Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fenylbutyraatrespons als biomarker voor alfa-synucleïneklaring uit de hersenen

15 april 2022 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver
Dit is een klinische fase I-studie van het door de FDA goedgekeurde medicijn Glycerol Phenylbutyraat om te zien of fenylbutyraat de verwijdering van alfa-synucleïne uit de hersenen in de bloedbaan kan verhogen. Alfa-synucleïne vormt abnormale eiwitafzettingen in dopamine-neuronen en wordt verondersteld de dood van hersencellen te veroorzaken, wat leidt tot de ziekte van Parkinson.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische fase I-studie van fenylbutyraat bij 20 Parkinson-patiënten en 20 normale controlepersonen van dezelfde leeftijd en geslacht om te zien of fenylbutyraat de verwijdering van alfa-synucleïne uit de hersenen in de bloedbaan kan verhogen. Alle proefpersonen krijgen 20 gram / dag fenylbutyraat in vloeibare vorm fenylbutyraat-triglyceride, ingenomen als een theelepel driemaal daags bij de maaltijd. Twee dagen voorafgaand aan het starten met fenylbutyraat zal bloed worden afgenomen om de alfa-synucleïneconcentraties te meten. Fenylbutyraat-triglyceride zal dan worden gestart en de verandering in plasma-alfa-synucleïne zal worden gemeten op dag 1, 7, 14 en 21 dagen tijdens het gebruik van fenylbutyraat. Na 21 dagen wordt het medicijn stopgezet en na 28 dagen wordt een laatste bloedmonster gemeten om te zien of alfa-synucleïne in het plasma is gedaald tot het pre-fenylbutyraatniveau. Tijdens deze korte proef worden geen effecten op de symptomen van Parkinson verwacht. Houd er rekening mee dat hoewel het gebruik van elk type parkinsonmedicijn voor symptomatische behandeling u diskwalificeert, u mogelijk in aanmerking komt voor deelname als u en uw neuroloog bereid en in staat zijn om zes weken voor en tijdens de proef van de parkinsonmedicatie af te zien.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

21 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Idiopathische ziekte van Parkinson met milde symptomen;

  • Mag worden behandeld met dopamine-agonisten, op voorwaarde dat de behandelend neuroloog ermee instemt:

    1. dat de medicijnen gedurende ten minste drie weken kunnen worden gestopt voorafgaand aan deelname aan de fenylbutyraatstudie, en
    2. voor de duur van de studie van 4 weken.
  • Leeftijd en geslacht kwamen overeen met normale controlepersonen van echtgenoten en de algemene bevolking;
  • In goede algemene gezondheid;
  • Gecontroleerde hypertensie, of
  • Gecontroleerde hypercholesterolemie met medicatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouw;

  • Huidige behandeling met:

    1. L-3,4-dihydroxyfenylalanine (L-DOPA);
    2. monoamineoxidaseremmers (MAO-remmers),
    3. catechol-O-methyltransferase (COMT)-remmers;
    4. histondeacetylase (HDAC)-remmers;
    5. prednison of andere corticosteroïden, of
    6. probenecide.

  • Ernstige cardiopulmonale aandoeningen zoals:

    1. congestief hartfalen, of
    2. emfyseem waarvoor extra zuurstof nodig is;
  • Nierziekte met serumcreatinine groter dan 2,5;

  • Geschiedenis van:

    1. depressie in het voorgaande jaar;
    2. epilepsie;
    3. hartinfarct;
    4. eerdere hersenoperatie;
    5. dementie, of
    6. psychose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Parkinson Diesase
Deelnemer neemt Glycerol Phenylbutyrate, deelnemer heeft de ziekte van Parkinson
Geneesmiddel: Glycerol fenylbutyraat
Andere namen:
  • Ravicti
Experimenteel: Controle
Deelnemer heeft geen ziekte van Parkinson, deelnemer gebruikt glycerolfenylbutyraat
Geneesmiddel: Glycerol fenylbutyraat
Andere namen:
  • Ravicti

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Niveaus van alfa-synucleïne in bloedplasma
Tijdsspanne: 1 maand
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-2808

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Glycerol fenylbutyraat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren