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Allogene UCB-Therapie mit EPO bei Kindern mit CP

15. Januar 2020 aktualisiert von: MinYoung Kim, MD, PhD

Sicherheit und Wirksamkeit der allogenen Nabelschnurbluttherapie in Kombination mit Erythropoetin bei Kindern mit Zerebralparese: eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte klinische Studie

Ziel dieser randomisierten kontrollierten Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit einer allogenen Nabelschnurbluttherapie in Kombination mit Erythropoietin bei Kindern mit Zerebralparese zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zerebralparese (CP) ist eine Gruppe von neurologischen Entwicklungszuständen mit abnormaler Bewegung und Haltung, die aus einer nicht fortschreitenden zerebralen Störung resultieren. Es ist die häufigste Ursache für motorische Behinderungen im Kindesalter. Die meisten Therapien sind eher palliativ als restaurative. Nabelschnurblut (UCB) und Erythropoetin (EPO) können als restaurativer Ansatz für Kinder mit CP verwendet werden.

Viele experimentelle Tierstudien haben gezeigt, dass UCB vorteilhaft ist, um neurologische Verletzungen zu verbessern und zu reparieren. Es ist auch bekannt, dass EPO neuroprotektive Wirkungen hat.

Basierend auf Tierversuchen und einigen klinischen Studien wird UCB als potenzielle Therapie für Kinder mit CP vorgeschlagen. EPO wird kombiniert, um der UCB-Therapie synergistische Wirkungen hinzuzufügen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

92

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republik von, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Monate bis 6 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose Zerebralparese
  • Alter von ≥ 10 Monaten und ≤ 6 Jahren
  • Mismatch in HLA-A, B und DR ≤2 und Gesamtzahl kernhaltiger Zellen ≥3x107/kg. Wenn die Zellenzahl kleiner als die angegebenen Werte ist, könnte mehr als 1 Einheit verwendet werden.
  • Hämoglobin ≤13,6 g/dl
  • Entscheidung über die Teilnahme an der Studie durch und Einholen der Einwilligung nach Aufklärung durch den Vertreter des Probanden
  • Bereitschaft und Fähigkeit, gemäß dem im Protokoll festgelegten Zeitplan ins Krankenhaus eingeliefert zu werden und die Studie für 12 Monate nach Studienbeginn fortzusetzen

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Aspirationspneumonie
  • Bekannte genetische Erkrankung
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf Studienmedikamente, die für die Studie relevant sind
  • Vorgeschichte der Teilnahme an einer anderen Studie mit Stammzellen
  • Vorherige Behandlung mit EPO innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt
  • Bekannte Koagulopathie mit Thrombose in der Familienanamnese oder Krankengeschichte mit rezidivierenden Thrombosen
  • Patient mit schwerem Krampfanfall, der trotz Kombinationstherapie mit 3 oder mehr Wirkstoffen unter klinischen Krämpfen leidet
  • Unkontrollierte Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck >115 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck >70 mmHg
  • Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartataminotransferase (AST) >55 IE/l und/oder Alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/l
  • Nierenfunktionsstörung definiert als Kreatinin (Cr) ≥ 1,2 mg/dl
  • Absolute Neutrophilenzahl ≤500/dL
  • Vorhandensein eines diagnostizierten oder vermuteten bösartigen Tumors und/oder einer hämatologischen Malignität
  • Nichteinhaltung der im Protokoll festgelegten Studienbesuche oder mangelnde Bereitschaft der Pflegekraft aufgrund mangelnden Verständnisses für den Patienten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: UCB und EPA
UCB + EPO + Rehabilitation
Verfahren: Nabelschnurbluttherapie
HLA (Human Leukocyte Antigen)-Typisierung
Biologisch: Erythropoietin alfa
Andere Namen:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Sonstiges: Rehabilitation
Aktive Rehabilitation
ACTIVE_COMPARATOR: UCB und Placebo EPO
UCB + Placebo EPO + Rehabilitation
Verfahren: Nabelschnurbluttherapie
HLA (Human Leukocyte Antigen)-Typisierung
Sonstiges: Rehabilitation
Aktive Rehabilitation
Biologisch: Placebo EPO
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo UCB und EPO
Placebo UCB + EPO + Rehabilitation
Biologisch: Erythropoietin alfa
Andere Namen:
  • Espogen (LG Life Science Ltd.)
Sonstiges: Rehabilitation
Aktive Rehabilitation
Verfahren: Placebo-UCB
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo UCB und Placebo EPO
Placebo UCB + Placebo EPO + Rehabilitation
Sonstiges: Rehabilitation
Aktive Rehabilitation
Biologisch: Placebo EPO
Verfahren: Placebo-UCB

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der standardisierten grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
GMFM (Gross Motor Function Measure) ist ein standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der grobmotorischen Funktion, das aus Unterskalen besteht; Liegen & Rollen, Sitzen, Krabbeln & Knien, Stehen, Gehen, Laufen & Springen (Bereich: 0~100, höherer Wert bedeutet bessere Grobmotorik).
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen der Motorleistung
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
GMPM (Gross Motor Performance Measure) ist ein standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Bewegungsqualität in Bezug auf 3 von 5 Eigenschaften; Ausrichtung, Koordination, dissoziierte Bewegung, Stabilität und Gewichtsverlagerung (Bereich: 0~100, ein höherer Wert bedeutet eine bessere motorische Qualität).
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen des kognitiven neurologischen Entwicklungsergebnisses
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Koreanische Version der Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (Bereich: 0~178; am schlechtesten: 0, am besten: 178)
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen des motorischen neurologischen Entwicklungsergebnisses
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Koreanische Version der Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (Bereich: 0~112; am schlechtesten: 0, am besten: 112)
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen im Grobmotorik-Klassifizierungssystem
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) ist ein fünfstufiges Klassifikationssystem, das auf selbstinitiierten Bewegungen basiert, mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität (Stufe I: Gehen ohne Einschränkungen, II: Gehen mit Einschränkungen, III: Gehen mit a tragbares Mobilitätsgerät, IV: Selbstmobilität mit Einschränkungen, V: Transport in einem manuellen Rollstuhl).
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen der funktionalen Unabhängigkeit bei täglichen Aktivitäten
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) misst die funktionale Unabhängigkeit bei täglichen Aktivitäten. WeeFIM enthält 18 Items und jedes Item wird von vollständiger Abhängigkeit (mit 1 bewertet) bis vollständiger Unabhängigkeit (mit 7 bewertet) eingestuft. Der Bereich reicht von 18 bis 126 und eine höhere Punktzahl bedeutet eine unabhängigere Leistung bei täglichen Aktivitäten.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen der funktionellen Leistung bei täglichen Aktivitäten
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) wird verwendet, um die funktionelle Leistung bei täglichen Aktivitäten bei Kindern zu bewerten (Alle Werte sind angepasst und ein höherer Wert bedeutet eine bessere funktionelle Leistung, 0 – am schlechtesten, 100 – am besten). PEDI besteht aus 2 Skalen wie der Functional Skill Scale (FSS) und einer Caregiver Assistance Scale (CAS) und jede Skala besteht aus 3 Bereichen, darunter Selbstversorgung, Mobilität und soziale Funktion.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen in der Funktion der oberen Extremitäten
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) ist ein standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Funktion der oberen Extremität, das aus Unterskalen besteht; dissoziierte Bewegung, Griffe, Gewichtsbelastung und schützende Streckung. QUEST reicht von 0 (oder unter 0 im Greifbereich) bis 100 und höhere Werte bedeuten eine bessere Funktion der oberen Extremitäten.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen im visuellen Wahrnehmungstest
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Die visuelle Wahrnehmungsfunktion wird mit einem von 3 Tools wie DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) und VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination) bewertet. Ein höherer Wert bedeutet eine bessere visuelle Wahrnehmungsfähigkeit.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen in der selektiven Bewegung der unteren Extremität
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) ist ein Messinstrument für die selektive Bewegung von Hüfte, Knie, Sprunggelenk, Subtalargelenk und Zehen. Die selektive willentliche motorische Kontrolle wird an jedem Gelenk als normal (2 Punkte), beeinträchtigt (1 Punkt) oder unfähig (0 Punkt) eingestuft.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Veränderungen der Spastik
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Die Muskelspastik von Bizeps, Hüftadduktoren, Beinbeuger und Fersenband wird nach der modifizierten Ashworth-Skala (MAS) bewertet.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Änderungen in der dynamischen Komponente der Spastik
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Die dynamische Komponente der Spastik bei bilateralen Hamstrings wird anhand der modifizierten Tardieu-Skala (MTS) bewertet.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Veränderungen der Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Die Muskelstärke wird anhand der summierten Punktzahlen des manuellen Muskeltests (null = 0, Spur = 1, schlecht = 2, befriedigend = 3, gut = 4, normal = 5) für Beuger, Strecker, Abduktoren und Adduktoren der bilateralen Schulter und Hüfte gemessen Gelenke; Beuger und Strecker des bilateralen Ellbogens, Handgelenks und Knies; Dorsiflexoren und Plantarflexoren der Knöchel (Bereich: 0 ~ 160). Höhere Punktzahl bedeutet stärkere Muskelkraft.
Baseline – 1 Monat – 3 Monate – 6 Monate – 12 Monate
Veränderungen im MRT des Gehirns
Zeitfenster: Grundlinie - 12 Monate
Das Diffusions-Tensor-Bild (DTI) der Gehirn-MRT (Magnetresonanztomographie) liefert quantitative Informationen über die mikroskopische Integrität der weißen Substanz. Weiße Substanz besitzt normalerweise einen höheren Grad an Diffusionsanisotropie als graue Substanz. Die fraktionelle Anisotropie (FA) wird gemessen und reicht von 0 bis 1. Ein höherer FA-Wert bedeutet mehr Integrität der weißen Substanz.
Grundlinie - 12 Monate
Veränderungen im Gehirn 18F-FDG-PET
Zeitfenster: Grundlinie - 12 Monate
Eine 18F-FDG-PET-Bildgebung (Positronen-Emissions-Tomographie mit Fluor-18-Fluordesoxyglukose) wird zweimal vor und 12 Monate nach der UCB-Therapie durchgeführt.
Grundlinie - 12 Monate
Veränderungen im EEG
Zeitfenster: Grundlinie - 12 Monate
Elektroenzephalographie (EEG) wird zweimal vor und 12 Monate nach der UCB-Therapie durchgeführt.
Grundlinie - 12 Monate
Änderungen im EP
Zeitfenster: Grundlinie - 12 Monate
Median, tibial somatosensorisch evoziertes Potential (SEP), visuell evoziertes Potential (VEP), auditiv evoziertes Potential (AEP) werden zweimal vor und 12 Monate nach der UCB-Therapie durchgeführt.
Grundlinie - 12 Monate
Anzahl der unerwünschten Ereignisse und Teilnehmer mit diesen unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der unerwünschten Ereignisse und Probanden mit diesen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen innerhalb jeder Gruppe; Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt oder lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt oder eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler verursacht.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MinYoung Kim, MD, PhD

Mitarbeiter

LG Life Sciences
Chong Kun Dang Pharmaceutical
CHA University
Ministry of Health & Welfare, Korea

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

26. November 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

24. Juni 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

24. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UCBnEPOinCP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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