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Risposta al fenilbutirrato come biomarcatore per l'eliminazione dell'alfa-sinucleina dal cervello

15 aprile 2022 aggiornato da: University of Colorado, Denver

Risposta al fenilbutirrato come biomarcatore per la clearance dell'alfa-sinucleina dal cervello

Questo è uno studio clinico di fase I del farmaco approvato dalla FDA Glicerolo fenilbutirrato per vedere se il fenilbutirrato può aumentare la rimozione dell'alfa-sinucleina dal cervello nel flusso sanguigno. L'alfa-sinucleina forma depositi proteici anomali nei neuroni della dopamina e si ritiene che causi la morte delle cellule cerebrali, portando al morbo di Parkinson.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase I sul fenilbutirrato in 20 pazienti con Parkinson e 20 soggetti di controllo normali di età e sesso abbinati per vedere se il fenilbutirrato può aumentare la rimozione dell'alfa-sinucleina dal cervello nel flusso sanguigno. Tutti i soggetti riceveranno 20 grammi/giorno di fenilbutirrato nella forma liquida fenilbutirrato-trigliceride assunto come un cucchiaino da tè tre volte al giorno durante i pasti. Il sangue verrà prelevato due giorni prima dell'inizio del fenilbutirrato per misurare le concentrazioni di alfa-sinucleina. Verrà quindi avviato il fenilbutirrato-trigliceride e verrà misurata la variazione dell'alfa-sinucleina plasmatica nei giorni 1, 7, 14 e 21 durante l'assunzione di fenilbutirrato. Dopo 21 giorni, il farmaco verrà interrotto e verrà misurato un campione di sangue finale a 28 giorni per vedere se l'alfa-sinucleina plasmatica è scesa al suo livello pre-fenilbutirrato. Durante questo breve studio non sono previsti effetti sui sintomi del Parkinson. Tieni presente che sebbene l'assunzione di qualsiasi tipo di farmaco per il Parkinson per il trattamento sintomatico ti squalifica, se tu e il tuo neurologo siete disposti e in grado di sospendere i farmaci per il Parkinson per sei settimane prima e durante lo studio, potreste essere idonei a partecipare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Morbo di Parkinson idiopatico con sintomi lievi;

  • Può essere in trattamento con agonisti della dopamina a condizione che il neurologo curante sia d'accordo:

    1. che i farmaci possono essere sospesi per almeno tre settimane prima di partecipare allo studio sul fenilbutirrato, e
    2. per la durata di 4 settimane dello studio.
  • L'età e il sesso corrispondevano ai normali soggetti di controllo dei coniugi e della popolazione generale;
  • In buona salute generale;
  • Ipertensione controllata, o
  • Ipercolesterolemia controllata con farmaci.

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte;

  • Trattamento in corso con:

    1. L-3,4-diidrossifenilalanina (L-DOPA);
    2. inibitori delle monoaminossidasi (MAO),
    3. inibitori della catecol-O-metil transferasi (COMT);
    4. inibitori dell'istone deacetilasi (HDAC);
    5. prednisone o altri corticosteroidi, o
    6. probenecid.

  • Malattie cardiopolmonari gravi come:

    1. insufficienza cardiaca congestizia, o
    2. enfisema che richiede ossigeno supplementare;
  • Malattia renale con creatinina sierica superiore a 2,5;

  • Storia di:

    1. depressione nell'anno precedente;
    2. epilessia;
    3. colpo;
    4. precedente intervento chirurgico al cervello;
    5. demenza, o
    6. psicosi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Morbo di Parkinson
Il partecipante assumerà glicerolo fenilbutirrato, il partecipante ha il morbo di Parkinson
Droga: Fenilbutirrato di glicerolo
Altri nomi:
  • Ravitti
Sperimentale: Controllo
Il partecipante non ha il morbo di Parkinson, il partecipante assumerà glicerolo fenilbutirrato
Droga: Fenilbutirrato di glicerolo
Altri nomi:
  • Ravitti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di alfa-sinucleina nel plasma sanguigno
Lasso di tempo: 1 mese
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Investigatori

  • Investigatore principale: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

27 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13-2808

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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