Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek deferasiroxu na endokrinní komplikace u pacientů s thalasémií závislou na transfuzi (CENTAurus)

19. dubna 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená, jednoramenná, intervenční studie fáze IV, k vyhodnocení účinku deferasiroxu na endokrinní komplikace u pacientů s thalasémií závislou na transfuzi

Studie CENTAurus je prospektivní klinická studie navržená tak, aby se systematicky zabývala některými relevantními endokrinními komplikacemi u thalassemické populace přetížené železem, přičemž primárním cílem je posouzení účinku léčby deferasiroxem na metabolismus glukózy/homeostázu. Během této studie budou hodnoceny a analyzovány další endokrinní parametry doplňující nebo podporující primární cíl. Bude shromážděna a analyzována řada laboratorních parametrů souvisejících s jinými osami endokrinního systému.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Beta thalassemia major a závažná intermediální pacienti závislí na transfuzi a přetížení železem po transfuzi 2. Pacienti s diagnózou poruchy glykémie nalačno nebo poruchy glukózové tolerance 4. Pacienti dosud neléčení deferasiroxem nebo pacienti, kteří již dostávají deferasirox v suboptimálních dávkách 5. MRI srdce T2* >10 ms; 7.normální srdeční funkce (LVEF > 56 %);

Kritéria vyloučení:

  1. Netransfuzní hemosideróza;
  2. Pacienti s diabetes mellitus (genetický nebo sekundární) nebo s anamnézou diabetes mellitus u příbuzných 1. stupně;

4.Pacienti, kteří podstoupili transplantaci orgánu; 5. Pacienti s intolerancí galaktózy, závažným nedostatkem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy; 6. Pacienti neschopní tolerovat předchozí léčbu deferasiroxem (nebo mající nepřijatelnou toxicitu); 7.Historie přecitlivělosti na studovaný lék nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku; 8. Poškození ledvin 10. poškození jater; 11. Pacienti s aktivní chronickou hepatitidou B, aktivní hepatitidou C;

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem“ na konci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: deferasirox
jednoruč. všichni pacienti dostanou deferasirox
Lék: deferasirox
125, 250, 500 mg dispergovatelné tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hladiny glukózy v krvi naměřená po 2 hodinách po obdržení perorální stimulace ekvivalentní glukózy
Časové okno: 36 měsíců

Primární proměnnou účinnosti je změna (mg/dl) plazmatických hladin glukózy naměřených 2 hodiny po perorálním podání ekvivalentu glukózy od výchozí hodnoty do 36 měsíců.

Po 12hodinovém celonočním hladovění se v čase nula (základní hodnota) odebere vzorek krve a poté pacienti dostanou orální stimulaci ekvivalentní glukózy (75 gramů). Po naplnění glukózou budou odebírány vzorky plazmy po 30, 60, 90, 120 minutách pro stanovení glukózy v plazmě. To se bude opakovat každých 6 měsíců až do konce studia
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Glukóza OGTT (AUC)
Časové okno: výchozí a každých 6 měsíců měření 2hodinové glukózy OGTT
změna glukózového metabolismu během léčby deferasiroxem měřící změnu oproti výchozí hodnotě 2 hodin a hladiny glukózy v plazmě OGTT nalačno. Po 12hodinovém celonočním hladovění bude v čase nula (základní hodnota) odebrán vzorek krve a poté pacienti obdrží orální stimulace ekvivalentní glukóze (75 gramů). Po naplnění glukózou budou odebírány vzorky plazmy za 30, 60, 90, 120 minut pro stanovení plazmatické glukózy. To se bude opakovat každých 6 měsíců až do konce studia
výchozí a každých 6 měsíců měření 2hodinové glukózy OGTT
změna sekrece inzulínu a citlivosti
Časové okno: výchozí a každých 6 měsíců měření glukózového OGTT po dobu 2 hodin
Změna sekrece inzulínu a citlivosti na inzulín při každém měření oproti screeningu. Stumvol Formula bude aplikován na hodnoty 2h glukózy OCTT pro výpočet sekrece inzulínu a citlivosti na inzulín. Po 12hodinovém celonočním hladovění se v čase nula (základní hodnota) odebere vzorek krve a poté pacienti dostanou orální stimulaci ekvivalentní glukózy (75 gramů). Po naplnění glukózou budou odebírány vzorky plazmy po 30, 60, 90, 120 minutách pro stanovení koncentrace inzulínu.
výchozí a každých 6 měsíců měření glukózového OGTT po dobu 2 hodin
Měření hormonů štítné žlázy TSH a FT4
Časové okno: výchozí a každých 12 měsíců
Změny plazmatických hladin TSH a FT4 při každém měření oproti screeningu. Pacientovi budou odebírány vzorky krve na začátku studie a každých 12 měsíců až do konce studie a bude stanovena plánovaná koncentrace hormonů štítné žlázy TSH a FT4.
výchozí a každých 12 měsíců
Rizikové faktory pro narušení homeostázy glukózy
Časové okno: základní a měsíčně do konce studie
informace o věku, pohlaví, etnické příslušnosti, BMI, metabolickém syndromu (hypertenze, dyslipidemie, hypertrygliceridemie), chronickém užívání steroidů, užívání imunosupresiv, deficitu růstového hormonu budou shromažďovány měsíčně až do konce studie
základní a měsíčně do konce studie
Změny parametrů endokrinních funkcí
Časové okno: základní a měsíční do EOS
- U pacientek bude každý měsíc hodnocena přítomnost nebo nepřítomnost menstruace oproti výchozímu stavu. Použití současné hormonální substituční terapie, pokud existuje (např. léčba tyroxinem pro pacienty s nekompenzovanou hypotyreózou, hormonální substituční léky pro hypogonadální pacienty) bude kontrolována měsíčně oproti výchozímu stavu
základní a měsíční do EOS
Změny parametrů kostního metabolismu
Časové okno: výchozí, měsíčně nebo každých 6 měsíců do konce studie
- Budou odebrány vzorky krve pro měření hladin sérového vápníku, fosforu, alkalické fosfatázy, hladin vitaminu D (25-hydroxycholekalciferol), sérového vápníku, parathormonu (intaktní 1-84 PTH) od výchozího stavu do konce studie. Vzorky krve budou odebírány k posouzení také vitaminu D a parathormonu na začátku a poté každých šest měsíců. Intaktní parathormon bude hodnocen vyhodnocením formy 1-84 PTH. Anorganický fosfor a vápník v séru budou hodnoceny na začátku a poté jednou měsíčně; alkalická fosfatáza bude hodnocena na začátku, každé dva týdny během prvního měsíce léčby a poté měsíčně až do EOS.
výchozí, měsíčně nebo každých 6 měsíců do konce studie
Stav přetížení žehličkou
Časové okno: základní a pravidelně až do konce studia (měsíčně nebo ročně podle specifikace)
Odeberou se vzorky krve k posouzení sérové ​​feritace. Železo v játrech a srdci bude hodnoceno pomocí MRI (roční měření MRI R2 pro játra, roční měření MRI T2* pro srdce); -Vztah mezi změnami v SF, LIC a srdečním T2* a změnami v primárních (OGTT) a sekundárních parametrech (trend metabolismu glukózy, sekrece inzulínu a citlivost na inzulín);
základní a pravidelně až do konce studia (měsíčně nebo ročně podle specifikace)
Bezpečnost léčby deferasiroxem
Časové okno: výchozí stav a při každé plánované návštěvě (týdně během prvních měsíců nebo po zvýšení dávky a poté měsíčně nebo ročně do EOS
Klinické a laboratorní sledování AE a SAE (zejména změny jaterních, renálních, audiometrických a oftalmologických parametrů). Budou odebrány vzorky krve k posouzení jaterních funkcí, renálních funkcí. K posouzení renálních funkcí bude proveden test moči. K posouzení funkcí očí a uší bude provedena audiometrická a ofalmologická návštěva.
výchozí stav a při každé plánované návštěvě (týdně během prvních měsíců nebo po zvýšení dávky a poté měsíčně nebo ročně do EOS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2014

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2018

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2014

První zveřejněno (ODHAD)

24. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670AIT12

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia (transfuzní delendent)

Klinické studie na deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit