Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van Deferasirox op endocriene complicaties bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke thalassemie (CENTAurus)

19 april 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label, eenarmige, interventionele fase IV-studie om het effect van deferasirox op endocriene complicaties bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke thalassemie te evalueren

De CENTAurus-studie is een prospectieve klinische studie die is opgezet om systematisch enkele van de relevante endocriene complicaties in een thalassemische populatie met ijzerstapeling aan te pakken, met als hoofddoel de beoordeling van het effect van deferasirox-therapie op het glucosemetabolisme/homeostase. Andere endocriene parameters die complementair of ondersteunend zijn aan de primaire doelstelling zullen tijdens deze studie worden beoordeeld en geanalyseerd. Een aantal laboratoriumparameters gerelateerd aan andere assen van het endocriene systeem zullen worden verzameld en geanalyseerd.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Bèta-thalassemie major en ernstige intermediale patiënten die afhankelijk zijn van transfusie en met transfusie-ijzerstapeling 2. Patiënten met een diagnose van verminderde nuchtere glucose of verminderde glucosetolerantie 4. Patiënten die nog niet eerder met deferasirox zijn behandeld of patiënten die al deferasirox krijgen in suboptimale doses 5. Cardiale MRI T2* >10 msec; 7.normale hartfunctie (LVEF > 56%);

Uitsluitingscriteria:

  1. Niet-transfusionele hemosiderose;
  2. Patiënten met diabetes mellitus (genetisch of secundair) of een voorgeschiedenis van diabetes mellitus bij 1e graads familieleden;

4.Patiënten die een orgaantransplantatie hebben ondergaan; 5.Patiënten met galactose-intolerantie, ernstige lactasedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie; 6.Patiënten die een eerdere behandeling met deferasirox niet kunnen verdragen (of onaanvaardbare toxiciteiten vertonen); 7. Geschiedenis van overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van zijn hulpstoffen; 8. Nierfunctiestoornis 10. Leverfunctiestoornis; 11.Patiënten met actieve chronische hepatitis B-infectie, actieve hepatitis C-infectie;

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn' aan het einde

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: deferasirox
enkele arm. alle patiënten krijgen deferasirox
Geneesmiddel: deferasirox
125, 250, 500 mg dispergeerbare tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de bloedglucosespiegel gemeten na 2 uur na ontvangst van een glucose-equivalente orale provocatie
Tijdsspanne: 36 maanden

De primaire werkzaamheidsvariabele is de verandering (mg/dl) vanaf baseline tot 36 maanden van glucoseplasmaspiegels gemeten 2 uur na orale provocatie met glucose-equivalent.

Na 12 uur vasten gedurende de nacht, wordt op nul (basislijn) bloed afgenomen en daarna krijgen de patiënten een glucose-equivalente orale provocatie (75 gram). Na het laden van de glucose worden na 30, 60, 90, 120 minuten plasmamonsters genomen voor de bepaling van de plasmaglucose. Dit wordt elke 6 maanden herhaald tot het einde van de studie
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glucose van OGTT (AUC)
Tijdsspanne: baseline en elke 6 maanden meting van 2 uur Glocose of OGTT
verandering in het glucosemetabolisme tijdens de behandeling met deferasirox waarbij de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van 2 uur en nuchtere glucoseplasmaspiegel van OGTT wordt gemeten. glucose-equivalent orale uitdaging (75 gram). Na het laden van de glucose worden na 30, 60, 90, 120 minuten plasmamonsters genomen voor de bepaling van de plasmaglucose. Dit wordt elke 6 maanden herhaald tot het einde van de studie
baseline en elke 6 maanden meting van 2 uur Glocose of OGTT
verandering in insulinesecretie en gevoeligheid
Tijdsspanne: baseline en elke 6 maanden meting van 2 uur Glucose OGTT
Verandering in insulinesecretie en insulinegevoeligheid bij elke meting versus screening. Stumvol Formula wordt toegepast op waarden van 2 uur glucose OCTT om de insulinesecretie en insulinegevoeligheid te berekenen. Na 12 uur vasten gedurende de nacht, wordt op nul (basislijn) bloed afgenomen en daarna krijgen de patiënten een glucose-equivalente orale provocatie (75 gram). Na het laden van de glucose worden na 30, 60, 90, 120 minuten plasmamonsters genomen voor het bepalen van de insulineconcentratie.
baseline en elke 6 maanden meting van 2 uur Glucose OGTT
Meting van schildklierhormonen TSH en FT4
Tijdsspanne: basislijn en elke 12 maanden
Veranderingen in plasmaspiegels van TSH en FT4 bij elke meting versus screening. Er zullen bloedmonsters bij de patiënt worden afgenomen bij aanvang en elke 12 maanden tot het einde van de studie en er zal een concentratie van schildklierhormonen TSH en FT4 worden bepaald.
basislijn en elke 12 maanden
Risicofactoren voor verslechtering van de glucosehomeostase
Tijdsspanne: basislijn en maandelijks tot het einde van de studie
informatie over leeftijd, geslacht, etniciteit, BMI, metabool syndroom (hypertensie, dyslipidemie, hypertryglyceridemie), chronisch gebruik van steroïden, gebruik van immunosuppressiva, groeihormonaal tekort zal maandelijks worden verzameld tot het einde van de studie
basislijn en maandelijks tot het einde van de studie
Veranderingen in parameters van endocriene functies
Tijdsspanne: basislijn en maandelijks tot EOS
- Vrouwelijke patiënten zullen elke maand worden beoordeeld op de aan- of afwezigheid van menstruatie ten opzichte van de uitgangswaarde. thyroxinetherapie voor patiënten met niet-gecompenseerde hypothyreoïdie, hormoonvervangende geneesmiddelen voor hypogonadale patiënten) zal maandelijks worden gecontroleerd ten opzichte van de baseline
basislijn en maandelijks tot EOS
Veranderingen in parameters van botmetabolisme
Tijdsspanne: basislijn, maandelijks of elke 6 maanden tot het einde van de studie
- Er zullen bloedmonsters worden genomen om serumcalcium-, fosfor-, alkalische fosfatase-, vitamine D-spiegels (25-hydroxycholecalciferol), serumcalcium, parathormoon (intact 1-84 PTH) te meten vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek. Er zullen bloedmonsters worden genomen om ook vitamine D en parathormoon te beoordelen bij aanvang en daarna om de zes maanden. Het intacte parathormoon wordt beoordeeld door evaluatie van het 1-84 PTH-formulier. Anorganische fosfor, serumcalcium zal bij aanvang en daarna maandelijks worden beoordeeld; alkalische fosfatase zal worden geëvalueerd bij baseline, elke twee weken tijdens de eerste maand van de behandeling en daarna maandelijks tot EOS.
basislijn, maandelijks of elke 6 maanden tot het einde van de studie
Status ijzerstapeling
Tijdsspanne: basislijn en regelmatig tot het einde van de studie (maandelijks of jaarlijks zoals gespecificeerd)
Er zullen bloedmonsters worden genomen om serumferritatie te beoordelen. Lever- en hartijzer worden beoordeeld met MRI (MRI R2 jaarlijkse metingen voor lever, MRI T2* jaarlijkse metingen voor hart); -Relatie tussen veranderingen in SF, LIC en cardiale T2* en veranderingen in primaire (OGTT) en secundaire eindpunten (trend glucosemetabolisme, insulinesecretie en insulinegevoeligheid);
basislijn en regelmatig tot het einde van de studie (maandelijks of jaarlijks zoals gespecificeerd)
Veiligheid van deferasirox-therapie
Tijdsspanne: basislijn en bij elk gepland bezoek (wekelijks gedurende de eerste maanden of na dosisverhoging en daarna maandelijks of jaarlijks tot EOS
Klinische en laboratoriummonitoring van AE's en SAE's (met name veranderingen in lever-, nier-, audiometrische en oftalmologische parameters). Er zullen bloedmonsters worden genomen om leverfuncties, nierfuncties te beoordelen. Urinetest zal worden uitgevoerd om de nierfunctie te beoordelen. Er zal een audiometrisch en oogheelkundig bezoek worden gedaan om de functies van ogen en oren te beoordelen.
basislijn en bij elk gepland bezoek (wekelijks gedurende de eerste maanden of na dosisverhoging en daarna maandelijks of jaarlijks tot EOS

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2018

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670AIT12

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Thalassemie (transfusie afhankelijk)

Klinische onderzoeken op deferasirox

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren