輸血依存性サラセミア患者の内分泌合併症に対するデフェラシロクスの効果 (CENTAurus)
2017年4月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
輸血依存性サラセミアの被験者の内分泌合併症に対するデフェラシロクスの効果を評価するための、多施設、非盲検、単一群、介入第 IV 相試験
CENTAurus試験は、鉄過剰のサラセミア集団における関連する内分泌合併症のいくつかに体系的に対処するために設計された前向き臨床試験であり、主な目的は、グルコース代謝/恒常性に対するデフェラシロクス療法の効果の評価です。
主な目的を補完または支援する他の内分泌パラメーターは、この研究中に評価および分析されます。
内分泌系の他の軸に関連する多数のラボ パラメータが収集され、分析されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
1. 輸血に依存し、輸血による鉄過剰症を伴うベータサラセミアメジャーおよび重度の中間期患者 2. 空腹時血糖障害または耐糖能障害と診断された患者 4. デフェラシロクスの投与を受けていない患者、またはデフェラシロクスをすでに最適以下の用量で投与されている患者 5. 心臓 MRI T2* >10 ミリ秒; 7.正常な心機能 (LVEF > 56%);
除外基準:
- 非輸血性ヘモジデリン症;
- -真性糖尿病（遺伝性または二次性）または第1度近親者における真性糖尿病の病歴のある患者;
4.臓器移植を受けた患者; 5.ガラクトース不耐症、重度のラクターゼ欠乏症またはグルコース-ガラクトース吸収不良の患者; 6.デフェラシロクスによる前治療に耐えられない（または許容できない毒性がある）患者; 7.治験薬またはその賦形剤に対する過敏症の病歴; 8. 腎障害 10. 肝臓障害; 11.活動性慢性B型肝炎感染症、活動性C型肝炎感染症の患者;
最後に、他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります」
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
片腕。
すべての患者はデフェラシロクスを受け取ります
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分散錠125、250、500mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グルコース等価経口チャレンジを受けてから2時間後に測定された血糖値のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月
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主な有効性変数は、ベースラインから 36 か月までの、グルコース等価経口チャレンジの 2 時間後に測定されたグルコース血漿レベルの変化 (mg/dl) です。 12 時間の一晩絶食後、0 時間 (ベースライン) に血液サンプルを採取し、その後、患者はグルコース相当の経口チャレンジ (75 グラム) を受けます。 グルコース負荷後、血漿グルコースの測定のために血漿サンプルを30、60、90、120分で採取する。 これは、研究が終了するまで6か月ごとに繰り返されます |
36ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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OGTTのグルコース（AUC）
時間枠：ベースラインおよび OGTT の 2 時間血糖の 6 か月ごとの測定
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デフェラシロクス治療中のグルコース代謝の変化 OGTTの2時間のベースラインと空腹時グルコース血漿レベルの変化を測定します。ブドウ糖相当の経口チャレンジ (75 グラム)。
グルコース負荷後、血漿サンプルは、血漿グルコースの測定のために、30、60、90、120 分で採取されます。
これは、研究が終了するまで6か月ごとに繰り返されます
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ベースラインおよび OGTT の 2 時間血糖の 6 か月ごとの測定
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インスリン分泌と感受性の変化
時間枠：ベースラインおよび 2 時間グルコース OGTT の 6 か月ごとの測定
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スクリーニングに対する測定ごとのインスリン分泌およびインスリン感受性の変化。
Stumvol Formula を 2 時間グルコース OCTT の値に適用して、インスリン分泌とインスリン感受性を計算します。
12 時間の一晩絶食後、0 時間 (ベースライン) に血液サンプルを採取し、その後、患者はグルコース相当の経口チャレンジ (75 グラム) を受けます。
グルコース負荷後、インスリン濃度を測定するために血漿サンプルを30、60、90、120分で採取する。
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ベースラインおよび 2 時間グルコース OGTT の 6 か月ごとの測定
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甲状腺ホルモンTSHおよびFT4の測定
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと
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スクリーニングに対する測定ごとの TSH および FT4 の血漿レベルの変化。
ベースライン時および試験終了まで12か月ごとに患者から血液サンプルを採取し、甲状腺ホルモンTSHおよびFT4の予定濃度を評価する。
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ベースラインおよび 12 か月ごと
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グルコース恒常性障害の危険因子
時間枠：ベースラインおよび研究終了まで毎月
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年齢、性別、民族性、BMI、メタボリックシンドローム（高血圧、脂質異常症、高トリグリセリド血症）、ステロイドの慢性使用、免疫抑制剤の使用、成長ホルモンの欠乏に関する情報は、研究の終わりまで毎月収集されます
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ベースラインおよび研究終了まで毎月
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内分泌機能パラメーターの変化
時間枠：ベースラインおよび EOS まで毎月
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-女性患者は、月経の有無についてベースラインと比較して毎月評価されます。もしあれば、現在のホルモン補充療法の使用（例：
非代償性甲状腺機能低下症の患者に対するチロキシン療法、性腺機能低下症患者に対するホルモン補充薬）は、ベースラインに対して毎月チェックされます
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ベースラインおよび EOS まで毎月
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骨代謝パラメータの変化
時間枠：ベースライン、毎月または研究終了まで 6 か月ごと
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- ベースラインから試験終了まで、血清カルシウム、リン、アルカリホスファターゼ、ビタミン D レベル (25-ヒドロキシコレカルシフェロール)、血清カルシウム、パラソルモン (インタクト 1-84 PTH) のレベルを測定するために、血液サンプルを採取します。
血液サンプルを採取して、ビタミン D とパラソルモンもベースラインで評価し、その後は 6 か月ごとに評価します。
無傷のパラソルモンは、1-84 PTH フォームを評価することによって評価されます。
無機リン、血清カルシウムはベースラインで評価され、その後毎月評価されます。アルカリホスファターゼは、ベースラインで評価され、治療の最初の月は2週間ごとに、その後はEOSまで毎月評価されます。
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ベースライン、毎月または研究終了まで 6 か月ごと
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鉄過剰状態
時間枠：ベースラインおよび研究終了まで定期的 (指定された月次または年次)
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血清フェリチンを評価するために、血液サンプルが採取されます。
肝臓と心臓の鉄はMRIで評価されます（肝臓のMRI R2年次測定、心臓のMRI T2 *年次測定）。 - SF、LIC、心臓 T2* の変化と、一次 (OGTT) および二次エンドポイント (グルコース代謝傾向、インスリン分泌、インスリン感受性) の変化との関係。
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ベースラインおよび研究終了まで定期的 (指定された月次または年次)
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デフェラシロクス療法の安全性
時間枠：ベースラインおよび予定されたすべての訪問時（最初の数か月または用量漸増後は毎週、その後は毎月またはEOSまで毎年
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AE および SAE の臨床および実験室でのモニタリング (特に、肝臓、腎臓、聴力検査および眼科パラメーターの変化)。
肝機能、腎機能を評価するために血液サンプルが採取されます。
腎機能を評価するために尿検査が行われます。
目と耳の機能を評価するために、聴力検査と眼科の訪問が行われます。
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ベースラインおよび予定されたすべての訪問時（最初の数か月または用量漸増後は毎週、その後は毎月またはEOSまで毎年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年12月1日
一次修了 (予期された)
2018年12月1日
研究の完了 (予期された)
2018年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月20日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年4月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年4月19日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CICL670AIT12
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。