Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Deferasirox på endokrine komplikasjoner hos pasienter med transfusjonsavhengig talassemi (CENTAurus)

19. april 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, åpen, enkeltarms, intervensjonell fase IV-studie, for å evaluere effekten av Deferasirox på endokrine komplikasjoner hos personer med transfusjonsavhengig talassemi

CENTAurus-studien er en prospektiv klinisk studie designet for å adressere systematisk noen av de relevante endokrine komplikasjonene i en jernoverbelastet talassemisk populasjon, med primært mål å vurdere effekten av deferasirox-behandling på glukosemetabolisme/homeostase. Andre endokrine parametere som komplementerer eller støtter hovedmålet vil bli vurdert og analysert i løpet av denne studien. En rekke laboratorieparametere knyttet til andre akser i det endokrine systemet vil bli samlet inn og analysert.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Beta-thalassemi major og alvorlig intermedia-pasienter transfusjonsavhengige og med transfusjonal jernoverbelastning 2. Pasienter med diagnosen nedsatt fastende glukose eller nedsatt glukosetoleranse 4. Pasienter som er naive for deferasirox eller pasienter som allerede får deferasirox ved sub-optimale doser 5. Cardiac MRI T2* >10 msek; 7.normal hjertefunksjon (LVEF > 56%);

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-transfusjonell hemosiderose;
  2. Pasienter med diabetes mellitus (genetisk eller sekundær) eller historie med diabetes mellitus hos slektninger i 1. grad;

4. Pasienter som mottok organtransplantasjon; 5. Pasienter med galaktoseintoleranse, alvorlig laktasemangel eller glukose-galaktosemalabsorpsjon; 6. Pasienter som ikke kan tolerere (eller som har uakseptable toksisiteter til) tidligere behandling med deferasirox; 7. Historie om overfølsomhet overfor studiemedikamentet eller noen av dets hjelpestoffer; 8. Nedsatt nyrefunksjon 10. nedsatt leverfunksjon; 11. Pasienter med aktiv kronisk hepatitt B-infeksjon, aktiv hepatitt C-infeksjon;

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde" på slutten

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: deferasirox
enkelt arm. alle pasienter vil få deferasirox
Legemiddel: deferasirox
125, 250, 500 mg dispergerbare tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline av glukosenivået i blodet målt etter 2 timer etter å ha mottatt en glukosekvivalent oral provokasjon
Tidsramme: 36 måneder

Den primære effektvariabelen er endringen (mg/dl) fra baseline til 36 måneder av glukoseplasmanivåer målt 2 timer etter glukosekvivalent oral utfordring.

Etter en 12-timers faste over natten, vil det bli tatt blodprøve ved null tid (baseline), og etterpå vil pasienter få en glukosekvivalent oral provokasjon (75 gram). Etter glukosebelastning vil plasmaprøver bli tatt etter 30, 60, 90, 120 minutter for bestemmelse av plasmaglukose. Dette vil bli gjentatt hver 6. måned frem til slutten av studiet
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Glukose av OGTT (AUC)
Tidsramme: baseline og hver 6. måned måling av 2 timers Glocose av OGTT
endring i glukosemetabolismen under deferasirox-behandling som måler endringen versus baseline av 2-timers og fastende glukoseplasmanivå av OGTT. Etter en 12-timers faste over natten, vil det tas en blodprøve ved null tid (baseline), og etterpå vil pasientene motta en glukosekvivalent oral utfordring (75 gram). Etter glukosebelastning vil plasmaprøver bli tatt etter 30, 60, 90, 120 minutter for bestemmelse av plasmaglukose. Dette vil bli gjentatt hver 6. måned til slutten av studiet
baseline og hver 6. måned måling av 2 timers Glocose av OGTT
endring på insulinsekresjon og følsomhet
Tidsramme: baseline og hver 6. måned måling av 2 timers Glucose OGTT
Endring i insulinsekresjon og insulinfølsomhet ved hver måling kontra screening. Stumvol Formula vil bli brukt på verdier av 2 timers glukose OCTT for å beregne insulinsekresjon og insulinfølsomhet. Etter en 12-timers faste over natten, vil det bli tatt blodprøve ved null tid (baseline), og etterpå vil pasienter få en glukosekvivalent oral provokasjon (75 gram). Etter glukosebelastning vil plasmaprøver bli tatt etter 30, 60, 90, 120 minutter for bestemmelse av insulinkonsentrasjon.
baseline og hver 6. måned måling av 2 timers Glucose OGTT
Måling av thyreoideahormoner TSH og FT4
Tidsramme: baseline og hver 12. måned
Endringer i plasmanivåer av TSH og FT4 ved hver måling versus screening. Blodprøver vil bli tatt fra pasienten ved baseline og hver 12. måned til slutten av studien og plansa konsentrasjon av thyreoideahormoner TSH og FT4 vil bli vurdert.
baseline og hver 12. måned
Risikofaktorer for svekkelse av glukosehomeostase
Tidsramme: baseline og månedlig til slutten av studiet
informasjon om alder, kjønn, etnisitet, BMI, metabolsk syndrom (hypertensjon, dyslipidemi, hypertrygliceridemi), kronisk bruk av steroider, bruk av immundempende legemidler, veksthormonell underskudd vil bli samlet inn på månedlig basis frem til studiens slutt
baseline og månedlig til slutten av studiet
Endringer i parametere for endokrine funksjoner
Tidsramme: baseline og månedlig frem til EOS
- Kvinnelige pasienter vil bli vurdert for tilstedeværelse eller fravær av menstruasjon hver måned versus baseline. Bruk av gjeldende hormonell erstatningsterapi, hvis noen (f.eks. tyroksinbehandling for pasienter med ikke-kompensert hypotyreose, hormonelle erstatningsmedisiner for hypogonadale pasienter) vil bli kontrollert på månedlig basis versus baseline
baseline og månedlig frem til EOS
Endringer i parametere for benmetabolisme
Tidsramme: baseline, månedlig eller hver 6. måned til slutten av studiet
- Blodprøver vil bli tatt for å måle nivåer av serumkalsium, fosfor, alkalisk fosfatase, vitamin D-nivåer (25-hydroksykolekalsiferol), serumkalsium, parathormon (intakt 1-84 PTH) fra baseline til slutten av studien. Blodprøver vil bli tatt for å vurdere også vitamin D og parathormon ved baseline og deretter hver sjette måned. Det intakte parathormonet vil bli vurdert ved å evaluere 1-84 PTH-skjemaet. Uorganisk fosfor, serumkalsium vil bli vurdert ved baseline og deretter månedlig; alkalisk fosfatase vil bli evaluert ved baseline, annenhver uke i løpet av den første måneden av behandlingen og månedlig deretter frem til EOS.
baseline, månedlig eller hver 6. måned til slutten av studiet
Overbelastningsstatus for jern
Tidsramme: baseline og regelmessig til slutten av studiet (månedlig eller årlig som spesifisert)
Blodprøver vil bli tatt for å vurdere serumferritering. Lever og hjertejern vil bli vurdert ved MR (MRI R2 årlige målinger for lever, MR T2* årlige målinger for hjerte); -Sammenheng mellom endringer i SF, LIC og hjerte-T2* og endringer i primære (OGTT) og sekundære endepunkter (glukosemetabolismetrend, insulinsekresjon og insulinfølsomhet);
baseline og regelmessig til slutten av studiet (månedlig eller årlig som spesifisert)
Sikkerhet ved deferasirox-behandling
Tidsramme: baseline og ved hvert planlagt besøk (ukentlig de første månedene eller etter doseøkning og månedlig deretter eller årlig til EOS
Klinisk og laboratorieovervåking av AE og SAE (spesielt endringer i lever-, nyre-, audiometriske og oftalmologiske parametere). Blodprøver vil bli tatt for å vurdere leverfunksjoner, nyrefunksjoner. Urinprøve vil bli utført for å vurdere nyrefunksjoner. Et audiometrisk og ofalmologisk besøk vil bli gjort for å vurdere øyne og ørers funksjoner.
baseline og ved hvert planlagt besøk (ukentlig de første månedene eller etter doseøkning og månedlig deretter eller årlig til EOS

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2014

Primær fullføring (FORVENTES)

1. desember 2018

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

24. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2017

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670AIT12

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Thalassemi (transfusjonsdelendent)

Kliniske studier på deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere