Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Phenylbutyratrespons som en biomarkør for alfa-synuklein-clearance fra hjernen

15. april 2022 opdateret af: University of Colorado, Denver
Dette er et fase I klinisk forsøg med det FDA-godkendte lægemiddel Glycerol Phenylbutyrate for at se, om phenylbutyrat kan øge fjernelsen af ​​alfa-synuclein fra hjernen til blodbanen. Alfa-synuklein danner unormale proteinaflejringer i dopaminneuroner og menes at forårsage hjernecellers død, hvilket fører til Parkinsons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I klinisk forsøg med phenylbutyrat i 20 Parkinson-patienter og 20 alders- og kønsmatchede normale kontrolpersoner for at se, om phenylbutyrat kan øge fjernelsen af ​​alfa-synuclein fra hjernen til blodbanen. Alle forsøgspersoner vil modtage 20 gram/dag af phenylbutyrat i flydende form phenylbutyrat-triglycerid taget som en teskefuld tre gange om dagen med måltider. Der vil blive tappet blod to dage før start af phenylbutyrat for at måle alfa-synukleinkoncentrationer. Phenylbutyrat-triglycerid vil derefter blive startet, og ændringen i plasma alfa-synuclein vil blive målt på dag 1, 7, 14 og 21 dage, mens du tager phenylbutyrat. Efter 21 dage vil lægemidlet blive stoppet, og en endelig blodprøve vil blive målt efter 28 dage for at se, om plasma alfa-synuclein er faldet til dets præ-phenylbutyrat niveau. Der forventes ingen effekt på Parkinsons symptomer under dette korte forsøg. Bemærk venligst, at selvom du og din neurolog er villige og i stand til at få dig fri for Parkinson-medicin i seks uger før og under forsøget, kan du være berettiget til at deltage, selvom du diskvalificerer dig ved at tage enhver form for Parkinson-medicin til symptomatisk behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Idiopatisk Parkinsons sygdom med milde symptomer;

  • Kan være i behandling med dopaminagonister, forudsat at den behandlende neurolog er enig i:

    1. at lægemidlerne kan stoppes i mindst tre uger før deltagelse i phenylbutyratundersøgelsen, og
    2. i den 4-ugers varighed af undersøgelsen.
  • Alder og køn matchede normale kontrolpersoner fra ægtefæller og den generelle befolkning;
  • Ved god generel sundhed;
  • Kontrolleret hypertension, eller
  • Kontrolleret hyperkolesterolæmi med medicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid kvinde;

  • Nuværende behandling med:

    1. L-3,4-dihydroxyphenylalanin (L-DOPA);
    2. monoaminoxidase (MAO) hæmmere,
    3. catechol-O-methyltransferase (COMT) inhibitorer;
    4. histon deacetylase (HDAC) hæmmere;
    5. prednison eller andre kortikosteroider, eller
    6. probenecid.

  • Alvorlig hjerte-lungesygdom såsom:

    1. kongestiv hjertesvigt, eller
    2. emfysem, der kræver supplerende ilt;
  • Nyresygdom med serumkreatinin større end 2,5;

  • Historien om:

    1. depression i det foregående år;
    2. epilepsi;
    3. slag;
    4. tidligere hjernekirurgi;
    5. demens, eller
    6. psykose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Parkinsons diesase
Deltager vil tage Glycerol Phenylbutyrate, deltager har Parkinsons sygdom
Medicin: Glycerol Phenylbutyrat
Andre navne:
  • Ravicti
Eksperimentel: Styring
Deltageren har ikke Parkinsons sygdom, deltageren vil tage glycerolphenylbutyrat
Medicin: Glycerol Phenylbutyrat
Andre navne:
  • Ravicti

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Niveauer af alfa-synuclein i blodplasma
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2014

Først opslået (Skøn)

27. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-2808

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner