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Phenylbutyrat-Antwort als Biomarker für die Alpha-Synuclein-Clearance aus dem Gehirn

15. April 2022 aktualisiert von: University of Colorado, Denver
Dies ist eine klinische Phase-I-Studie mit dem von der FDA zugelassenen Medikament Glycerolphenylbutyrat, um zu sehen, ob Phenylbutyrat die Entfernung von Alpha-Synuclein aus dem Gehirn in den Blutkreislauf erhöhen kann. Alpha-Synuclein bildet abnormale Proteinablagerungen in Dopamin-Neuronen und soll den Tod von Gehirnzellen verursachen, was zur Parkinson-Krankheit führt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine klinische Phase-I-Studie mit Phenylbutyrat an 20 Parkinson-Patienten und 20 alters- und geschlechtsgleichen normalen Kontrollpersonen, um zu sehen, ob Phenylbutyrat die Entfernung von Alpha-Synuclein aus dem Gehirn in den Blutkreislauf erhöhen kann. Alle Probanden erhalten 20 Gramm/Tag Phenylbutyrat in flüssiger Form von Phenylbutyrat-Triglycerid, eingenommen als ein Teelöffel dreimal täglich zu den Mahlzeiten. Blut wird zwei Tage vor Beginn der Phenylbutyrat-Behandlung abgenommen, um die Alpha-Synuclein-Konzentration zu messen. Dann wird mit Phenylbutyrat-Triglycerid begonnen und die Veränderung des Alpha-Synucleins im Plasma wird an den Tagen 1, 7, 14 und 21 während der Einnahme von Phenylbutyrat gemessen. Nach 21 Tagen wird das Medikament abgesetzt und nach 28 Tagen wird eine letzte Blutprobe gemessen, um festzustellen, ob das Plasma-Alpha-Synuclein auf seinen Prä-Phenylbutyrat-Spiegel gefallen ist. Während dieser kurzen Studie werden keine Auswirkungen auf die Parkinson-Symptome erwartet. Bitte beachten Sie, dass die Einnahme jeglicher Art von Parkinson-Medikamenten zur symptomatischen Behandlung Sie zwar disqualifiziert, Sie aber möglicherweise zur Teilnahme berechtigt sind, wenn Sie und Ihr Neurologe bereit und in der Lage sind, Ihnen vor und während der Studie sechs Wochen lang keine Parkinson-Medikamente zu verabreichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Idiopathische Parkinson-Krankheit mit leichten Symptomen;

  • Kann mit Dopaminagonisten behandelt werden, sofern der behandelnde Neurologe zustimmt:

    1. dass die Medikamente mindestens drei Wochen vor der Teilnahme an der Phenylbutyrat-Studie abgesetzt werden können, und
    2. für die 4-wöchige Studiendauer.
  • Alter und Geschlecht entsprachen normalen Kontrollpersonen von Ehepartnern und der allgemeinen Bevölkerung;
  • Bei guter Allgemeingesundheit;
  • Kontrollierter Bluthochdruck oder
  • Kontrollierte Hypercholesterinämie mit Medikamenten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere Frau;

  • Aktuelle Behandlung mit:

    1. L-3,4-Dihydroxyphenylalanin (L-DOPA);
    2. Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer,
    3. Catechol-O-Methyltransferase (COMT)-Inhibitoren;
    4. Histon-Deacetylase (HDAC)-Inhibitoren;
    5. Prednison oder andere Kortikosteroide, oder
    6. Probenecid.

  • Schwere Herz-Lungen-Erkrankungen wie:

    1. kongestive Herzinsuffizienz, oder
    2. Emphysem, das zusätzlichen Sauerstoff erfordert;
  • Nierenerkrankung mit Serum-Kreatinin von mehr als 2,5;

  • Geschichte von:

    1. Depressionen im Vorjahr;
    2. Epilepsie;
    3. Schlaganfall;
    4. vorherige Gehirnoperation;
    5. Demenz bzw
    6. Psychose.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Parkinson-Diesease
Der Teilnehmer wird Glycerolphenylbutyrat einnehmen, der Teilnehmer hat die Parkinson-Krankheit
Arzneimittel: Glycerinphenylbutyrat
Andere Namen:
  • Ravicti
Experimental: Kontrolle
Der Teilnehmer hat keine Parkinson-Krankheit. Der Teilnehmer wird Glycerolphenylbutyrat einnehmen
Arzneimittel: Glycerinphenylbutyrat
Andere Namen:
  • Ravicti

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Spiegel von Alpha-Synuclein im Blutplasma
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Ermittler

  • Hauptermittler: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13-2808

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