Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus intratekaalisesta idursulfaasi-IT:stä annettuna yhdessä Elaprasen® kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja varhainen kognitiivinen häiriö (AIM-IT)

tiistai 18. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Kontrolloitu, satunnaistettu, kaksihaarainen, avoin, arvioijasokkoutettu, monikeskustutkimus intratekaalisesta idursulfaasi-IT:stä, jota annettiin yhdessä Elaprasen® kanssa lapsipotilaille, joilla on Hunterin oireyhtymä ja varhainen kognitiivinen häiriö

Tutkimus HGT-HIT-094 on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää idursulfaasi-IT 10 mg:n kuukausittaisen IT-annon vaikutus hermoston kehitystilan kliinisiin parametreihin 12 kuukauden ajan lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiiviset häiriöt ja jotka ovat aiemmin saaneet ja sietäneet vähintään 4 kuukautta Elaprase-hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Elaprasen, suurimolekyylisen proteiinin, ei odoteta läpäisevän veri-aivoestettä suonensisäisesti annettuna. Idursulfaasin tarkistettu formulaatio, idursulfaasi-IT, joka eroaa suonensisäisestä (IV) Elaprase-formulaatiosta, on kehitetty soveltuvaksi annettavaksi aivo-selkäydinnesteeseen (CSF) intratekaalisesti.

Mukopolysakkaridoosi II (MPS II) on harvinainen, X-kytketty, perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa lähes yksinomaan miehiin. Taudin aiheuttaa lysosomaalisen entsyymin, iduronaatti-2-sulfataasin (I2S) puuttuminen tai sen aktiivisuuden puute. Tämä entsyymi pilkkoo O-kytkettyjä sulfaattiosia glykosaminoglykaani (GAG) -molekyyleistä dermataanisulfaatti ja heparaanisulfaatti.

Tutkimus HGT-HIT-094 on kontrolloitu, satunnaistettu, kaksihaarainen, avoin, arvioija-sokkoutettu, monikeskustutkimus, jolla määritetään idursulfaasi-IT:n 10 mg:n kuukausittaisen IT-annon vaikutus hermoston kehitystilan kliinisiin parametreihin 12 kuukauden ajan. lapsipotilaat, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiiviset häiriöt ja jotka ovat aiemmin saaneet Elaprase-hoitoa ja sietäneet sitä vähintään 4 kuukauden ajan.

Alle 3-vuotiaat lapsipotilaat otetaan mukaan erilliseen alatutkimukseen idursulfaasi-IT:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. Erillinen alatutkimus on avoin ja yksihaarainen. Potilaat, jotka ovat mukana osatutkimuksessa, saavat idursulfaasi-IT-hoitoa ja noudattavat samaa tutkimuskäyntiaikataulua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • North Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital, 72 King William Road
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Meksiko
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Meksiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Inkluusiokriteerit Keskeisen tutkimuksen osallistamiskriteerit

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen katsoa olevan kelvollisia satunnaistukseen keskeisessä tutkimuksessa:

  1. Potilas on mies ja ≥3 ja <18-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.

    (Alle 3-vuotiaat potilaat voidaan ottaa mukaan erilliseen alatutkimukseen, jos he täyttävät muut alla mainitut osallistumiskriteerit.)

  2. Potilaalla on oltava dokumentoitu MPS II -diagnoosi.

  3. Potilaalla on todisteita seulonnassa Hunterin oireyhtymään liittyvästä kognitiivisesta heikkenemisestä, joka määritellään seuraavasti:

    Potilaalla, joka on ≥3 ja <13-vuotias, tulee täyttää jokin seuraavista kriteereistä (3a TAI 3b):

    1. GCA-pisteet ≥55 ja ≤85 TAI

    2. Jos potilaan GCA-pistemäärä seulonnassa on >85, on oltava näyttöä GCA-pisteiden laskusta ≥ 10 pistettä 12 kuukauden aikana aiemmin dokumentoidusta havaintotutkimuksen HGT-HIT-090 testituloksesta.

      Potilaalla, joka on ≥13 ja <18-vuotias, tulee täyttää molemmat seuraavista kriteereistä (3c JA 3d):

    3. GCA-pisteet ≥55 ja ≤85. JA
    4. On oltava näyttöä GCA-pisteiden laskusta ≥10 pistettä 12 kuukauden aikana aiemmin dokumentoidusta
  4. Potilas on saanut ja sietänyt Elaprase-hoitoa vähintään 4 kuukauden ajan välittömästi ennen seulontaa.
  5. Potilaalla on oltava riittävä kuulokyky ja kuulokojeet, tarvittaessa kuulokojeet, tutkijan harkinnan mukaan, jotta hän voi suorittaa vaaditun protokollatestin, ja hänen tulee tarvittaessa käyttää kuulokojetta (kuulolaitteita) suunniteltuina testauspäivinä.
  6. Potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien suostumus ja tarvittaessa potilaan suostumus on hankittava ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.

Osatutkimuksen osallistumiskriteerit

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua erilliseen alatutkimukseen:

  1. Potilas on mies ja alle 3-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  2. Potilaalla on oltava dokumentoitu MPS II -diagnoosi.
  3. Potilaalla on todisteita Hunterin oireyhtymään liittyvän kognitiivisen heikentymisen seulonnassa
  4. Potilas on saanut ja sietänyt Elaprase-hoitoa vähintään 4 kuukauden ajan välittömästi ennen seulontaa.
  5. Potilaalla on oltava riittävä kuulokyky ja kuulokojeet, tarvittaessa kuulokojeet, tutkijan harkinnan mukaan, jotta hän voi suorittaa vaaditun protokollatestin, ja hänen tulee tarvittaessa käyttää kuulokojetta (kuulolaitteita) suunniteltuina testauspäivinä.
  6. Potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien suostumus on hankittava ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.

Poissulkemiskriteerit

Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole kelvollisia satunnaistetuiksi avaintutkimukseen tai erilliseen alatutkimukseen:

  1. Potilaalla on kliinisesti merkittävä ei-Hunterin oireyhtymään liittyvä keskushermostohäiriö (kuten Fragile-X-oireyhtymä), jonka tutkija arvioi todennäköisesti häiritsevän protokollan arvioiden tarkkaa antamista ja tulkintaa.
  2. Potilaalla on suuri kromosomideleetio tai monimutkainen uudelleenjärjestely, joka sisältää FMR1- ja/tai FMR2-geenien deleetion.
  3. Potilaalla on merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen komorbiditeetti, joka voi vaikuttaa tutkimustietoihin tai hämmentää tutkimustulosten eheyttä.
  4. Potilaalla on vasta-aiheita lannepunktion suorittamiselle, kuten tuki- ja liikuntaelimistön/selkärangan poikkeavuudet tai epänormaalin verenvuodon riski.
  5. Potilaalla on aiemmin ollut komplikaatioita aiemmista lannepunktioista tai teknisiä haasteita lannepunktioiden suorittamisessa siten, että mahdolliset riskit ylittäisivät mahdolliset hyödyt potilaalle.
  6. Potilaalla on lannepunktion yhteydessä avautuva CSF-paine yli 30,0 cm H2O.
  7. Potilaalla on ollut infuusioon liittyviä anafylaktoidisia tapahtumia tai hänellä on näyttöä Elaprase-hoitoon liittyvistä jatkuvista vakavista haittatapahtumista, jotka voivat tutkijan mielestä aiheuttaa tarpeettoman riskin potilaalle.
  8. Potilaalle on milloin tahansa tehty napanuoraveren tai luuytimen siirto tai hänelle on siirretty verivalmisteita 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
  9. Potilaalla on aiemmin ollut huonosti hallittu kohtaushäiriö.
  10. Potilas ei pysty noudattamaan protokollaa (esim. hänellä on merkittävä kuulo- tai näkövamma, kliinisesti merkittävä sairaus, joka vaikeuttaa protokollan toteuttamista, epävakaa sosiaalinen tilanne, kliinisesti merkittävä psykiatrinen/käyttäytymisen epävakaus, ei voi palata turvallisuusarviointiin tai ei muuten todennäköisesti saa tutkimusta päätökseen), kuten tutkija on määrittänyt.
  11. Potilas otetaan mukaan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää kliinisen tutkimuksen tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai [intratekaalisen/spinaalisen] laitteen) käytön 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  12. Potilaalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys anestesialle tai hänellä uskotaan olevan liian suuri anestesian riski hengitysteiden tai muiden sairauksien vuoksi.
  13. Potilaalla on tila, joka on vasta-aiheinen SOPH-A-PORT Mini S IDDD -käyttöohjeissa (IFU) kuvatulla tavalla, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, CSF-shunttilaitteen läsnäolo potilaassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: idursulfaasi-IT
10 mg IT:n kautta IDDD:llä (intratekaalinen lääkeannostelulaite) kerran kuukaudessa 52 viikon ajan.
Biologinen: idursulfaasi-IT
10 mg
Muut: Hoitoton valvonta
Potilaat saavat viikoittain normaalia hoitoa vain IV Elaprasella.
Muut: Ei IT-hoitoa
Hoitostandardi
Muut nimet:
  • Ei-hoitoa koskeva valvonta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta differentiaalitaitoasteikoissa, toinen painos (DAS-II) General Conceptual Ability (GCA) -standardipisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. DAS-II:n GCA-standardipisteitä käytettiin kognitiivisten kykyjen yleisen mittauksen saamiseksi. GCA-pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 100 ja standardipoikkeama 15), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Pisteet vaihtelevat välillä 30-170. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista.
Perustaso, viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (ABC) pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavia 4 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). ABC-pisteet vaihtelevat 20-160, jolloin korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa mukautuvan toiminnan tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa mukautuvan toiminnan paranemista.
Perustaso, viikko 52
Muutos lähtötasosta differentiaalitaitoasteikoissa, toinen painos (DAS-II) General Conceptual Ability (GCA) -standardipisteet viikoilla 16, 28 ja 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28 ja viikko 40
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. DAS-II:n GCA-standardipisteitä käytettiin kognitiivisten kykyjen yleisen mittauksen saamiseksi. GCA-pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 100 ja standardipoikkeama 15), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Pisteet vaihtelevat välillä 30-170. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28 ja viikko 40
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (ABC) -pisteissä viikoilla 16, 28 ja 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28 ja viikko 40
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavia 4 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). ABC-pisteet vaihtelevat 20-160, jolloin korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa mukautuvan toiminnan tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa mukautuvan toiminnan paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28 ja viikko 40
Muutos lähtötasosta differentiaalitaitoasteikoissa, toinen painos (DAS-II) klusterin vakiopisteet viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Klusteripisteet edustavat arvoa (keskiarvo = 100 ja standardipoikkeama 15), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa kussakin klusterissa: sanallinen (pistemääräalue: 31-169), ei-sanallinen (pistemäärä: 31-166) ja spatiaalinen (pistemäärä: 32-170).
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (VABS-II) muiden verkkotunnusten vakiopisteet viikoilla 16, 28, 40, 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavia 4 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). Vakiopisteet edustavat pistemäärää (keskiarvo = 100 ja standardipoikkeama 15), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa mukautuvan toiminnan paranemista. Viestintä-, päivittäiset taidot, sosiaalisuus ja motoriset taidot raportoitiin täällä. Yksittäisten standardipisteiden vaihteluväli on 20-160.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos ikää vastaavan pistemäärän lähtötasosta differentiaalikykyasteikkojen perusosatestien varhaisvuosille, toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Varhaisten vuosien akku on suunniteltu 2 vuoden 6 kuukauden ikäisille lapsille 6 vuoden 11 kuukauden ikäisille lapsille. Standardoidut pisteet muutettiin ikää vastaaviksi pisteiksi kykyjen, taitojen ja tietojen mittaamiseksi ilmaistuna iänä, jolloin useimmat ihmiset saavuttavat saman tason. Keskimääräinen ikävastaava pistemäärä saadaan laskemalla ikävastaavien pisteiden keskiarvo. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos ikävastaavien perusarvosta kouluiän perusosatestien differentiaalitaitoasteikoissa, toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Kouluikäinen akku on suunniteltu 7-vuotiaille 0 kk - 17-vuotiaille 11 kuukauden ikäisille lapsille. Standardoidut pisteet muutettiin ikää vastaaviksi pisteiksi kykyjen, taitojen ja tietojen mittaamiseksi ilmaistuna iänä, jolloin useimmat ihmiset saavuttavat saman tason. Keskimääräinen ikävastaava pistemäärä saadaan laskemalla ikävastaavien pisteiden keskiarvo. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pistemäärä edustaa pistemäärää (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista. Alla olevassa taulukossa SQR tarkoittaa "Sequential & Quantitative Reasoning".
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos kehitysosien lähtötasosta differentiaalikykyasteikkojen ydinosatestien alkuvuosille, toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Varhaisten vuosien akku on suunniteltu 2 vuoden 6 kuukauden ikäisille lapsille 6 vuoden 11 kuukauden ikäisille lapsille. DQ on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive. DQ laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikää vastaavaa pistettä jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli 0, 100). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos kouluiän kehitysosuuksien perustasosta Differentiaalitaitoasteikkojen ydinosatesteissä, toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Kouluikäinen akku on suunniteltu 7-vuotiaille 0 kk - 17-vuotiaille 11 kuukauden ikäisille lapsille. DQ on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive. DQ laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikää vastaavaa pistettä jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli 0, 100). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista. Alla olevassa taulukossa SQR tarkoittaa "Sequential & Quantitative Reasoning".
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos T-pisteiden lähtötasosta differentiaalikykyasteikon perusosatestien alkuvuosille, toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Varhaisten vuosien akku on suunniteltu 2 vuoden 6 kuukauden ikäisille lapsille 6 vuoden 11 kuukauden ikäisille lapsille. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos kouluiän T-pisteiden lähtötasosta differentiaalitaitoasteikon perusosatestien toinen painos (DAS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
DAS-II:ta käytettiin kaikkien satunnaistettujen osallistujien kognitiivisen kehityksen arvioimiseen. Kouluikäinen akku on suunniteltu 7-vuotiaille 0 kk - 17-vuotiaille 11 kuukauden ikäisille lapsille. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Osatestin pisteet edustavat pistettä (keskiarvo = 50 ja standardipoikkeama 10), jossa korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa kognitiivisten kykyjen tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisten kykyjen paranemista. Alla olevassa taulukossa SQR tarkoittaa "Sequential & Quantitative Reasoning".
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (VABS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52 aliverkkotunnusten ikävastaavien pisteiden perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Standardoidut pisteet (vaihteluväli 40-160) muunnettiin ikää vastaaviksi pisteiksi kykyjen, taitojen ja tietojen mittaamiseksi ilmaistuna iänä, jolloin useimmat ihmiset saavuttavat saman tason. Keskimääräinen ikäekvivalenttipistemäärä saadaan laskemalla kaikkien alaalueiden ikävastaavien pisteiden keskiarvo, lukuun ottamatta brutto- ja hienomotorisia taitoja (alue: 0, ei sidottu). Positiivinen arvo ilmaisee terveyden ja kognition paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales -sovelluksen aliverkkotunnusten kehitysosuuksien perustasosta, toinen painos (VABS-II) viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. DQ on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive. DQ laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikää vastaavaa pistettä jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli 0, 100). Kokonais-DQ-pistemäärä lasketaan keskimääräisestä ikäekvivalenttipisteestä, joka on saatu laskemalla kaikkien alaalueiden ikävastaavien pisteiden keskiarvo, lukuun ottamatta brutto- ja hienomotorisia taitoja. Tämä testi mittaa seuraavia 4 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). Positiivinen arvo ilmaisee terveyden ja kognition paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (VABS-II) aliverkkotunnusten V-skaalapisteiden lähtötasosta viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavia 4 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). V-asteikon pisteet edustavat pisteyttä (keskiarvo = 15 ja keskihajonna 3; vaihteluväli: 1-24), jolla korkeammat pisteet osoittavat mukautuvan toiminnan korkeampaa tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa mukautuvan toiminnan paranemista.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Muutos V-asteikon virheellisen käyttäytymisen indeksin ja sen ala-asteikkojen lähtötasosta viikoilla 16, 28, 40 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Epäsopeutuvan käyttäytymisen indeksi on yhdistelmä sisäistävistä, ulkoistuvista ja muun tyyppisistä ei-toivotusta käyttäytymisestä, joka voi häiritä yksilön mukautuvaa toimintaa. V-asteikon pisteet edustavat pistemäärää (keskiarvo = 15 ja standardipoikkeama 3; vaihteluväli: 1-24), jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sopeutumatonta käyttäytymistä. Positiivinen muutosarvo ilmaisee sopeutumattoman käyttäytymisen lisääntymistä.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Havaitut väärinkäytösten tasot ja Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikot, toinen painos (VABS-II)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Maladaptive käyttäytymisindeksi (MBI) on yhdistelmä sisäistävistä, ulkoistavista ja muun tyyppisistä ei-toivotusta käyttäytymisestä, joka voi häiritä yksilön mukautuvaa toimintaa. V-asteikon pisteet edustavat pistemäärää (keskiarvo = 15 ja standardipoikkeama 3; alue: 1-24), jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sopeutumatonta käyttäytymistä. MBI-, ulkoistamis- ja internalisointipisteiden v-asteikon pistemäärät määritellään kliinisesti merkittäviksi: 21-24, kohonneet: 18-20, keskiarvo: 1-17.
Lähtötilanne, viikko 16, viikko 28, viikko 40 ja viikko 52
Idursulfaasin suurin havaittu lääkepitoisuus (Cmax) IT-annon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin Cmax IT-annon jälkeen raportoitiin.
Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Aika idursulfaasin enimmäislääkepitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen IT-hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin tmax IT-annon jälkeen raportoitiin.
Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva pinta-ala nollasta annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan idursulfaasipitoisuuteen (AUC0-t) IT-hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin AUC0-t IT-annon jälkeen raportoitiin.
Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) IT-hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin t1/2 IT-annon jälkeen raportoitiin.
Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Koko kehon puhdistuma ekstravaskulaarista antoa varten jaettuna Idursulfaasin imeytyneen annoksen fraktiolla (CL/F) IT-annon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Idursulfaasin CL/F IT-annon jälkeen raportoitiin.
Ennen annosta, 30, 60, 120 minuuttia, 4, 6, 8, 12, 24, 30 ja 36 tuntia (h) annoksen jälkeen viikoilla 4, 24 ja 48
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) glykosaminoglykaanien (GAG) pitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
GAG-pitoisuuden muutos aivo-selkäydinnesteessä ilmoitettiin lähtötilanteesta.
Perustaso, viikko 52
Idursulfaasin pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
CSF-näytteet kerättiin IDDD:llä tai lannepunktiolla ennen Idursulfase-IT:n injektiota.
Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Osallistujan vastaus elämänlaatu EuroQol-5D (EQ-5D) -kyselyyn viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
EQ-5D tarjoaa kuvaavan profiilin ja indeksiarvon terveydentilalle. Kyselyssä mitataan 5 terveydentilan ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaiselle ulottuvuudelle on viisi vastaustasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja ei pysty tekemään / äärimmäisiä ongelmia.
Viikko 52
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja intratekaalisia lääkeannostelulaitteita (IDDD)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta viikkoon 53 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomisessa, fysiologisessa tai aineenvaihduntatoiminnassa, jonka osoittavat fyysiset merkit, oireet tai laboratoriomuutokset missä tahansa kliinisen tutkimuksen vaiheessa riippumatta siitä, katsotaanko sitä tutkimustuotteeksi. liittyvät. Hoidon yhteydessä ilmenevät haittavaikutukset ei IT-hoitoa saaneelle ryhmälle määriteltiin kaikiksi haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät satunnaistamisen päivämääränä tai sen jälkeen ja tutkimuskäynnin (EOS) lopussa tai ennen sitä. IT-hoitoryhmän hoidossa ilmenevät AE-tapahtumat määriteltiin kaikki AE-tapaukset, jotka ilmenivät ensimmäisen IDDD-implanttileikkauksen tai hoidon aloittavan tutkimustuotteen ensimmäisen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi) ja EOS-käynnillä tai ennen sitä (+30). päivää) tai 2 viikkoa viimeisen IDDD:n poistamisen jälkeen (sen mukaan kumpi oli myöhempi).
Tutkimushoidon alusta viikkoon 53 asti
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) -asteikon yhdistelmäpisteet alatutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Kognitiivisen asteikon, kieliasteikon ja motorisen asteikon yhdistelmäpisteet ovat normaaleja, ja niiden keskiarvo = 100, SD = 15 ja vaihteluväli 40-160. Korkeammat arvot tarkoittavat vahvempia taitoja ja kykyjä alalla, mikä osoittaa parempia tuloksia. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Bayleyn vauvojen kehitysasteikon (BSID-III) asteikon prosenttipisteet alatutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Prosenttipisteet vaihtelevat välillä 1–99, jolloin keskiarvo ja mediaani ovat 50. Korkeampi prosenttipiste tarkoittaa korkeampaa lapsen sijoitusta suhteessa normaaliin väestöön. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Bayleyn vauvojen kehitysasteikon (BSID-III) ikävastaavat pisteet alatutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Standardoidut pisteet (vaihteluväli 40-160) muutettiin ikää vastaaviksi pisteiksi kyvyn, taidon ja tiedon mittaamiseksi ilmaistuna iänä, jolloin useimmat henkilöt saavuttavat saman tason (ikänormi; vaihteluväli: 0, sitomaton). Korkeammat arvot tuovat parempia tuloksia. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) -asteikon kronologinen ikä alatutkimuksen populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Osallistujien kronologinen ikä BSID-III-asteikolla arvioituna ilmoitettiin. Alue 16,59 - 45,21 kuukautta. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) -asteikon kehitysosamäärä (DQ) alatutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Kehitysosamäärä (DQ) on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive, joka lasketaan suhdelukuna ja ilmaistaan ​​prosentteina käyttämällä ikäekvivalenttipistemäärää jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet / kronologinen ikä] × 100; alue: 0-100). Korkeammat arvot tuovat parempia tuloksia. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Raw Scores of Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) -asteikon alatutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Alle 3-vuotiaat osallistujat arvioitiin BSID-III:n avulla. BSID--III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. Raakapisteet muunnetaan skaalatuiksi pisteiksi, jotka perustuvat normaaleihin populaatioihin. Raakapistealueet: Kognitiivinen asteikko 0-91, Vastaanottava viestintä 0-49, Ekspressiivinen viestintä 0-48, Hienomoottori 0-66 ja bruttomoottori 0-72. Korkeammat arvot osoittavat parempia tuloksia. Tälle tulokselle ilmoitettiin osallistujien tiedot arvioitavissa aikapisteissä.
Perustaso viikkoon 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-HIT-094
  • 2013-002885-38 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa