Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fenylbutyrátová odezva jako biomarker pro clearance alfa-synukleinu z mozku

15. dubna 2022 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Odezva fenylbutyrátu jako biomarker pro clearance alfa-synukleinu z mozku

Toto je klinická studie fáze I léku Glycerol Phenylbutyrate schváleného FDA, aby se zjistilo, zda fenylbutyrát může zvýšit odstranění alfa-synukleinu z mozku do krevního řečiště. Alfa-synuklein tvoří abnormální proteinová depozita v dopaminových neuronech a má se za to, že způsobuje smrt mozkových buněk, což vede k Parkinsonově chorobě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie fáze I s fenylbutyrátem u 20 pacientů s Parkinsonovou chorobou a 20 normálních kontrolních subjektů stejného věku a pohlaví, aby se zjistilo, zda fenylbutyrát může zvýšit odstraňování alfa-synukleinu z mozku do krevního řečiště. Všechny subjekty budou dostávat 20 gramů/den fenylbutyrátu v tekuté formě fenylbutyrát-triglyceridu užívaného jako jedna čajová lžička třikrát denně s jídlem. Krev bude odebrána dva dny před zahájením podávání fenylbutyrátu za účelem měření koncentrací alfa-synukleinu. Poté bude zahájena léčba fenylbutyrát-triglyceridem a změna plazmatického alfa-synukleinu bude měřena 1., 7., 14. a 21. den při užívání fenylbutyrátu. Po 21 dnech bude lék vysazen a po 28 dnech bude změřen konečný vzorek krve, aby se zjistilo, zda plazmatický alfa-synuklein klesl na úroveň před fenylbutyrátem. Během této krátké studie se neočekávají žádné účinky na příznaky Parkinsonovy choroby. Vezměte prosím na vědomí, že i když vás užívání jakéhokoli typu léků na Parkinsonovu chorobu pro symptomatickou léčbu diskvalifikuje, pokud jste vy a váš neurolog ochotni a schopni vám vysadit léky na Parkinsonovu nemoc po dobu šesti týdnů před a během studie, můžete mít nárok se zúčastnit.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver Anschutz Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Idiopatická Parkinsonova nemoc s mírnými příznaky;

  • Může být léčen agonisty dopaminu za předpokladu, že ošetřující neurolog souhlasí:

    1. že léky mohou být vysazeny po dobu nejméně tří týdnů před účastí ve studii fenylbutyrátu a
    2. po dobu 4 týdnů trvání studie.
  • Věk a pohlaví odpovídaly normálním kontrolním subjektům z řad manželů a obecné populace;
  • V dobrém celkovém zdraví;
  • Řízená hypertenze, popř
  • Hypercholesterolémie kontrolovaná medikací.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná žena;

  • Současná léčba:

    1. L-3,4-dihydroxyfenylalanin (L-DOPA);
    2. inhibitory monoaminooxidázy (MAO),
    3. inhibitory katechol-O-methyl transferázy (COMT);
    4. inhibitory histondeacetylázy (HDAC);
    5. prednison nebo jiné kortikosteroidy, popř
    6. probenecid.

  • Závažná kardiopulmonální onemocnění, jako jsou:

    1. městnavé srdeční selhání, popř
    2. emfyzém vyžadující doplňkový kyslík;
  • Onemocnění ledvin se sérovým kreatininem vyšším než 2,5;

  • Historie:

    1. deprese v předchozím roce;
    2. epilepsie;
    3. mrtvice;
    4. předchozí operace mozku;
    5. demence, popř
    6. psychóza.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Parkinsonova choroba
Účastník bude užívat fenylbutyrát glycerolu, účastník má Parkinsonovu chorobu
Lék: Glycerol fenylbutyrát
Ostatní jména:
  • Ravicti
Experimentální: Řízení
Účastník netrpí Parkinsonovou chorobou, bude užívat glycerol fenylbutyrát
Lék: Glycerol fenylbutyrát
Ostatní jména:
  • Ravicti

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladiny alfa-synukleinu v krevní plazmě
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Curt R Freed, MD, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

27. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-2808

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Glycerol fenylbutyrát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit