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헌터 증후군 및 조기 인지 장애가 있는 소아 환자에서 Elaprase®와 병용 투여된 척수강내 Idursulfase-IT에 대한 연구 (AIM-IT)

2021년 5월 18일 업데이트: Shire

헌터 증후군 및 조기 인지 장애가 있는 소아 환자에서 Elaprase®와 병용하여 척수강 내 Idursulfase-IT를 투여한 통제, 무작위, 양군, 개방 라벨, 평가자 맹검, 다기관 연구

연구 HGT-HIT-094는 이전에 이 약을 투여받았고 내약성이 있는 헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 소아 환자를 대상으로 12개월 동안 매월 idursulfase-IT 10mg을 IT 투여하는 것이 신경 발달 상태의 임상 매개변수에 미치는 영향을 결정하기 위해 고안된 다기관 연구입니다. 엘라프라제를 사용한 최소 4개월의 치료.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

대형 분자 단백질인 엘라프라제는 정맥 주사 시 혈액 뇌 장벽을 통과하지 않을 것으로 예상됩니다. 정맥주사(IV) 제제인 엘라프라제(Elaprase)와는 다른 idursulfase의 개정된 제제인 idursulfase-IT가 경막내 투여를 통해 뇌척수액(CSF)으로 전달하기에 적합하도록 개발되었습니다.

Mucopolysaccharidosis II(MPS II)는 거의 남성에게만 영향을 미치는 드문 X-연관 유전병입니다. 이 질병은 글리코사미노글리칸(GAG) 분자인 더마탄 설페이트 및 헤파란 설페이트에서 O-연결 설페이트 모이어티를 절단하는 역할을 하는 리소좀 효소인 이두로네이트-2-설파타제(I2S)의 활성이 없거나 결핍되어 발생합니다.

연구 HGT-HIT-094는 12개월 동안 idursulfase-IT 10mg을 매월 IT 투여하는 것이 신경 발달 상태의 임상 매개변수에 미치는 영향을 확인하기 위한 통제, 무작위, 양군, 공개 라벨, 평가자 맹검, 다기관 연구입니다. 이전에 최소 4개월 동안 엘라프라제 요법을 받고 내약성이 있는 헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 소아 환자.

3세 미만의 소아 환자는 idursulfase-IT의 안전성과 효능을 평가하기 위해 별도의 하위 연구에 등록됩니다. 별도의 하위 연구는 오픈 라벨과 단일 암입니다. 하위 연구에 등록된 환자는 idursulfase-IT 치료를 받고 동일한 연구 방문 일정을 따릅니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

58

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 멕시코
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, 멕시코, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • 호주
      • North Adelaide, 호주, 5006
        • Women's and Children's Hospital, 72 King William Road

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준 핵심 연구를 위한 포함 기준

중추적 연구에서 무작위배정 대상으로 간주되려면 환자가 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 환자는 남성이고 정보에 입각한 동의 시점에 3세 이상 18세 미만입니다.

    (3세 미만의 환자는 아래 제공된 다른 포함 기준을 충족하는 경우 별도의 하위 연구에 등록할 수 있습니다.)

  2. 환자는 문서화된 MPS II 진단을 받아야 합니다.

  3. 환자는 다음과 같이 정의된 헌터 증후군 관련 인지 장애 선별 검사에서 증거가 있습니다.

    3세 이상 13세 미만인 환자는 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다(3a 또는 3b).

    1. GCA 점수 ≥55 및 ≤85 또는

    2. 환자의 스크리닝 >85에서 GCA 점수가 있는 경우, 관찰 연구 HGT-HIT-090에서 이전에 문서화된 테스트 결과에서 12개월 동안 GCA 점수가 10점 이상 감소했다는 증거가 있어야 합니다.

      13세 이상 18세 미만인 환자는 다음 기준(3c AND 3d)을 모두 충족해야 합니다.

    3. GCA 점수 ≥55 및 ≤85. 그리고
    4. 이전에 문서화된 기록보다 12개월 동안 GCA 점수가 10점 이상 감소했다는 증거가 있어야 합니다.
  4. 환자는 스크리닝 직전 기간 동안 엘라프라제를 사용한 최소 4개월의 요법을 받고 이를 견뎌냈습니다.
  5. 환자는 요구되는 프로토콜 테스트를 완료하기 위해 조사관의 판단에 따라 필요한 경우 보청기(들)와 함께 충분한 청각 능력을 가져야 하며, 필요한 경우 예정된 테스트 일에 보청기(들)를 착용하는 것에 순응해야 합니다.
  6. 환자의 부모 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 임상시험심사위원회/독립윤리위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 연구 절차를 시작하기 전에 환자의 부모 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자의 동의와 환자의 동의(해당되는 경우)를 얻어야 합니다.

하위 연구를 위한 포함 기준

별도의 하위 연구에 등록할 자격이 있는 것으로 간주되려면 환자가 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 환자는 남성이고 정보에 입각한 동의 시점에 3세 미만입니다.
  2. 환자는 문서화된 MPS II 진단을 받아야 합니다.
  3. 환자는 헌터 증후군 관련 인지 장애 선별 검사에서 증거를 가지고 있습니다.
  4. 환자는 스크리닝 직전 기간 동안 엘라프라제를 사용한 최소 4개월의 요법을 받고 이를 견뎌냈습니다.
  5. 환자는 요구되는 프로토콜 테스트를 완료하기 위해 조사관의 판단에 따라 필요한 경우 보청기(들)와 함께 충분한 청각 능력을 가져야 하며, 필요한 경우 예정된 테스트 일에 보청기(들)를 착용하는 것에 순응해야 합니다.
  6. 환자의 부모 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 임상시험심사위원회/독립윤리위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 연구 절차를 시작하기 전에 환자의 부모 또는 법적 보호자의 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준

다음 기준 중 하나라도 충족하는 환자는 중추 연구에 무작위 배정되거나 별도의 하위 연구에 등록할 수 없습니다.

  1. 환자는 프로토콜 평가의 정확한 관리 및 해석을 방해할 가능성이 있다고 연구자가 판단하는 임상적으로 유의미한 비헌터 증후군 관련 CNS 침범(예: Fragile-X 증후군)이 있습니다.
  2. 환자는 대규모 염색체 결실 또는 FMR1 및/또는 FMR2 유전자의 결실을 포함하는 복잡한 재배열을 가지고 있습니다.
  3. 환자는 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과의 무결성을 혼동할 수 있는 중요한 의학적 또는 정신과적 동반이환이 있습니다.
  4. 환자는 근골격계/척추 이상 또는 비정상적인 출혈의 위험과 같은 요추천자 수행에 대한 금기증이 있습니다.
  5. 환자는 잠재적인 위험이 환자에게 가능한 이점을 초과할 정도로 이전 요추 천자로 인한 합병증의 병력이 있거나 요추 천자를 수행하는 데 기술적 어려움이 있습니다.
  6. 환자는 30.0 cm H2O를 초과하는 요추 천자 시 개방 CSF 압력이 있습니다.
  7. 환자는 주입 관련 아나필락시양 사건(들)을 경험했거나 조사자의 의견으로는 환자에게 불필요한 위험을 초래할 수 있는 엘라프라제 치료와 관련된 심각한 이상 반응의 일관된 증거가 있습니다.
  8. 환자는 언제든지 제대혈 또는 골수 이식을 받았거나 스크리닝 전 90일 이내에 혈액 제품 수혈을 받았습니다.
  9. 환자는 잘 조절되지 않는 발작 장애의 병력이 있습니다.
  10. 환자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 심각한 청력 또는 시각 장애, 프로토콜 구현을 어렵게 만드는 임상적으로 관련된 의학적 상태, 불안정한 사회적 상황, 임상적으로 심각한 정신/행동 불안정으로 알려진 경우, 안전 평가를 위해 돌아올 수 없음) , 또는 달리 연구를 완료할 가능성이 없는 경우), 조사자가 결정합니다.
  11. 환자가 연구 등록 전 30일 이내 또는 연구 기간 동안 임의의 시점에 임의의 조사 제품(약물 또는 [경막내/척추] 장치)의 사용 또는 임상 조사를 포함하는 또 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다.
  12. 환자가 마취에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있거나 손상된 기도 또는 기타 상태로 인해 허용할 수 없을 정도로 높은 마취 위험에 처해 있다고 생각됩니다.
  13. 환자가 SOPH-A-PORT Mini S IDDD 사용 지침(IFU)에 설명된 바와 같이 금기인 상태에 있으며, 여기에는 환자의 CSF 션트 장치가 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: idursulfase-IT
52주 동안 한 달에 한 번 IDDD(경막내 약물 전달 장치)를 사용하여 IT를 통해 10mg 투여.
생물학적: idursulfase-IT
10mg
다른: 무처리 제어
환자는 IV 엘라프라제만을 사용하여 주간 표준 치료 치료를 받게 됩니다.
다른: IT 치료 없음
치료의 표준
다른 이름들:
  • 무처리 제어

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주 차에 차동 능력 척도, 제2판(DAS-II) 일반 개념 능력(GCA) 표준 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. DAS-II의 GCA 표준 점수는 인지 능력의 일반적인 척도를 얻기 위해 사용되었습니다. GCA 점수는 점수(평균=100, 표준편차 15)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 점수 범위는 30에서 170 사이입니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다.
기준선, 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주 차에 Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(VABS-II) Adaptive Behavior Composite(ABC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. ABC 점수 범위는 20~160이며 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높음을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
기준선, 52주차
16주차, 28주차, 40주차의 차동 능력 척도, 제2판(DAS-II) 일반 개념 능력(GCA) 표준 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차 및 40주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. DAS-II의 GCA 표준 점수는 인지 능력의 일반적인 척도를 얻기 위해 사용되었습니다. GCA 점수는 점수(평균=100, 표준편차 15)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 점수 범위는 30에서 170 사이입니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차 및 40주차
16주차, 28주차 및 40주차의 Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(VABS-II) Adaptive Behavior Composite(ABC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차 및 40주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. ABC 점수 범위는 20~160이며 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높음을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차 및 40주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II) 클러스터 표준 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 클러스터 점수는 점수(평균 = 100 및 표준 편차 15)를 나타내며 점수가 높을수록 각 클러스터의 인지 능력 수준이 높음을 나타냅니다: 언어(점수 범위: 31-169), 비언어적(점수 범위: 31-166) 및 공간(점수 범위: 32-170).
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차, 52주차에 다른 영역의 Vineland 적응 행동 척도, 2판(VABS-II) 표준 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. 표준점수는 점수(평균=100, 표준편차 15)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지능력이 높은 것을 의미한다. 긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다. 의사 소통, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술 영역이 여기에 보고되었습니다. 개별 표준 점수의 범위는 20-160입니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II)의 핵심 하위 테스트의 초기 연도에 대한 연령 등가 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 유아용 배터리는 2세 6개월에서 6세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. 표준화 점수는 대부분의 개인이 동일한 수준에 도달하는 연령으로 표현되는 능력, 기술 및 지식을 측정하기 위해 연령에 상응하는 점수로 변환되었습니다. 평균 연령 동등 점수는 연령 동등 점수를 평균하여 구합니다. 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II)의 핵심 하위 검사의 취학 연령에 대한 연령 동등물의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 학령기 배터리는 7세 0개월에서 17세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. 표준화 점수는 대부분의 개인이 동일한 수준에 도달하는 연령으로 표현되는 능력, 기술 및 지식을 측정하기 위해 연령에 상응하는 점수로 변환되었습니다. 평균 연령 동등 점수는 연령 동등 점수를 평균하여 구합니다. 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다. 아래 표에서 SQR은 "Sequential & Quantitative Reasoning"을 의미합니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II)의 핵심 하위 테스트 초기에 대한 개발 지수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 유아용 배터리는 2세 6개월에서 6세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. DQ는 신경 발달/인지 지연을 표현하는 수단입니다. DQ는 비율로 계산하고 연령에 해당하는 점수를 시험 연령으로 나눈 백분율로 표시했습니다([연령에 해당하는 점수/연령] × 100; 범위, 0, 100). 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II)의 핵심 하위 테스트의 취학 연령에 대한 발달 지수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 학령기 배터리는 7세 0개월에서 17세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. DQ는 신경 발달/인지 지연을 표현하는 수단입니다. DQ는 비율로 계산하고 연령에 해당하는 점수를 시험 연령으로 나눈 백분율로 표시했습니다([연령에 해당하는 점수/연령] × 100; 범위, 0, 100). 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다. 아래 표에서 SQR은 "Sequential & Quantitative Reasoning"을 의미합니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차동 능력 척도, 2판(DAS-II)의 핵심 하위 테스트 초기에 대한 T-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 유아용 배터리는 2세 6개월에서 6세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주 차에 차등 능력 척도, 제2판(DAS-II)의 핵심 하위 테스트의 취학 연령에 대한 T-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
DAS-II는 모든 무작위 참가자의 인지 발달을 평가하는 데 사용되었습니다. 학령기 배터리는 7세 0개월에서 17세 11개월 사이의 어린이를 위해 설계되었습니다. 점수가 높을수록 인지 능력이 뛰어난 것을 나타냅니다. 소검사 점수는 점수(평균=50, 표준편차 10)를 나타내며, 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 인지 능력의 향상을 나타냅니다. 아래 표에서 SQR은 "Sequential & Quantitative Reasoning"을 의미합니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주차에 바인랜드 적응 행동 척도, 제2판(VABS-II)의 하위 영역의 연령 등가 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 표준화 점수(범위 40-160)는 대부분의 개인이 동일한 수준에 도달하는 연령으로 표현되는 능력, 기술 및 지식을 측정하기 위해 연령에 상응하는 점수로 변환되었습니다. 평균 연령 동등 점수는 총체적 및 미세 운동 기술을 제외한 모든 하위 영역에 대한 연령 동등 점수를 평균하여 얻습니다(범위: 0, 제한 없음). 양수 값은 건강과 인지의 개선을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주차에 Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(VABS-II)의 하위 영역 개발 지수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. DQ는 신경 발달/인지 지연을 표현하는 수단입니다. DQ는 비율로 계산하고 연령에 해당하는 점수를 시험 연령으로 나눈 백분율로 표시했습니다([연령에 해당하는 점수/연령] × 100; 범위, 0, 100). 전체 DQ 점수는 Gross 및 Fine motor skills를 제외한 모든 하위 영역에 대한 연령 상당 점수를 평균하여 얻은 평균 연령 상당 점수에서 계산됩니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. 양수 값은 건강과 인지의 개선을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주, 28주, 40주 및 52주차에 바인랜드 적응 행동 척도, 제2판(VABS-II)의 하위 도메인에 대한 V-척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. V-척도 점수는 점수(평균 = 15 및 표준 편차 3, 범위: 1-24)를 나타내며 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높음을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
16주차, 28주차, 40주차 및 52주차에서 부적응 행동 지수 및 하위 척도의 V-척도 점수 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 부적응 행동 지수는 개인의 적응 기능을 방해할 수 있는 내재화, 외재화 및 기타 유형의 바람직하지 않은 행동의 합성입니다. V-척도 점수는 점수(평균 = 15 및 표준 편차 3, 범위: 1-24)를 나타내며 점수가 높을수록 부적응 행동이 더 크다는 것을 나타냅니다. 긍정적인 변화 값은 부적응 행동의 증가를 나타냅니다.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
관찰된 부적응 행동 지수의 부적응 수준 및 Vineland 적응 행동 척도의 하위 척도, 2판(VABS-II)
기간: 기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. 부적응 행동 지수(MBI)는 개인의 적응 기능을 방해할 수 있는 내재화, 외재화 및 기타 유형의 바람직하지 않은 행동의 복합입니다. V 척도 점수는 점수(평균 = 15 및 표준 편차 3, 범위: 1-24)를 나타내며 점수가 높을수록 부적응 행동이 더 크다는 것을 나타냅니다. MBI의 v-척도 점수 범위, 외현화 및 내재화 점수는 임상적으로 유의미한 것으로 정의됩니다: 21-24, 높음: 18-20, 평균: 1-17.
기준선, 16주차, 28주차, 40주차 및 52주차
IT 투여 후 Idursulfase의 최대 관찰 약물 농도(Cmax)
기간: 4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 idursulfase의 Cmax가 보고되었습니다.
4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 Idursulfase의 최대 약물 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 idursulfase의 tmax가 보고되었습니다.
4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
투여 시간부터 IT 투여 후 Idursulfase의 마지막 측정 가능 농도(AUC0-t)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 idursulfase의 AUC0-t가 보고되었습니다.
4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 관리 후 Idursulfase의 말기 반감기(t1/2)
기간: 4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 idursulfase의 t1/2가 보고되었습니다.
4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 Idursulfase의 흡수된 용량 비율(CL/F)로 나눈 혈관외 투여를 위한 총 신체 청소율
기간: 4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
IT 투여 후 idursulfase의 CL/F가 보고되었습니다.
4주, 24주 및 48주에 투여 전, 투여 후 30, 60, 120분, 4, 6, 8, 12, 24, 30 및 36시간(h)
52주차에 뇌척수액(CSF) 내 글리코사미노글리칸(GAG) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
CSF에서 GAG 농도의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 52주차
뇌척수액(CSF) 내 Idursulfase 농도
기간: 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 및 48주차에 사전 투여
Idursulfase-IT 주사 전에 IDDD 또는 요추 천자를 통해 CSF 샘플을 수집했습니다.
4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 및 48주차에 사전 투여
52주차에 삶의 질 EuroQol-5D(EQ-5D) 설문지에 대한 참가자 응답
기간: 52주차
EQ-5D는 건강 상태에 대한 설명 프로필과 지표 값을 제공합니다. 설문지는 건강 상태의 5가지 차원인 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울을 측정합니다. 각 차원에 대해 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제, 할 수 없음/극단적인 문제의 5가지 응답 수준이 있습니다.
52주차
치료 관련 부작용(TEAE) 및 경막내 약물 전달 장치(IDDD) 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 53주차까지
유해 사례(AE)는 시험 제품 고려 여부와 관계없이 임상 연구의 모든 단계에서 발생하는 신체적 징후, 증상 또는 실험실 변화로 표시되는 해부학적, 생리적 또는 대사 기능의 유해하거나 병리적이거나 의도하지 않은 변화였습니다. 관련된. IT 치료가 없는 그룹에 대한 치료 긴급 AE는 무작위화 날짜 또는 그 이후 및 연구 종료(EOS) 방문 또는 그 이전에 발생하는 모든 AE로 정의되었습니다. IT 치료군에 대한 치료 긴급 AE는 첫 번째 IDDD 임플란트 수술 날짜 또는 연구 제품의 치료-긴급 첫 번째 투여(둘 중 더 빠른 날짜) 및 EOS 방문(+30 일) 또는 마지막 IDDD 제거 후 2주(둘 중 나중 날짜).
연구 치료 시작부터 53주차까지
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 종합 점수
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. 인지 척도, 언어 척도 및 운동 척도에 대한 종합 점수는 표준화되었으며 평균=100, SD=15 및 범위 40-160을 가집니다. 값이 높을수록 도메인에서 더 강력한 기술과 능력을 나타내며 더 나은 결과를 나타냅니다. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 백분위수 점수
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. 백분위 점수 범위는 1에서 99까지이며 평균 및 중앙값은 50입니다. 백분위수가 높을수록 정상 인구에 비해 아동의 순위가 높다는 것을 의미합니다. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 연령 등가 점수
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. 표준화 점수(범위 40-160)는 대부분의 개인이 동일한 수준에 도달하는 연령으로 표현되는 능력, 기술 및 지식을 측정하기 위해 연령에 상응하는 점수로 변환되었습니다(연령 기준; 범위: 0, 제한 없음). 값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 연대순 연령
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. BSID-III 척도로 평가했을 때 참가자의 연대순 연령이 보고되었습니다. 범위 16.59 - 45.21개월. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 발달 지수(DQ)
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. 발달 지수(DQ)는 신경 발달/인지 지연을 표현하는 수단으로 비율로 계산되며 연령 등가 점수를 시험 연령으로 나눈 백분율로 표시됩니다([나이 등가 점수/생활 연령] × 100; 범위: 0-100). 값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선
하위 연구 모집단의 Bayley 유아 발달 척도(BSID-III) 척도의 원시 점수
기간: 52주까지의 기준선
3세 미만의 참가자는 BSID-III를 사용하여 평가되었습니다. BSID--III는 영유아의 운동(미세 및 총체), 언어(수용 및 표현), 인지 발달을 평가하기 위한 일련의 측정이며 일련의 발달 놀이 과제로 구성됩니다. 원시 점수는 정규화된 모집단을 기반으로 하는 환산 점수로 변환됩니다. 원시 점수 범위: 인지 척도 0-91, 수용적 의사소통 0-49, 표현적 의사소통 0-48, 소근육 운동 0-66 및 대근육 운동 0-72. 값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 이 결과에 대해 평가 가능한 시점의 참가자 현명한 데이터가 보고되었습니다.
52주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 3월 24일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 28일

연구 완료 (실제)

2017년 9월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 3일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 18일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-HIT-094
  • 2013-002885-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)
  • 임상 연구 보고서(CSR)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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