Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fenylbutyratrespons som en biomarkør for alfa-synuklein clearance fra hjernen

15. april 2022 oppdatert av: University of Colorado, Denver
Dette er en fase I klinisk studie av det FDA-godkjente stoffet Glycerol Phenylbutyrate for å se om fenylbutyrat kan øke fjerningen av alfa-synuklein fra hjernen til blodet. Alfa-synuklein danner unormale proteinavleiringer i dopaminnevroner og antas å forårsake død av hjerneceller, noe som fører til Parkinsons sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I klinisk studie med fenylbutyrat hos 20 Parkinson-pasienter og 20 alders- og kjønnsmatchede normale kontrollpersoner for å se om fenylbutyrat kan øke fjerningen av alfa-synuklein fra hjernen til blodet. Alle forsøkspersoner vil motta 20 gram/dag av fenylbutyrat i flytende form fenylbutyrat-triglyserid tatt som en teskje tre ganger per dag med måltider. Blod vil bli tappet to dager før start av fenylbutyrat for å måle alfa-synukleinkonsentrasjoner. Fenylbutyrat-triglyserid vil deretter startes og endringen i plasma alfa-synuklein vil bli målt på dag 1, 7, 14 og 21 dager mens du tar fenylbutyrat. Etter 21 dager vil stoffet bli stoppet og en endelig blodprøve vil bli målt etter 28 dager for å se om plasma alfa-synuklein har falt til sitt pre-fenylbutyrat nivå. Ingen effekter på Parkinsons symptomer forventes i løpet av denne korte studien. Vær oppmerksom på at selv om du og nevrologen din er villige og i stand til å holde deg unna Parkinson-medisiner i seks uker før og under utprøvingen, diskvalifiserer du deg ved å ta noen form for symptomatisk behandling, kan du være kvalifisert til å delta.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Idiopatisk Parkinsons sykdom med milde symptomer;

  • Kan være på behandling med dopaminagonister forutsatt at behandlende nevrolog er enig:

    1. at legemidlene kan stoppes i minst tre uker før deltakelse i fenylbutyratstudien, og
    2. for den 4-ukers varigheten av studien.
  • Alder og kjønn samsvarte med normale kontrollpersoner fra ektefeller og den generelle befolkningen;
  • Ved god generell helse;
  • Kontrollert hypertensjon, eller
  • Kontrollert hyperkolesterolemi med medisiner.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide kvinner;

  • Nåværende behandling med:

    1. L-3,4-dihydroksyfenylalanin (L-DOPA);
    2. monoaminoksidase (MAO)-hemmere,
    3. katekol-O-metyltransferase (COMT)-hemmere;
    4. histon deacetylase (HDAC) hemmere;
    5. prednison eller andre kortikosteroider, eller
    6. probenecid.

  • Alvorlig hjerte- og lungesykdom som:

    1. kongestiv hjertesvikt, eller
    2. emfysem som krever ekstra oksygen;
  • Nyresykdom med serumkreatinin større enn 2,5;

  • Historien om:

    1. depresjon i året før;
    2. epilepsi;
    3. slag;
    4. tidligere hjernekirurgi;
    5. demens, eller
    6. psykose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Parkinsons diesase
Deltaker vil ta Glycerol Phenylbutyrate, deltaker har Parkinsons sykdom
Legemiddel: Glyserol fenylbutyrat
Andre navn:
  • Ravicti
Eksperimentell: Kontroll
Deltakeren har ikke Parkinsons sykdom, deltakeren vil ta glyserolfenylbutyrat
Legemiddel: Glyserol fenylbutyrat
Andre navn:
  • Ravicti

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Nivåer av alfa-synuklein i blodplasma
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-2808

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere