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Réponse au phénylbutyrate en tant que biomarqueur de la clairance de l'alpha-synucléine du cerveau

15 avril 2022 mis à jour par: University of Colorado, Denver
Il s'agit d'un essai clinique de phase I du médicament approuvé par la FDA Glycerol Phenylbutyrate pour voir si le phénylbutyrate peut augmenter l'élimination de l'alpha-synucléine du cerveau dans la circulation sanguine. L'alpha-synucléine forme des dépôts de protéines anormaux dans les neurones dopaminergiques et on pense qu'elle provoque la mort des cellules cérébrales, conduisant à la maladie de Parkinson.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase I du phénylbutyrate chez 20 patients parkinsoniens et 20 sujets témoins normaux appariés selon l'âge et le sexe pour voir si le phénylbutyrate peut augmenter l'élimination de l'alpha-synucléine du cerveau dans la circulation sanguine. Tous les sujets recevront 20 grammes/jour de phénylbutyrate sous forme liquide de phénylbutyrate-triglycéride pris à raison d'une cuillerée à thé trois fois par jour avec les repas. Le sang sera prélevé deux jours avant de commencer le phénylbutyrate pour mesurer les concentrations d'alpha-synucléine. Le phénylbutyrate-triglycéride sera ensuite démarré et la variation de l'alpha-synucléine plasmatique sera mesurée aux jours 1, 7, 14 et 21 pendant la prise de phénylbutyrate. Après 21 jours, le médicament sera arrêté et un dernier échantillon de sang sera mesuré à 28 jours pour voir si l'alpha-synucléine plasmatique est tombée à son niveau de pré-phénylbutyrate. Aucun effet sur les symptômes de la maladie de Parkinson n'est attendu au cours de ce court essai. Veuillez noter que bien que la prise de tout type de médicaments contre la maladie de Parkinson pour un traitement symptomatique vous disqualifie, si vous et votre neurologue êtes disposés et capables de vous interdire les médicaments contre la maladie de Parkinson pendant six semaines avant et pendant l'essai, vous pouvez être éligible pour participer.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

21 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie de Parkinson idiopathique avec des symptômes légers ;

  • Peut être sous traitement par agonistes dopaminergiques à condition que le neurologue traitant soit d'accord :

    1. que les médicaments peuvent être arrêtés pendant au moins trois semaines avant de participer à l'étude sur le phénylbutyrate, et
    2. pour la durée de 4 semaines de l'étude.
  • L'âge et le sexe correspondaient aux sujets témoins normaux des conjoints et de la population générale ;
  • En bonne santé générale;
  • Hypertension contrôlée, ou
  • Hypercholestérolémie contrôlée avec des médicaments.

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes;

  • Traitement en cours avec :

    1. L-3,4-dihydroxyphénylalanine (L-DOPA);
    2. les inhibiteurs de la monoamine oxydase (MAO),
    3. les inhibiteurs de la catéchol-O-méthyl transférase (COMT);
    4. les inhibiteurs d'histone désacétylase (HDAC) ;
    5. prednisone ou autres corticostéroïdes, ou
    6. probénécide.

  • Maladie cardio-pulmonaire grave telle que :

    1. insuffisance cardiaque congestive, ou
    2. emphysème nécessitant un supplément d'oxygène ;
  • Maladie rénale avec créatinine sérique supérieure à 2,5 ;

  • L'histoire de:

    1. dépression au cours de l'année précédente ;
    2. épilepsie;
    3. accident vasculaire cérébral;
    4. chirurgie cérébrale antérieure;
    5. démence, ou
    6. psychose.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Maladie de Parkinson
Le participant prendra du phénylbutyrate de glycérol, le participant est atteint de la maladie de Parkinson
Médicament: Phénylbutyrate de glycérol
Autres noms:
  • Ravicti
Expérimental: Contrôle
Le participant n'a pas la maladie de Parkinson, le participant prendra du phénylbutyrate de glycérol
Médicament: Phénylbutyrate de glycérol
Autres noms:
  • Ravicti

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Niveaux d'alpha-synucléine dans le plasma sanguin
Délai: 1 mois
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Colorado, Denver

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2014

Première publication (Estimation)

27 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 13-2808

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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