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Resposta ao fenilbutirato como um biomarcador para a depuração da alfa-sinucleína do cérebro

15 de abril de 2022 atualizado por: University of Colorado, Denver

Resposta do fenilbutirato como um biomarcador para a depuração da alfa-sinucleína do cérebro

Este é um ensaio clínico de Fase I do medicamento fenilbutirato de glicerol aprovado pela FDA para verificar se o fenilbutirato pode aumentar a remoção de alfa-sinucleína do cérebro para a corrente sanguínea. A alfa-sinucleína forma depósitos anormais de proteínas nos neurônios dopaminérgicos e acredita-se que cause a morte de células cerebrais, levando à doença de Parkinson.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de Fase I de fenilbutirato em 20 pacientes com Parkinson e 20 indivíduos de controle normais pareados por idade e sexo para verificar se o fenilbutirato pode aumentar a remoção de alfa-sinucleína do cérebro para a corrente sanguínea. Todos os indivíduos receberão 20 gramas/dia de fenilbutirato na forma líquida de fenilbutirato-triglicerídeo tomado como uma colher de chá três vezes ao dia com as refeições. O sangue será coletado dois dias antes do início do fenilbutirato para medir as concentrações de alfa-sinucleína. Fenilbutirato-triglicerídeo será então iniciado e a mudança na alfa-sinucleína plasmática será medida nos dias 1, 7, 14 e 21 dias enquanto estiver tomando fenilbutirato. Após 21 dias, o medicamento será interrompido e uma amostra de sangue final será medida em 28 dias para verificar se a alfa-sinucleína plasmática caiu para seu nível de pré-fenilbutirato. Nenhum efeito sobre os sintomas de Parkinson é esperado durante este curto ensaio. Observe que, embora tomar qualquer tipo de medicamento para Parkinson para tratamento sintomático o desqualifique, se você e seu neurologista estiverem dispostos e puderem deixá-lo sem medicação para Parkinson por seis semanas antes e durante o estudo, você pode ser elegível para participar.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doença de Parkinson idiopática com sintomas leves;

  • Pode estar em tratamento com agonistas da dopamina desde que o neurologista assistente concorde:

    1. que os medicamentos podem ser interrompidos por pelo menos três semanas antes de participar do estudo de fenilbutirato, e
    2. durante as 4 semanas de duração do estudo.
  • A idade e o sexo corresponderam aos controles normais dos cônjuges e da população em geral;
  • Em bom estado geral de saúde;
  • Hipertensão controlada ou
  • Hipercolesterolemia controlada com medicamentos.

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas;

  • Tratamento atual com:

    1. L-3,4-di-hidroxifenilalanina (L-DOPA);
    2. inibidores da monoamina oxidase (MAO),
    3. inibidores de catecol-O-metiltransferase (COMT);
    4. inibidores de histona desacetilase (HDAC);
    5. prednisona ou outros corticosteroides, ou
    6. probenecida.

  • Doença cardiopulmonar grave, como:

    1. insuficiência cardíaca congestiva ou
    2. enfisema requerendo oxigênio suplementar;
  • Doença renal com creatinina sérica maior que 2,5;

  • História de:

    1. depressão no ano anterior;
    2. epilepsia;
    3. AVC;
    4. cirurgia cerebral prévia;
    5. demência, ou
    6. psicose.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Doença de Parkinson
O participante tomará fenilbutirato de glicerol, o participante tem doença de Parkinson
Medicamento: Fenilbutirato de Glicerol
Outros nomes:
  • Ravicti
Experimental: Ao controle
O participante não tem doença de Parkinson, o participante tomará fenilbutirato de glicerol
Medicamento: Fenilbutirato de Glicerol
Outros nomes:
  • Ravicti

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Níveis de alfa-sinucleína no plasma sanguíneo
Prazo: 1 mês
1 mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Colorado, Denver

Investigadores

  • Investigador principal: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

27 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-2808

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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