Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фенилбутиратный ответ как биомаркер клиренса альфа-синуклеина из мозга

15 апреля 2022 г. обновлено: University of Colorado, Denver

Фенилбутиратная реакция как биомаркер клиренса альфа-синуклеина из мозга

Это клиническое испытание фазы I одобренного FDA препарата глицеринфенилбутират, чтобы выяснить, может ли фенилбутират увеличить удаление альфа-синуклеина из мозга в кровоток. Альфа-синуклеин образует аномальные белковые отложения в дофаминовых нейронах и, как полагают, вызывает гибель клеток головного мозга, что приводит к болезни Паркинсона.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это клиническое испытание фазы I фенилбутирата у 20 пациентов с болезнью Паркинсона и 20 нормальных контрольных субъектов соответствующего возраста и пола, чтобы выяснить, может ли фенилбутират увеличить удаление альфа-синуклеина из мозга в кровоток. Все субъекты будут получать 20 г/день фенилбутирата в жидкой форме фенилбутирата-триглицерида по одной чайной ложке три раза в день во время еды. Кровь будет взята за два дня до начала приема фенилбутирата для измерения концентрации альфа-синуклеина. Затем будет начат прием фенилбутирата-триглицерида и будет измерено изменение уровня альфа-синуклеина в плазме на 1-й, 7-й, 14-й и 21-й день приема фенилбутирата. Через 21 день прием препарата будет прекращен, а через 28 дней будет измерен окончательный образец крови, чтобы увидеть, упал ли альфа-синуклеин плазмы до уровня, предшествующего фенилбутирату. Во время этого короткого испытания не ожидается никакого воздействия на симптомы Паркинсона. Обратите внимание: несмотря на то, что прием любого типа лекарств от болезни Паркинсона для симптоматического лечения лишает вас права участвовать в нем, если вы и ваш невролог желаете и можете отказаться от лекарств от болезни Паркинсона в течение шести недель до и во время исследования, вы можете иметь право на участие.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Идиопатическая болезнь Паркинсона с легкими симптомами;

  • Может находиться на лечении агонистами дофамина при условии согласия лечащего невролога:

    1. что прием препаратов можно прекратить как минимум за три недели до участия в исследовании фенилбутирата, и
    2. на 4-недельный период исследования.
  • Возраст и пол соответствовали нормальным контрольным субъектам из супругов и населения в целом;
  • В хорошем общем состоянии;
  • Контролируемая артериальная гипертензия или
  • Контролируемая гиперхолестеринемия медикаментозно.

Критерий исключения:

  • Беременные женщины;

  • Текущее лечение с помощью:

    1. L-3,4-дигидроксифенилаланин (L-ДОФА);
    2. ингибиторы моноаминоксидазы (МАО),
    3. ингибиторы катехол-О-метилтрансферазы (СОМТ);
    4. ингибиторы гистондеацетилазы (HDAC);
    5. преднизолон или другие кортикостероиды, или
    6. пробенецид.

  • Тяжелые сердечно-легочные заболевания, такие как:

    1. застойная сердечная недостаточность или
    2. эмфизема, требующая дополнительного кислорода;
  • Заболевания почек с уровнем креатинина в сыворотке выше 2,5;

  • История о:

    1. депрессия в предыдущем году;
    2. эпилепсия;
    3. гладить;
    4. предшествующая операция на головном мозге;
    5. деменция или
    6. психоз.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Болезнь Паркинсона
Участник будет принимать глицеринфенилбутират, у участника болезнь Паркинсона.
Лекарство: Глицерин фенилбутират
Другие имена:
  • Равикти
Экспериментальный: Контроль
У участника нет болезни Паркинсона, он будет принимать глицеринфенилбутират.
Лекарство: Глицерин фенилбутират
Другие имена:
  • Равикти

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уровни альфа-синуклеина в плазме крови
Временное ограничение: 1 месяц
1 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Colorado, Denver

Следователи

  • Главный следователь: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 13-2808

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться