Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Deferasirox på endokrine komplikationer hos personer med transfusionsafhængig thalassæmi (CENTAurus)

19. april 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, åbent, enkeltarmsinterventionelt fase IV-studie for at evaluere effekten af ​​Deferasirox på endokrine komplikationer hos personer med transfusionsafhængig thalassæmi

CENTAurus-studiet er et prospektivt klinisk studie designet til systematisk at adressere nogle af de relevante endokrine komplikationer i en jernoverbelastet thalassemisk population, hvor det primære mål er vurderingen af ​​effekten af ​​deferasirox-behandling på glukosemetabolisme/homeostase. Andre endokrine parametre, der komplementerer eller understøtter det primære mål, vil blive vurderet og analyseret i løbet af denne undersøgelse. En række laboratorieparametre relateret til andre akser i det endokrine system vil blive indsamlet og analyseret.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Beta-thalassæmi major og patienter med svær intermedietransfusionsafhængighed og med transfusionsjernoverbelastning 2. Patienter med diagnosen nedsat fastende glukose eller nedsat glukosetolerance 4.Patienter, der er naive over for deferasirox eller patienter, der allerede får deferasirox i suboptimale doser 5.Cardiac MRI T2* >10 msek; 7.normal hjertefunktion (LVEF > 56%);

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-transfusionel hæmosiderose;
  2. Patienter med diabetes mellitus (genetisk eller sekundær) eller historie med diabetes mellitus hos 1. grads slægtninge;

4.Patienter, der modtog organtransplantation; 5.Patienter med galactoseintolerance, alvorlig laktasemangel eller glucose-galactose malabsorption; 6. Patienter, der ikke er i stand til at tolerere (eller som har uacceptabel toksicitet over for) tidligere behandling med deferasirox; 7. Historik om overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​dets hjælpestoffer; 8. Nedsat nyrefunktion 10. Nedsat leverfunktion; 11.Patienter med aktiv kronisk hepatitis B-infektion, aktiv hepatitis C-infektion;

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende" til sidst

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: deferasirox
enkelt arm. alle patienter vil modtage deferasirox
Medicin: deferasirox
125, 250, 500 mg dispergerbare tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af glukose blodniveau målt efter 2 timer efter modtagelse af en glukoseækvivalent oral provokation
Tidsramme: 36 måneder

Den primære effektvariabel er ændringen (mg/dl) fra baseline til 36 måneder af glucoseplasmaniveauer målt 2 timer efter glusoseækvivalent oral udfordring.

Efter en 12-timers faste natten over, vil der blive udtaget blodprøve på nul tidspunkt (basislinje), og efterfølgende vil patienter modtage en glukoseækvivalent oral udfordring (75 gram). Efter glukosepåfyldning udtages plasmaprøver efter 30, 60, 90, 120 minutter til bestemmelse af plasmaglucose. Dette vil blive gentaget hver 6. måned indtil afslutningen af ​​studiet
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glucose af OGTT (AUC)
Tidsramme: baseline og hver 6. måned måling af 2 timers Glocose af OGTT
ændring i glukosemetabolismen under deferasirox-behandling, der måler ændringen versus baseline af 2-timers og fastende glukose-plasmaniveau for OGTT. Efter 12 timers faste natten over, vil der blive udtaget en blodprøve på nul tidspunkt (baseline), og efterfølgende vil patienter modtage en glucoseækvivalent oral udfordring (75 gram). Efter glukosepåfyldning vil der blive udtaget plasmaprøver efter 30, 60, 90, 120 minutter til bestemmelse af plasmaglucose. Dette vil blive gentaget hver 6. måned indtil afslutningen af ​​studiet
baseline og hver 6. måned måling af 2 timers Glocose af OGTT
ændring af insulinsekretion og følsomhed
Tidsramme: baseline og hver 6. måned måling af 2 timers Glucose OGTT
Ændring i insulinsekretion og insulinfølsomhed ved hver måling versus screening. Stumvol Formula vil blive anvendt på værdier af 2 timers glucose OCTT for at beregne insulinsekretion og insulinfølsomhed. Efter en 12-timers faste natten over, vil der blive udtaget blodprøve på nul tidspunkt (basislinje), og efterfølgende vil patienter modtage en glukoseækvivalent oral udfordring (75 gram). Efter glukosebelastning udtages plasmaprøver efter 30, 60, 90, 120 minutter til bestemmelse af insulinkoncentration.
baseline og hver 6. måned måling af 2 timers Glucose OGTT
Måling af skjoldbruskkirtelhormoner TSH og FT4
Tidsramme: baseline og hver 12. måned
Ændringer i plasmaniveauer af TSH og FT4 ved hver måling versus screening. Blodprøver vil blive udtaget fra patienten ved baseline og hver 12. måned indtil slutningen af ​​undersøgelsen og plansa koncentrationen af ​​thyreoideahormoner TSH og FT4 vil blive vurderet.
baseline og hver 12. måned
Risikofaktorer for svækkelse af glukosehomeostase
Tidsramme: baseline og månedligt indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
Oplysninger om alder, køn, etnicitet, BMI, metabolisk syndrom (hypertension, dyslipidæmi, hypertrygliceridæmi), kronisk brug af steroider, brug af immunsuppressive lægemidler, væksthormonalt underskud vil blive indsamlet på månedlig basis indtil undersøgelsens afslutning
baseline og månedligt indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
Ændringer i endokrine funktionsparametre
Tidsramme: baseline og månedlig indtil EOS
- Kvindelige patienter vil blive vurderet for tilstedeværelse eller fravær af menstruation hver måned versus baseline. Brug af nuværende hormonal erstatningsterapi, hvis nogen (f.eks. thyroxinbehandling til patienter med ikke-kompenseret hypothyroidisme, hormonelle erstatningsmidler til hypogonadale patienter) vil blive kontrolleret på månedsbasis versus baseline
baseline og månedlig indtil EOS
Ændringer i parametre for knoglemetabolisme
Tidsramme: baseline, månedligt eller hver 6. måned indtil studiets afslutning
- Blodprøver vil blive udtaget for at måle niveauer af serum calcium, fosfor, alkalisk phosphatase, vitamin D niveauer (25-hydroxycholecalciferol), serum calcium, parathormon (intakt 1-84 PTH) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen. Blodprøver vil blive udtaget for også at vurdere D-vitamin og parathormon ved baseline og derefter hver sjette måned. Det intakte parathormon vil blive vurderet ved at evaluere 1-84 PTH-formen. Uorganisk phosphor, serumcalcium vil blive vurderet ved baseline og derefter månedligt; alkalisk fosfatase vil blive evalueret ved baseline, hver anden uge i den første behandlingsmåned og derefter månedligt indtil EOS.
baseline, månedligt eller hver 6. måned indtil studiets afslutning
Status for overbelastning af jern
Tidsramme: baseline og regelmæssigt indtil studiets afslutning (månedligt eller årligt som specificeret)
Der vil blive udtaget blodprøver for at vurdere serumferritering. Lever og hjertejern vil blive vurderet ved MRI (MRI R2 årlige målinger for lever, MRI T2* årlige målinger for hjerte); -Sammenhæng mellem ændringer i SF, LIC og cardiac T2* og ændringer i primære (OGTT) og sekundære endepunkter (glukosemetabolismetendens, insulinsekretion og insulinfølsomhed);
baseline og regelmæssigt indtil studiets afslutning (månedligt eller årligt som specificeret)
Sikkerhed ved deferasirox-behandling
Tidsramme: baseline og ved hvert planlagt besøg (ugentlig i de første måneder eller efter dosiseskalering og månedligt derefter eller årligt indtil EOS
Klinisk og laboratorieovervågning af AE'er og SAE'er (især ændringer i lever-, nyre-, audiometriske og oftalmologiske parametre). Blodprøver vil blive udtaget for at vurdere leverfunktioner, nyrefunktioner. Urintest vil blive udført for at vurdere nyrefunktioner. Et audiometrisk og ofalmologisk besøg vil blive foretaget for at vurdere øjne og ørers funktioner.
baseline og ved hvert planlagt besøg (ugentlig i de første måneder eller efter dosiseskalering og månedligt derefter eller årligt indtil EOS

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2014

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2018

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2014

Først opslået (SKØN)

24. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2017

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AIT12

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thalassæmi (Transfusion Delendent)

Kliniske forsøg med deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner