再発または難治性の急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の患者の治療におけるCPX-351

包含基準:

• -インフォームドコンセントを理解し、自発的に提供する能力
• 60歳以上

• -AML（WHO基準による）または高リスクMDS（IPSSによるint-2および高リスクMDSを含む）の病理学的診断と、次のいずれか：

  • HMA 治療後に増悪/難治性を示し、AML に移行していない de novo または二次 MDS の患者
  • MDS および AML に移行する MDS に対する以前の HMA 治療を受けた患者
  • -AMLに対するHMA療法後に難治性/再発したAML患者は適格です
• 平均余命 > 1ヶ月
• 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンスステータス 0-2
• -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる

• 以下を満たす検査値：

  • 血清クレアチニン < 2.0 mg/dL
  • 血清総ビリルビン≦2.5mg/dL。 ギルバート症候群の患者は、AML または MDS と診断される前のベースラインでビリルビンが上昇している可能性があることに注意してください。 ギルバート症候群の患者は、総ビリルビンがベースラインの総ビリルビンの 2 倍以下である場合に含まれます。
  • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼがULNの3倍未満
• -心エコー検査（経胸壁心エコー検査）またはMUGAスキャンによる心臓駆出率≥45％
• 二次悪性腫瘍の患者は、未治療のAMLまたは高リスクMDSの急性生命を脅かす性質を考慮して、PIの裁量で適格となる場合があります。 ホルモン療法などの長期の非化学療法治療を受けている患者も適格です。

除外基準:

• 以前に同種造血幹細胞移植を受けた患者は、この研究から除外されます
• 368 mg/m2 を超えるダウノルビシンの累積投与量または 368 mg/m2 を超えるダウノルビシン相当のアントラサイクリン療法を以前に受けたことがある患者 (例えば、固形腫瘍の以前の治療によるもの)。 アントラサイクリン等価表については、付録を参照してください。
• 急性前骨髄球性白血病 [t(15;17)]
• -インフォームドコンセントの取得を妨げる深刻な病状、検査室の異常、または精神疾患
• 特にMDSまたはAMLの治療のために従来の強力な細胞傷害性誘導化学療法を受けた患者は除外されます。
• 以前にHMA療法で治療されていない患者は除外されます
• 活動性中枢神経系白血病の臨床的証拠
• -制御されていない現在の心筋障害の証拠がある患者（例： 不安定な虚血性心疾患、制御されていない不整脈、薬物療法で制御されていない症候性弁機能障害、制御されていない高血圧性心疾患、および制御されていないうっ血性心不全)
• 活動的で制御されていない感染。 -治療を受けている活動的な感染症を持ち、血行動態が48時間安定している患者は、研究に参加することができます
• -制御されていない既知のアクティブなHIVまたはC型肝炎感染
• -シタラビン、ダウノルビシンまたはリポソーム製品に対する既知の過敏症
• -ウィルソン病または他の銅関連障害の既知の病歴
• -他の医学的または精神医学的疾患または臓器機能障害または検査室の異常であり、研究者の意見では、患者の安全を損なうか、データ解釈を妨げる

• 実験室の異常:

  • 血清クレアチニン≧2.0mg/dL
  • 血清総ビリルビン > 2.5 mg/dL。 ギルバート症候群の患者は、AML または MDS と診断される前のベースラインでビリルビンが上昇している可能性があることに注意してください。 総ビリルビンがベースラインの総ビリルビンの 2 倍を超える場合、ギルバート症候群の患者は除外されます。
  • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> ULNの3倍