Wpływ deferazyroksu na powikłania endokrynologiczne u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji (CENTAurus)
19 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, interwencyjne badanie fazy IV, mające na celu ocenę wpływu deferazyroksu na powikłania endokrynologiczne u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji krwi
Badanie CENTAurus jest prospektywnym badaniem klinicznym zaprojektowanym w celu systematycznego zajęcia się niektórymi istotnymi powikłaniami endokrynologicznymi w populacji talasemicznej obciążonej żelazem, a głównym celem jest ocena wpływu leczenia deferazyroksem na metabolizm/homeostazę glukozy.
Inne parametry endokrynologiczne uzupełniające lub wspierające główny cel zostaną ocenione i przeanalizowane podczas tego badania.
Szereg parametrów laboratoryjnych związanych z innymi osiami układu hormonalnego zostanie zebranych i przeanalizowanych.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Pacjenci z ciężką i ciężką pośrednią postacią talasemii beta, zależni od transfuzji i z transfuzyjnym obciążeniem żelazem 2. Pacjenci z rozpoznaniem nieprawidłowej glukozy na czczo lub upośledzoną tolerancją glukozy 4. Pacjenci nieleczeni wcześniej deferazyroksem lub pacjenci, którzy już otrzymywali deferazyroks w dawkach suboptymalnych 5. MRI serca T2* >10 ms; 7. prawidłowa czynność serca (LVEF > 56%);
Kryteria wyłączenia:
- Hemosyderoza niezwiązana z transfuzją;
- Pacjenci z cukrzycą (genetyczną lub wtórną) lub cukrzycą w wywiadzie u krewnych I stopnia;
4. Pacjenci, którzy otrzymali przeszczep narządu; 5. Pacjenci z nietolerancją galaktozy, ciężkim niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy; 6. Pacjenci, którzy nie tolerują wcześniejszego leczenia deferazyroksem (lub u których występuje niedopuszczalna toksyczność); 7. Historia nadwrażliwości na badany lek lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych; 8. Zaburzenia czynności nerek 10. zaburzenia czynności wątroby; 11.Pacjenci z czynnym przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B, czynnym zakażeniem wirusowym zapaleniem wątroby typu C;
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia" na końcu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: deferazyroks
jedno ramię.
wszyscy pacjenci otrzymają deferazyroks
|
125, 250, 500 mg tabletki do sporządzania zawiesiny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu glukozy we krwi w stosunku do wartości wyjściowych zmierzona po 2 godzinach od otrzymania doustnej prowokacji równoważnej glukozie
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Podstawową zmienną skuteczności jest zmiana (mg/dl) poziomu glukozy w osoczu mierzonego 2 godziny po doustnym podaniu równoważnika glukozy od wartości początkowej do 36 miesięcy. Po 12-godzinnym nocnym poście, w czasie zerowym (linia bazowa) zostanie pobrana próbka krwi, a następnie pacjenci otrzymają doustną prowokację równoważną glukozie (75 gramów). Po obciążeniu glukozą próbki osocza zostaną pobrane po 30, 60, 90, 120 minutach w celu określenia stężenia glukozy w osoczu. Będzie to powtarzane co 6 miesięcy do końca studiów |
36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Glukoza OGTT ( AUC )
Ramy czasowe: linia wyjściowa i co 6 miesięcy pomiar 2-godzinnej glokozy OGTT
|
zmiany metabolizmu glukozy podczas leczenia deferazyroksem, mierząc zmianę w stosunku do wartości wyjściowych 2-godzinnego i na czczo poziomu glukozy w osoczu OGTT. Po 12-godzinnym nocnym poście, w czasie zerowym (linia podstawowa) zostanie pobrana próbka krwi, a następnie pacjenci otrzymają doustna prowokacja równoważna glukozie (75 gramów).
Po obciążeniu glukozą próbki osocza zostaną pobrane po 30, 60, 90, 120 minutach w celu określenia stężenia glukozy w osoczu.
Będzie to powtarzane co 6 miesięcy do końca studiów
|
linia wyjściowa i co 6 miesięcy pomiar 2-godzinnej glokozy OGTT
|
|
zmiana wydzielania i wrażliwości na insulinę
Ramy czasowe: linii bazowej i co 6 miesięcy pomiar 2-godzinnego OGTT glukozy
|
Zmiana wydzielania insuliny i wrażliwości na insulinę przy każdym pomiarze w porównaniu z badaniem przesiewowym.
Formuła Stumvol zostanie zastosowana do wartości 2-godzinnej OCTT glukozy w celu obliczenia wydzielania insuliny i wrażliwości na insulinę.
Po 12-godzinnym nocnym poście, w czasie zerowym (linia bazowa) zostanie pobrana próbka krwi, a następnie pacjenci otrzymają doustną prowokację równoważną glukozie (75 gramów).
Po obciążeniu glukozą próbki osocza zostaną pobrane po 30, 60, 90, 120 minutach w celu określenia stężenia insuliny.
|
linii bazowej i co 6 miesięcy pomiar 2-godzinnego OGTT glukozy
|
|
Pomiar hormonów tarczycy TSH i FT4
Ramy czasowe: linii bazowej i co 12 miesięcy
|
Zmiany poziomów TSH i FT4 w osoczu przy każdym pomiarze w porównaniu z badaniem przesiewowym.
Próbki krwi będą pobierane od pacjenta na początku badania i co 12 miesięcy do końca badania i planowane będzie oznaczanie stężenia hormonów tarczycy TSH i FT4.
|
linii bazowej i co 12 miesięcy
|
|
Czynniki ryzyka zaburzeń homeostazy glukozy
Ramy czasowe: linii bazowej i co miesiąc do końca badania
|
informacje o wieku, płci, pochodzeniu etnicznym, BMI, zespole metabolicznym (nadciśnienie, dyslipidemia, hipertryglicerydemia), przewlekłym stosowaniu sterydów, stosowaniu leków immunosupresyjnych, niedoborze hormonu wzrostu będą zbierane co miesiąc do końca badania
|
linii bazowej i co miesiąc do końca badania
|
|
Zmiany parametrów funkcji endokrynologicznych
Ramy czasowe: linia bazowa i miesięczna do EOS
|
- Pacjentki będą oceniane pod kątem obecności lub braku miesiączki co miesiąc w porównaniu z wartością wyjściową. Stosowanie aktualnej hormonalnej terapii zastępczej, jeśli jest stosowana (np.
terapia tyroksyną u pacjentów z niewyrównaną niedoczynnością tarczycy, hormonalne leki zastępcze u pacjentów z hipogonadyzmem) będą sprawdzane co miesiąc w porównaniu z wartością wyjściową
|
linia bazowa i miesięczna do EOS
|
|
Zmiany parametrów metabolizmu kostnego
Ramy czasowe: wyjściowo, co miesiąc lub co 6 miesięcy do końca studiów
|
- Zostaną pobrane próbki krwi w celu zmierzenia poziomów wapnia, fosforu, fosfatazy alkalicznej w surowicy, poziomów witaminy D (25-hydroksycholekalcyferolu), wapnia w surowicy, parathormonu (nienaruszony 1-84 PTH) od wartości początkowej do końca badania.
Zostaną pobrane próbki krwi w celu oceny witaminy D i parathormonu na początku badania, a następnie co sześć miesięcy.
Nienaruszony parathormon zostanie oceniony poprzez ocenę postaci 1-84 PTH.
Fosfor nieorganiczny i wapń w surowicy będą oceniane na początku badania, a następnie co miesiąc; fosfataza alkaliczna będzie oceniana na początku leczenia, co dwa tygodnie w pierwszym miesiącu leczenia, a następnie co miesiąc aż do EOS.
|
wyjściowo, co miesiąc lub co 6 miesięcy do końca studiów
|
|
Stan przeciążenia żelazem
Ramy czasowe: wyjściowo i regularnie do końca studiów (co miesiąc lub rok, jak określono)
|
Zostaną pobrane próbki krwi w celu oceny ferrytowania surowicy.
Żelazo w wątrobie i sercu zostanie ocenione za pomocą MRI (MRI R2 coroczne pomiary dla wątroby, MRI T2* coroczne pomiary dla serca); -Związek między zmianami SF, LIC i sercowego T2* a zmianami pierwszorzędowych (OGTT) i drugorzędowych punktów końcowych (trend metabolizmu glukozy, wydzielanie insuliny i wrażliwość na insulinę);
|
wyjściowo i regularnie do końca studiów (co miesiąc lub rok, jak określono)
|
|
Bezpieczeństwo terapii deferazyroksem
Ramy czasowe: wyjściowo i podczas każdej zaplanowanej wizyty (co tydzień przez pierwsze miesiące lub po zwiększeniu dawki, a następnie co miesiąc lub co rok do EOS
|
Monitorowanie kliniczne i laboratoryjne AE i SAE (w szczególności zmian parametrów wątrobowych, nerkowych, audiometrycznych i okulistycznych).
Zostaną pobrane próbki krwi w celu oceny czynności wątroby, czynności nerek.
Zostanie wykonane badanie moczu w celu oceny funkcji nerek.
Przeprowadzona zostanie wizyta audiometryczna i okulistyczna w celu oceny funkcji oczu i uszu.
|
wyjściowo i podczas każdej zaplanowanej wizyty (co tydzień przez pierwsze miesiące lub po zwiększeniu dawki, a następnie co miesiąc lub co rok do EOS
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2014
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 grudnia 2018
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lutego 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lutego 2014
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
24 lutego 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
20 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670AIT12
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .