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/L
- Nedsatt nyrefunksjon definert som kreatinin (Cr) ≥1,2 mg/dL
- Absolutt nøytrofiltall ≤500/dL
- Tilstedeværelse av diagnostisert eller mistenkt ondartet svulst og/eller hematologisk malignitet
- Manglende overholdelse av studiebesøk spesifisert i protokollen eller uvilje hos omsorgsperson på grunn av manglende forståelse av pasienten
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: UCB og EPO
UCB + EPO + Rehabilitering
|
HLA (Human Leukocyte Antigen) typing
Andre navn:
Aktiv rehabilitering
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: UCB og placebo EPO
UCB + placebo EPO + Rehabilitering
|
HLA (Human Leukocyte Antigen) typing
Aktiv rehabilitering
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: placebo UCB og EPO
placebo UCB + EPO + Rehabilitering
|
Andre navn:
Aktiv rehabilitering
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: placebo UCB og placebo EPO
placebo UCB + placebo EPO + Rehabilitering
|
Aktiv rehabilitering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i standardisert bruttomotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) er et standardisert måleverktøy for vurdering av grovmotorisk funksjon bestående av underskalaer; ligger og ruller, sitter, kryper og kneler, står, går, løper og hopper (område: 0~100, høyere verdi betyr bedre grovmotorisk funksjon).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i motorytelse
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) er et standardisert måleverktøy for å vurdere bevegelseskvalitet angående 3 egenskaper av 5 enere; justering, koordinasjon, dissosiert bevegelse, stabilitet og vektskifte (område: 0~100, høyere verdi betyr bedre motorisk kvalitet).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i kognitivt nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (område: 0~178; dårligst: 0, beste: 178)
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i motorisk nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (område: 0~112; dårligst: 0, beste: 112)
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i grovmotorisk funksjonsklassifiseringssystem
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) er et klassifiseringssystem i fem nivåer basert på selvinitiert bevegelse, med vekt på sitting, forflytninger og mobilitet (nivå I: turer uten begrensninger, ll: turer med begrensninger, III: turer med en håndholdt mobilitetsapparat, IV: egenmobilitet med begrensninger, V: transportert i manuell rullestol).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter.
WeeFIM inneholder 18 elementer og hvert element er rangert fra fullstendig avhengighet (scoret som 1) til fullstendig uavhengighet (scoret som 7).
Rekkevidden er fra 18 til 126 og høyere poengsum betyr mer selvstendig ytelse i daglige aktiviteter.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i funksjonell ytelse i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) brukes til å vurdere funksjonell ytelse i daglige aktiviteter hos barn (Alle verdier er justert og høyere verdi betyr bedre funksjonell ytelse, 0 - dårligst, 100 - best).
PEDI består av 2 skalaer som Functional Skill Scale (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS) og hver skala er sammensatt av 3 domener inkludert egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i øvre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) er et standardisert måleverktøy for vurdering av øvre ekstremitetsfunksjon bestående av underskalaer; dissosiert bevegelse, grep, vektbæring og beskyttende forlengelse.
QUEST varierer fra 0 (eller under 0 i grepseksjonen) til 100 og høyere verdier betyr bedre funksjon i øvre ekstremiteter.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i visuell persepsjonstest
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Visuell persepsjonsfunksjon vil bli vurdert med ett av 3 verktøy som DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test), og VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Høyere verdi betyr bedre visuell persepsjonsevne.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i selektiv bevegelse av nedre ekstremiteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) er et måleverktøy for selektiv bevegelse av hofte, kne, ankel, subtalare ledd og tær.
Selektiv frivillig motorisk kontroll graderes ved hvert ledd som normalt (2 poeng), svekket (1 poeng) eller ute av stand (0 poeng).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i spastisitet
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Muskelspastisitet av biceps, hofteadduktorer, hamstrings og hælsnorer er gradert i henhold til modifisert Ashworth-skala (MAS).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i dynamisk komponent av spastisitet
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Dynamisk komponent av spastisitet i bilaterale hamstrings er gradert ved hjelp av modifisert Tardieu-skala (MTS).
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Muskelstyrke måles ved å bruke summerte skårer for manuell muskeltest (null=0, spor=1, dårlig=2, rettferdig=3, god=4, normal=5) for bøyer, ekstensorer, abduktorer og adduktorer av bilateral skulder og hofte ledd; bøyer og ekstensorer av bilaterale albuer, håndledd og kne; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklene (område: 0 ~ 160).
Høyere poengsum betyr sterkere muskelkraft.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i hjerne-MR
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
|
Diffusjonstensorbilde (DTI) av hjerne-MR (magnetisk resonansavbildning) gir kvantitativ informasjon om den mikroskopiske integriteten til hvit substans.
Hvit substans har normalt en høy grad av diffusjonsanisotropi enn grå substans.
Fraksjonert anisotropi (FA) vil bli målt og den varierer fra 0 til 1. Høyere FA-verdi betyr mer integritet av hvit substans.
|
Baseline - 12 måneder
|
|
Endringer i hjernen 18F-FDG PET
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
|
18F-FDG PET (Positron-emisjonstomografi med fluor-18-fluordeoksyglukose) avbildning vil bli utført to ganger før og 12 måneder etter UCB-behandling.
|
Baseline - 12 måneder
|
|
Endringer i EEG
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
|
Elektroencefalografi (EEG) vil bli utført to ganger før og 12 måneder etter UCB-behandling.
|
Baseline - 12 måneder
|
|
Endringer i EP
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
|
Median, tibial somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), visual evoked potential (VEP), auditory evoked potential (AEP) vil bli utført to ganger før og 12 måneder etter UCB-behandling.
|
Baseline - 12 måneder
|
|
Antall uønskede hendelser og deltakere med disse uønskede hendelsene
Tidsramme: 12 måneder
|
Antallet uønskede hendelser og personer med de alvorlige bivirkningene innenfor hver gruppe; En alvorlig uønsket hendelse er enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i død eller er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, eller forårsaker en medfødt anomali/fødselsdefekt.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
26. november 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
24. juni 2017
Studiet fullført (FAKTISKE)
24. juni 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. november 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2013
Først lagt ut (ANSLAG)
25. november 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
18. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- UCBnEPOinCP
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .