脳からのα-シヌクレインクリアランスのバイオマーカーとしてのフェニル酪酸応答
2022年4月15日 更新者：University of Colorado, Denver
これは、フェニル酪酸が脳から血流へのα-シヌクレインの除去を増加させることができるかどうかを確認するためのFDA承認薬グリセロールフェニル酪酸の第I相臨床試験です.
α-シヌクレインは、ドーパミンニューロンに異常なタンパク質沈着を形成し、脳細胞の死を引き起こし、パーキンソン病につながると考えられています.
調査の概要
詳細な説明
これは、フェニルブチレートが脳から血流へのα-シヌクレインの除去を増加させることができるかどうかを確認するために、20 人のパーキンソン病患者と 20 人の年齢と性別が一致した正常な対照被験者におけるフェニルブチレートの第 I 相臨床試験です。
すべての被験者は、1日3回、1日3回、液体の形のフェニルブチレート-トリグリセリドのフェニルブチレートを20グラム/日受け取ります。
α-シヌクレイン濃度を測定するためにフェニルブチレートを開始する2日前に採血する。
その後、フェニルブチレート-トリグリセリドが開始され、フェニルブチレートを服用しながら、1、7、14、および21日目に血漿α-シヌクレインの変化が測定されます。
21日後、薬物の使用を中止し、最終的な血液サンプルを28日目に測定して、血漿α-シヌクレインがフェニルブチレート前のレベルに低下したかどうかを確認します.
この短期間の試験では、パーキンソン症状への影響は予想されません。
対症療法のためにパーキンソン病治療薬を服用すると失格となりますが、治験前および治験中の 6 週間、患者と神経科医がパーキンソン病治療薬を中止する意思と能力がある場合は、参加資格がある可能性があることに注意してください。
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver Anschutz Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 軽症の特発性パーキンソン病;
治療する神経科医が同意する場合、ドーパミン作動薬による治療を受けている可能性があります。
- フェニルブチレート研究に参加する前に、少なくとも3週間は薬物を中止できること、および
- 4週間の研究期間中。
- 年齢と性別は、配偶者および一般集団からの正常な対照被験者と一致しました。
- 全身の健康状態は良好です。
- 制御された高血圧、または
- 薬で高コレステロール血症をコントロール。
除外基準:
- 妊娠中の女性;
現在の治療法:
- L-3,4-ジヒドロキシフェニルアラニン (L-DOPA);
- モノアミンオキシダーゼ（MAO）阻害剤、
- カテコール-O-メチルトランスフェラーゼ (COMT) 阻害剤;
- ヒストン脱アセチル化酵素 (HDAC) 阻害剤;
- プレドニゾンまたは他のコルチコステロイド、または
- プロベネシド。
次のような重度の心肺疾患：
- うっ血性心不全、または
- 酸素補給を必要とする肺気腫;
- -血清クレアチニンが2.5を超える腎疾患;
の歴史：
- 前年のうつ病;
- てんかん;
- 脳卒中;
- 以前の脳手術;
- 認知症、または
- 精神病。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：パーキンソン病
参加者はフェニル酪酸グリセロールを服用し、参加者はパーキンソン病を患っています
|
他の名前：
|
|
実験的：コントロール
-参加者はパーキンソン病を患っていません。参加者はグリセロールフェニルブチレートを服用しています
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
血漿中のα-シヌクレインのレベル
時間枠：1ヶ月
|
1ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Curt R Freed, MD、University of Colorado, Denver
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年1月1日
一次修了 (実際)
2019年9月1日
研究の完了 (実際)
2019年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月23日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月15日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。