Wirkung von Deferasirox auf endokrine Komplikationen bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (CENTAurus)
19. April 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Eine multizentrische, offene, einarmige, interventionelle Phase-IV-Studie zur Bewertung der Wirkung von Deferasirox auf endokrine Komplikationen bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie
Die CENTAurus-Studie ist eine prospektive klinische Studie zur systematischen Behandlung einiger der relevanten endokrinen Komplikationen in einer eisenüberladenen Thalassämie-Population, wobei das primäre Ziel die Bewertung der Wirkung einer Deferasirox-Therapie auf den Glukosestoffwechsel/die Homöostase ist.
Andere endokrine Parameter, die das primäre Ziel ergänzen oder unterstützen, werden während dieser Studie bewertet und analysiert.
Eine Reihe von Laborparametern, die sich auf andere Achsen des endokrinen Systems beziehen, werden gesammelt und analysiert.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 4
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
1. Patienten mit Beta-Thalassämie major und schwere intermediale Transfusionsabhängigkeit und mit transfusionsbedingter Eisenüberladung. 2. Patienten mit der Diagnose einer beeinträchtigten Nüchternglukose oder beeinträchtigten Glukosetoleranz T2* > 10 ms; 7.normale Herzfunktion (LVEF > 56%);
Ausschlusskriterien:
- nicht transfusionsbedingte Hämosiderose;
- Patienten mit Diabetes mellitus (genetisch oder sekundär) oder Diabetes mellitus in der Vorgeschichte bei Verwandten 1. Grades;
4. Patienten, die eine Organtransplantation erhalten haben; 5. Patienten mit Galactose-Intoleranz, schwerem Lactase-Mangel oder Glucose-Galactose-Malabsorption; 6. Patienten, die eine vorherige Behandlung mit Deferasirox nicht tolerieren können (oder die unannehmbare Toxizitäten haben); 7. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Hilfsstoffe; 8. Nierenfunktionsstörung 10. Leberfunktionsstörung; 11. Patienten mit aktiver chronischer Hepatitis-B-Infektion, aktiver Hepatitis-C-Infektion;
Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten“ am Ende
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: UNTERSTÜTZENDE PFLEGE
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Deferasirox
einarmig.
Alle Patienten erhalten Deferasirox
|
125, 250, 500 mg dispergierbare Tabletten
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung des Glukose-Blutspiegels gegenüber dem Ausgangswert, gemessen nach 2 h nach Erhalt einer Glukose-äquivalenten oralen Provokation
Zeitfenster: 36 Monate
|
Die primäre Wirksamkeitsvariable ist die Veränderung (mg/dl) der Glukose-Plasmaspiegel vom Ausgangswert bis 36 Monate, gemessen 2 Stunden nach oraler Glukose-Äquivalent-Exposition. Nach 12-stündigem Fasten über Nacht wird zum Nullzeitpunkt (Grundlinie) eine Blutprobe entnommen und anschließend erhalten die Patienten eine Glukose-Äquivalent-Provokation (75 Gramm). Nach 30, 60, 90, 120 Minuten nach der Glukoseladung werden Plasmaproben zur Bestimmung der Plasmaglukose entnommen. Dies wird alle 6 Monate bis Studienende wiederholt |
36 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Glukose von OGTT (AUC)
Zeitfenster: Grundlinie und alle 6 Monate Messung von 2 Stunden Glocose des OGTT
|
Veränderung des Glukosestoffwechsels während der Behandlung mit Deferasirox Messung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des 2-Stunden- und Nüchtern-Glukose-Plasmaspiegels des OGTT Glucose-äquivalente orale Herausforderung (75 Gramm).
Nach 30, 60, 90, 120 Minuten nach der Glukoseladung werden Plasmaproben zur Bestimmung der Plasmaglukose entnommen .
Dies wird alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums wiederholt
|
Grundlinie und alle 6 Monate Messung von 2 Stunden Glocose des OGTT
|
|
Veränderung der Insulinsekretion und -empfindlichkeit
Zeitfenster: Grundlinie und alle 6 Monate Messung des 2-Stunden-Glukose-OGTT
|
Veränderung der Insulinsekretion und Insulinsensitivität bei jeder Messung im Vergleich zum Screening.
Stumvol Formula wird auf Werte von 2-Stunden-Glukose-OCTT angewendet, um die Insulinsekretion und die Insulinsensitivität zu berechnen.
Nach 12-stündigem Fasten über Nacht wird zum Nullzeitpunkt (Grundlinie) eine Blutprobe entnommen und anschließend erhalten die Patienten eine Glukose-Äquivalent-Provokation (75 Gramm).
Nach 30, 60, 90, 120 Minuten nach der Glukoseladung werden Plasmaproben zur Bestimmung der Insulinkonzentration entnommen.
|
Grundlinie und alle 6 Monate Messung des 2-Stunden-Glukose-OGTT
|
|
Messung der Schilddrüsenhormone TSH und FT4
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate
|
Veränderungen der Plasmaspiegel von TSH und FT4 bei jeder Messung im Vergleich zum Screening.
Blutproben werden dem Patienten zu Studienbeginn und alle 12 Monate bis zum Ende der Studie entnommen und die Konzentration der Schilddrüsenhormone TSH und FT4 wird bestimmt.
|
Baseline und alle 12 Monate
|
|
Risikofaktoren für die Beeinträchtigung der Glukosehomöostase
Zeitfenster: Baseline und monatlich bis Studienende
|
Informationen zu Alter, Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit, BMI, metabolischem Syndrom (Hypertonie, Dyslipidämie, Hypertriglyceridämie), chronischer Anwendung von Steroiden, Anwendung von Immunsuppressiva, Wachstumshormonmangel werden monatlich bis zum Ende der Studie erhoben
|
Baseline und monatlich bis Studienende
|
|
Änderungen der Parameter der endokrinen Funktionen
Zeitfenster: Baseline und monatlich bis EOS
|
- Weibliche Patienten werden jeden Monat im Vergleich zum Ausgangswert auf das Vorhandensein oder Fehlen der Menstruation untersucht. Die Anwendung einer aktuellen Hormonersatztherapie, falls vorhanden (z.
Thyroxin-Therapie für Patienten mit nicht kompensierter Hypothyreose, Hormonersatzmedikamente für Patienten mit Hypogonadismus) werden monatlich gegenüber dem Ausgangswert überprüft
|
Baseline und monatlich bis EOS
|
|
Veränderungen von Parametern des Knochenstoffwechsels
Zeitfenster: Baseline, monatlich oder alle 6 Monate bis Studienende
|
- Blutproben werden entnommen, um die Spiegel von Serumkalzium, Phosphor, alkalischer Phosphatase, Vitamin-D-Spiegeln (25-Hydroxycholecalciferol), Serumkalzium, Parathormon (intaktes 1-84 PTH) von der Grundlinie bis zum Ende der Studie zu messen.
Blutproben werden entnommen, um auch Vitamin D und Parathormon zu Studienbeginn und dann alle sechs Monate zu bestimmen.
Das intakte Parathormon wird durch Auswertung der 1-84 PTH-Form bestimmt.
Anorganischer Phosphor, Serumkalzium werden zu Studienbeginn und dann monatlich bestimmt; Die alkalische Phosphatase wird zu Studienbeginn, alle zwei Wochen während des ersten Behandlungsmonats und danach monatlich bis EOS bewertet.
|
Baseline, monatlich oder alle 6 Monate bis Studienende
|
|
Eisenüberladungsstatus
Zeitfenster: Baseline und regelmäßig bis Studienende (monatlich oder jährlich nach Vorgabe)
|
Es werden Blutproben entnommen, um die Ferritierung im Serum zu beurteilen.
Leber- und Herzeisen werden durch MRT beurteilt (MRT R2 jährliche Messungen für Leber, MRI T2* jährliche Messungen für Herz); -Beziehung zwischen Änderungen bei SF, LIC und kardialem T2* und Änderungen bei primären (OGTT) und sekundären Endpunkten (Trend des Glukosestoffwechsels, Insulinsekretion und Insulinsensitivität);
|
Baseline und regelmäßig bis Studienende (monatlich oder jährlich nach Vorgabe)
|
|
Sicherheit der Deferasirox-Therapie
Zeitfenster: Baseline und bei jedem geplanten Besuch (wöchentlich in den ersten Monaten oder nach Dosiseskalation und danach monatlich oder jährlich bis EOS
|
Klinische und Laborüberwachung von UEs und SUEs (insbesondere Veränderungen von Leber-, Nieren-, audiometrischen und ophthalmologischen Parametern).
Blutproben werden entnommen, um Leberfunktionen und Nierenfunktionen zu beurteilen.
Zur Beurteilung der Nierenfunktion wird ein Urintest durchgeführt.
Ein audiometrischer und augenärztlicher Besuch wird durchgeführt, um die Augen- und Ohrenfunktionen zu beurteilen.
|
Baseline und bei jedem geplanten Besuch (wöchentlich in den ersten Monaten oder nach Dosiseskalation und danach monatlich oder jährlich bis EOS
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2014
Primärer Abschluss (ERWARTET)
1. Dezember 2018
Studienabschluss (ERWARTET)
1. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Februar 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Februar 2014
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
24. Februar 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
20. April 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. April 2017
Zuletzt verifiziert
1. März 2015
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CICL670AIT12
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .