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ハンター症候群および早期認知障害の小児患者における Elaprase® と組み合わせて投与された髄腔内 Idursulfase-IT の研究 (AIM-IT)

2021年5月18日 更新者：Shire

ハンター症候群および早期認知障害の小児患者における Elaprase® と組み合わせて投与された髄腔内 Idursulfase-IT の制御された、無作為化された、2 アーム、非盲検、評価者盲検、多施設研究

研究 HGT-HIT-094 は、ハンター症候群および認知障害のある小児患者において、12 か月間、idursulfase-IT 10 mg の毎月の IT 投与の神経発達状態の臨床パラメーターへの影響を判断するために設計された多施設研究です。 Elaprase による最低 4 か月の治療。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

大きな分子のタンパク質であるエラプレーゼは、静脈内投与された場合、血液脳関門を通過しないと予想されます。 静脈内 (IV) 製剤である Elaprase とは異なる、idursulfase の改訂された製剤である idursulfase-IT は、髄腔内投与による脳脊髄液 (CSF) への送達に適したものとして開発されました。

ムコ多糖症 II (MPS II) は、ほぼ例外なく男性に影響を与えるまれな X 連鎖遺伝性疾患です。 この疾患は、グリコサミノグリカン (GAG) 分子であるデルマタン硫酸およびヘパラン硫酸から O 結合型硫酸部分を切断するように作用するリソソーム酵素、イズロン酸-2-スルファターゼ (I2S) の活性の欠如または欠乏によって引き起こされます。

研究 HGT-HIT-094 は、12 か月間の idursulfase-IT 10 mg の毎月の IT 投与の神経発達状態の臨床パラメーターへの影響を決定するための、制御された、無作為化された、2 アーム、非盲検、評価者盲検、多施設共同研究です。以前にエラプレーゼによる最低4か月の治療を受け、許容したハンター症候群および認知障害の小児患者。

3歳未満の小児患者は、idursulfase-ITの安全性と有効性を評価するために別のサブスタディに登録されます。 別のサブスタディは、非盲検および単群です。 サブスタディに登録された患者は、idursulfase-IT 治療を受け、同じスケジュールの研究訪問に従います。

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • オーストラリア
      • North Adelaide、オーストラリア、5006
        • Women's and Children's Hospital, 72 King William Road
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • メキシコ
    • Ciudad De México
      • Coyoacan、Ciudad De México、メキシコ、04530
        • Instituto Nacional de Pediatría

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

選択基準 ピボタル研究の選択基準

患者は、ピボタル研究での無作為化の資格があると見なされるために、次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -患者は男性で、インフォームドコンセントの時点で3歳以上18歳未満です。

    (3 歳未満の患者は、以下に示す他の選択基準を満たしていれば、別のサブスタディに登録することができます。)

  2. 患者は、MPS II の診断を記録している必要があります。

  3. 患者は、次のように定義されたハンター症候群関連の認知障害のスクリーニングで証拠を持っています。

    3 歳以上 13 歳未満の患者は、次の基準のいずれかを満たさなければなりません (3a または 3b):

    1. GCAスコア≧55かつ≦85 OR

    2. 患者のスクリーニングでの GCA スコアが 85 を超える場合、観察研究 HGT-HIT-090 で以前に文書化されたテスト結果から 12 か月にわたって GCA スコアが 10 ポイント以上減少したという証拠がなければなりません。

      13 歳以上 18 歳未満の患者は、次の基準 (3c と 3d) の両方を満たさなければなりません。

    3. -55以上85以下のGCAスコア。 と
    4. 以前に文書化されたものから12か月にわたってGCAスコアが10ポイント以上減少したという証拠がなければなりません
  4. -患者は、スクリーニングの直前の期間中にエラプレーゼによる治療を最低4か月受け、許容しました。
  5. 患者は、必要に応じて補聴器を使用して、必要なプロトコルテストを完了するために治験責任医師の判断で十分な聴覚能力を備えている必要があり、予定されたテスト日に必要に応じて補聴器を着用することに準拠している必要があります。
  6. 患者の親または法的に承認された保護者は、研究のすべての関連する側面が説明され、議論された後、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります。 患者の両親または法的に認可された保護者の同意、および該当する場合は患者の同意は、研究手順の開始前に取得する必要があります。

サブスタディの選択基準

別のサブスタディに登録する資格があると見なされるには、患者は次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -患者は男性で、インフォームドコンセントの時点で3歳未満です。
  2. 患者は、MPS II の診断を記録している必要があります。
  3. 患者は、ハンター症候群関連の認知障害のスクリーニングで証拠を持っています
  4. -患者は、スクリーニングの直前の期間中にエラプレーゼによる治療を最低4か月受け、許容しました。
  5. 患者は、必要に応じて補聴器を使用して、必要なプロトコルテストを完了するために治験責任医師の判断で十分な聴覚能力を備えている必要があり、予定されたテスト日に必要に応じて補聴器を着用することに準拠している必要があります。
  6. 患者の親または法的に承認された保護者は、研究のすべての関連する側面が説明され、議論された後、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります。 研究手順を開始する前に、患者の両親または法的に認可された保護者の同意を得る必要があります。

除外基準

以下の基準のいずれかを満たす患者は、ピボタル研究に無作為に割り付けられたり、別のサブスタディに登録されたりする資格がありません。

  1. -患者は臨床的に重大な非ハンター症候群関連のCNS関与（脆弱X症候群など）を有し、治験責任医師が正確な管理とプロトコル評価の解釈を妨げる可能性があると判断しました。
  2. 患者は、FMR1 および/または FMR2 遺伝子の欠失を含む大きな染色体欠失または複雑な再編成を持っています。
  3. -患者には、研究データに影響を与えたり、研究結果の完全性を混乱させたりする可能性のある重大な医学的または精神医学的合併症があります。
  4. -患者は、筋骨格/脊椎の異常や異常出血のリスクなど、腰椎穿刺の実施に禁忌があります。
  5. 患者は、以前の腰椎穿刺による合併症の病歴があるか、腰椎穿刺を行う際の技術的課題があり、潜在的なリスクが患者にとって考えられる利益を超える可能性があります。
  6. 患者の腰椎穿刺時の CSF 圧が 30.0 cm H2O を超えています。
  7. 患者は注入関連のアナフィラキシー事象を経験したことがあるか、または治験責任医師の意見では、患者に不必要なリスクをもたらす可能性があるエラプレーゼによる治療に関連する一貫した重篤な有害事象の証拠があります。
  8. -患者はいつでも臍帯血または骨髄移植を受けているか、スクリーニング前の90日以内に血液製剤の輸血を受けています。
  9. 患者には、制御不良の発作障害の病歴があります。
  10. 患者がプロトコルを順守できない（例：重大な聴覚障害または視覚障害がある、プロトコルの実施を困難にする臨床的に関連する医学的状態、不安定な社会的状況、既知の臨床的に重大な精神医学的/行動的不安定性、安全性評価のために戻ることができない） 、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低い）、治験責任医師の決定による。
  11. -患者は、臨床調査または治験薬（薬物または[髄腔内/脊髄]デバイス）の使用を含む別の臨床研究に登録されています 研究登録前の30日以内または研究中の任意の時点。
  12. 患者に麻酔に対する過敏症が知られている、または疑われる場合、または気道の障害またはその他の状態のために麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられる場合。
  13. 患者は、SOPH-A-PORT Mini S IDDD 取扱説明書 (IFU) に記載されている禁忌の状態にあり、これには、患者に CSF シャントデバイスが存在することが含まれますが、これに限定されません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イデュルスルファーゼ-IT
IDDD (髄腔内薬物送達装置) を使用して IT 経由で 10 mg を 1 か月に 1 回 52 週間投与。
生物学的：イデュルスルファーゼ-IT
10mg
他の：無処置対照
患者は、IVエラプレーゼのみによる毎週の標準治療を受けます。
他の：IT 処理なし
標準治療
他の名前：
  • 無処置対照

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
差別的能力尺度、第 2 版 (DAS-II) のベースラインからの変化 (52 週目の一般概念能力 (GCA) 標準スコア)
時間枠：ベースライン、52週目
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 DAS-II の GCA 標準スコアを使用して、認知能力の一般的な尺度を取得しました。 GCA スコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 100、標準偏差 15) を表します。 スコアの範囲は 30 ～ 170 です。 正の変化値は認知能力の改善を示します。
ベースライン、52週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目のVineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition（VABS-II）適応行動複合（ABC）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 このテストは、次の 4 つの主要なドメインを測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 (他の 4 つのドメインの複合体)。 ABC スコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど適応機能のレベルが高いことを示します。 正の変化値は、適応機能の改善を示します。
ベースライン、52週目
差分能力尺度、第 2 版 (DAS-II) のベースラインからの変化 (16、28、および 40 週目の一般概念能力 (GCA) 標準スコア)
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 DAS-II の GCA 標準スコアを使用して、認知能力の一般的な尺度を取得しました。 GCA スコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 100、標準偏差 15) を表します。 スコアの範囲は 30 ～ 170 です。 正の変化値は認知能力の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週
Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (VABS-II) Adaptive Behavior Composite (ABC) スコアの 16、28、40 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 このテストは、次の 4 つの主要なドメインを測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 (他の 4 つのドメインの複合体)。 ABC スコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど適応機能のレベルが高いことを示します。 正の変化値は、適応機能の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週
16、28、40、および 52 週目の微分能力尺度、第 2 版 (DAS-II) クラスター標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 クラスター スコアはスコア (平均 = 100、標準偏差 15) を表し、スコアが高いほど各クラスターの認知能力のレベルが高いことを示します: 言語的 (スコア範囲: 31-169)、非言語的 (スコア範囲: 31-166)と空間 (スコア範囲: 32-170)。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (VABS-II) 16、28、40、52 週目の他のドメインの標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 このテストは、次の 4 つの主要なドメインを測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 (他の 4 つのドメインの複合体)。 標準スコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 100、標準偏差 15) を表します。 正の変化値は、適応機能の改善を示します。 コミュニケーション、日常生活能力、社会化、運動能力の領域がここに報告されました。 個々の標準スコアの範囲は 20 ～ 160 です。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での微分能力尺度第 2 版 (DAS-II) のコア サブテストの初期の年齢相当スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 幼児用バッテリーは、2 歳 6 か月から 6 歳 11 か月のお子様向けに設計されています。 標準化されたスコアは、ほとんどの個人が同じレベルに到達する年齢として表される能力、スキル、および知識を測定するために、年齢相当のスコアに変換されました。 平均年齢相当スコアは、年齢相当スコアを平均することによって得られます。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストのスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での差別的能力尺度のコア サブテストの学齢期のベースラインからの変化、第 2 版 (DAS-II)
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 学齢期のバッテリーは、7 歳 0 か月から 17 歳 11 か月の子供向けに設計されています。 標準化されたスコアは、ほとんどの個人が同じレベルに到達する年齢として表される能力、スキル、および知識を測定するために、年齢相当のスコアに変換されました。 平均年齢相当スコアは、年齢相当スコアを平均することによって得られます。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。 下の表で、SQR は「Sequential & Quantitative Reasoning」の略です。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での微分能力尺度第 2 版 (DAS-II) のコア サブテストの初期の発達指数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 幼児用バッテリーは、2 歳 6 か月から 6 歳 11 か月のお子様向けに設計されています。 DQ は、神経発達/認知の遅れを表現する手段です。 DQは比率として計算され、年齢相当スコアをテスト時の年齢で割った値を使用してパーセンテージとして表されました（[年齢相当スコア/実年齢]×100;範囲、0、100）。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストのスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での差別的能力尺度のコア サブテストの学齢期の発達指数のベースラインからの変化、第 2 版 (DAS-II)
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 学齢期のバッテリーは、7 歳 0 か月から 17 歳 11 か月の子供向けに設計されています。 DQ は、神経発達/認知の遅れを表現する手段です。 DQは比率として計算され、年齢相当スコアをテスト時の年齢で割った値を使用してパーセンテージとして表されました（[年齢相当スコア/実年齢]×100;範囲、0、100）。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストのスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。 下の表で、SQR は「Sequential & Quantitative Reasoning」の略です。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での微分能力尺度第 2 版 (DAS-II) の初期のコア サブテストの T スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 幼児用バッテリーは、2 歳 6 か月から 6 歳 11 か月のお子様向けに設計されています。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストのスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での差別的能力尺度第 2 版 (DAS-II) の学齢期コア サブテストの T スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
DAS-II は、無作為化されたすべての参加者の認知発達を評価するために使用されました。 学齢期のバッテリーは、7 歳 0 か月から 17 歳 11 か月の子供向けに設計されています。 スコアが高いほど、認知能力が高いことを示します。 サブテストのスコアは、スコアが高いほど認知能力のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 50、標準偏差 10) を表します。 正の変化値は認知能力の改善を示します。 下の表で、SQR は「Sequential & Quantitative Reasoning」の略です。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (VABS-II) のサブドメインの年齢相当スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 標準化されたスコア (範囲 40 ～ 160) を年齢相当のスコアに変換して、ほとんどの個人が同じレベルに到達する年齢として表される能力、スキル、および知識を測定しました。 平均年齢相当スコアは、粗大運動能力と細かい運動能力 (範囲: 0、無制限) を除くすべてのサブドメインの年齢相当スコアを平均することによって得られます。 正の値は、健康と認知の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、および 52 週での Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (VABS-II) のサブドメインの開発指数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 DQ は、神経発達/認知の遅れを表現する手段です。 DQは比率として計算され、年齢相当スコアをテスト時の年齢で割った値を使用してパーセンテージとして表されました（[年齢相当スコア/実年齢]×100;範囲、0、100）。 全体の DQ スコアは、粗大運動能力と細かい運動能力を除くすべてのサブドメインの年齢相当スコアを平均して得られた平均年齢相当スコアから計算されます。 このテストは、次の 4 つの主要なドメインを測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 (他の 4 つのドメインの複合体)。 正の値は、健康と認知の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (VABS-II) のサブドメインの V スケール スコアのベースラインからの変化 (16、28、40、および 52 週目)
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 このテストは、次の 4 つの主要なドメインを測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 (他の 4 つのドメインの複合体)。 V スケール スコアは、スコアが高いほど適応機能のレベルが高いことを示すスコア (平均 = 15、標準偏差 3、範囲: 1 ～ 24) を表します。 正の変化値は、適応機能の改善を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
16、28、40、52 週目における不適応行動指数の V スケール スコアとそのサブスケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 不適応行動指数は、個人の適応機能を妨げる可能性のある内在化、外在化、およびその他のタイプの望ましくない行動の複合体です。 V スケール スコアはスコア (平均 = 15、標準偏差 3、範囲: 1 ～ 24) を表し、スコアが高いほど不適応行動が大きくなります。 正の変化値は、不適応行動の増加を示します。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
観測された不適応行動レベルの不適応行動指標とそのサブスケールのバインランド適応行動尺度、第 2 版 (VABS-II)
時間枠：ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。 不適応行動指数 (MBI) は、個人の適応機能を妨げる可能性のある内在化、外在化、およびその他のタイプの望ましくない行動の複合体です。 V スケール スコアはスコア (平均 = 15、標準偏差 3、範囲: 1 ～ 24) を表し、スコアが高いほど不適応行動が大きいことを示します。 MBI、外在化スコアおよび内在化スコアの v スケール スコア範囲は、臨床的に有意と定義されます: 21 ～ 24、上昇: 18 ～ 20、平均: 1 ～ 17。
ベースライン、16 週、28 週、40 週、52 週
IT投与後のIdursulfaseの最大観察薬物濃度（Cmax）
時間枠：投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のidursulfaseのCmaxが報告されました。
投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のイデュルスルファーゼの最大薬物濃度（Tmax）に到達するまでの時間
時間枠：投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のidursulfaseのtmaxが報告されました。
投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
投与時から IT 投与後の Idursulfase のゼロから測定可能な最後の濃度 (AUC0-t) までの濃度対時間曲線下の面積
時間枠：投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のidursulfaseのAUC0-tが報告されました。
投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT 投与後の Idursulfase の終末半減期 (t1/2)
時間枠：投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のidursulfaseのt1/2が報告されました。
投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT 投与後の Idursulfase の吸収された用量の割合 (CL/F) で割った血管外投与の全身クリアランス
時間枠：投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
IT投与後のidursulfaseのCL/Fを報告した。
投与前、投与後 30、60、120 分、4、6、8、12、24、30、36 時間後 (4、24、および 48 週)
52週目の脳脊髄液（CSF）中のグリコサミノグリカン（GAG）濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
ＣＳＦ中のＧＡＧ濃度のベースラインからの変化が報告された。
ベースライン、52週目
脳脊髄液 (CSF) 中のイデュルスルファーゼの濃度
時間枠：4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、および 48 週目の事前投与
Idursulfase-ITの注射前に、IDDDまたは腰椎穿刺を介してCSFサンプルを収集しました。
4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、および 48 週目の事前投与
52週目のQOL EuroQol-5D（EQ-5D）アンケートに対する参加者の回答
時間枠：52週目
EQ-5D は、健康状態を表すプロファイルと指標値を提供します。 アンケートは、健康状態の 5 つの側面を測定します: 可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ。 各次元について、問題なし、やや問題あり、中程度の問題、深刻な問題、できない・極度の問題の 5 つのレベルの応答があります。
52週目
治療に伴う有害事象（TEAE）および髄腔内薬物送達デバイス（IDDD）関連の有害事象を起こした参加者の数
時間枠：試験治療開始から53週まで
有害事象（AE）は、治験薬と見なされるかどうかにかかわらず、臨床研究の任意の段階で発生する身体的徴候、症状、または実験室の変化によって示される、解剖学的、生理学的、または代謝機能の有害、病理学的、または意図しない変化でした-関連している。 IT 治療なしのグループの治療で発生した AE は、無作為化日以降、および研究終了時 (EOS) 来院時またはそれ以前に発生したすべての AE として定義されました。 IT 治療群の治療に起因する AE は、最初の IDDD インプラント手術または治験薬の治療に起因する最初の投与日以降 (いずれか早い方) および EOS 来院 (+30日) または最後の IDDD の削除後 2 週間 (いずれか遅い方)。
試験治療開始から53週まで
サブスタディ母集団におけるベイリー幼児発達尺度（BSID-III）スケールの複合スコア
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 認知スケール、言語スケール、および運動スケールの複合スコアは標準化されており、平均値は 100、SD は 15、範囲は 40 ～ 160 です。 値が高いほど、そのドメインのスキルと能力が高く、結果が優れていることを示します。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン
サブスタディ母集団におけるベイリー幼児発達尺度（BSID-III）スケールのパーセンタイルスコア
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 パーセンタイル スコアの範囲は 1 ～ 99 で、平均値と中央値は 50 です。 パーセンタイルが高いということは、正規化された母集団と比較して子供のランクが高いことを意味します。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン
サブスタディ母集団における乳児発達のベイリースケール（BSID-III）スケールの年齢相当スコア
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 標準化されたスコア (範囲 40 ～ 160) を年齢相当のスコアに変換して、ほとんどの個人が同じレベルに到達する年齢として表される能力、スキル、および知識を測定しました (年齢標準; 範囲: 0、無制限)。 値が高いほど、より良い結果が得られます。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン
サブスタディ集団におけるベイリー幼児発達スケール（BSID-III）スケールの年代
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 BSID-IIIスケールによって評価されたときの参加者の実年齢が報告されました。 範囲は 16.59 ～ 45.21 か月です。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン
サブスタディ集団における乳児発達のベイリースケール（BSID-III）スケールの発達商（DQ）
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 発達指数 (DQ) は、比率として計算され、テスト時の年齢で割った年齢相当スコアを使用してパーセンテージとして表される神経発達/認知遅延を表す手段です ([年齢相当スコア/実年齢] × 100; 範囲: 0 ～ 100)。 値が高いほど、より良い結果が得られます。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン
サブスタディ母集団におけるベイリー幼児発達尺度 (BSID-III) スケールの生スコア
時間枠：52週までのベースライン
3 歳未満の参加者は、BSID-III を使用して評価されました。 BSID--III は、幼児と幼児の運動 (細かいおよび粗大)、言語 (受容および表現)、および認知発達を評価するための一連の測定値であり、一連の発達上の遊びのタスクで構成されています。 生のスコアは、正規母集団に基づくスケーリングされたスコアに変換されます。 生スコアの範囲: 認知スケール 0 ～ 91、受容的コミュニケーション 0 ～ 49、表現的コミュニケーション 0 ～ 48、細かい運動 0 ～ 66、総運動 0 ～ 72。 値が高いほど、結果が良好であることを示します。 この結果について、評価可能な時点での参加者ごとのデータが報告されました。
52週までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年3月24日

一次修了 (実際)

2017年9月28日

研究の完了 (実際)

2017年9月28日

試験登録日

最初に提出

2014年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年2月3日

最初の投稿 (見積もり)

2014年2月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月18日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-HIT-094
  • 2013-002885-38 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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