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Respuesta de fenilbutirato como biomarcador para la eliminación de alfa-sinucleína del cerebro

15 de abril de 2022 actualizado por: University of Colorado, Denver
Este es un ensayo clínico de fase I del fármaco fenilbutirato de glicerol aprobado por la FDA para ver si el fenilbutirato puede aumentar la eliminación de alfa-sinucleína del cerebro al torrente sanguíneo. La alfa-sinucleína forma depósitos anormales de proteínas en las neuronas de dopamina y se cree que causa la muerte de las células cerebrales, lo que lleva a la enfermedad de Parkinson.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico de Fase I de fenilbutirato en 20 pacientes con Parkinson y 20 sujetos de control normales de la misma edad y sexo para ver si el fenilbutirato puede aumentar la eliminación de alfa-sinucleína del cerebro al torrente sanguíneo. Todos los sujetos recibirán 20 gramos/día de fenilbutirato en forma líquida de fenilbutirato-triglicérido tomado como una cucharadita tres veces al día con las comidas. Se extraerá sangre dos días antes de comenzar con fenilbutirato para medir las concentraciones de alfa-sinucleína. Luego se iniciará el tratamiento con fenilbutirato-triglicérido y se medirá el cambio en la alfa-sinucleína plasmática los días 1, 7, 14 y 21 mientras toma fenilbutirato. Después de 21 días, se suspenderá el medicamento y se tomará una muestra de sangre final a los 28 días para ver si la alfa-sinucleína plasmática ha descendido a su nivel de prefenilbutirato. No se esperan efectos sobre los síntomas de Parkinson durante este breve ensayo. Tenga en cuenta que aunque tomar cualquier tipo de medicamento para el Parkinson para el tratamiento sintomático lo descalifica, si usted y su neurólogo están dispuestos y pueden dejar que deje de tomar el medicamento para el Parkinson durante seis semanas antes y durante el ensayo, puede ser elegible para participar.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

21 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • enfermedad de Parkinson idiopática con síntomas leves;

  • Puede estar en tratamiento con agonistas dopaminérgicos siempre que el neurólogo tratante esté de acuerdo:

    1. que los medicamentos se pueden suspender durante al menos tres semanas antes de participar en el estudio de fenilbutirato, y
    2. durante las 4 semanas de duración del estudio.
  • Sujetos de control normales emparejados por edad y sexo de cónyuges y la población general;
  • En buen estado de salud general;
  • Hipertensión controlada, o
  • Hipercolesterolemia controlada con medicación.

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas;

  • Tratamiento actual con:

    1. L-3,4-dihidroxifenilalanina (L-DOPA);
    2. inhibidores de la monoaminooxidasa (MAO),
    3. inhibidores de catecol-O-metil transferasa (COMT);
    4. inhibidores de histona desacetilasa (HDAC);
    5. prednisona u otros corticosteroides, o
    6. probenecid.

  • Enfermedad cardiopulmonar grave como:

    1. insuficiencia cardíaca congestiva, o
    2. enfisema que requiere oxígeno suplementario;
  • Enfermedad renal con creatinina sérica superior a 2,5;

  • Historia de:

    1. depresión en el año anterior;
    2. epilepsia;
    3. ataque;
    4. cirugía cerebral previa;
    5. demencia, o
    6. psicosis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Enfermedad de Parkinson
El participante tomará fenilbutirato de glicerol, el participante tiene la enfermedad de Parkinson
Droga: Fenilbutirato de glicerol
Otros nombres:
  • Ravicti
Experimental: Control
El participante no tiene la enfermedad de Parkinson, el participante tomará fenilbutirato de glicerol
Droga: Fenilbutirato de glicerol
Otros nombres:
  • Ravicti

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Niveles de alfa-sinucleína en plasma sanguíneo
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Colorado, Denver

Investigadores

  • Investigador principal: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 13-2808

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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